血液学/腫瘍学：AOPヘルスの拡大する臨床研究プログラムで新たな結果が判明

ウィーン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH （AOPヘルス）は、血液学/腫瘍学における臨床研究プログラムの成功を続けており、スペインのマドリード開催の欧州血液学会（EHA）2024ハイブリッド会議での発表に向けた、2つの抄録が受容されています。1つは、PROUD-PVおよびCONTINUATION-PV試験の最新結果の口頭発表となっています。その結果では、特定のインターフェロン（ロペグインターフェロンα-2b/BESREMi®）または最良の利用可能な処置を受けた希少血液癌（真性多血症/ＰＶ）の患者における、遺伝子レベル（分子遺伝学的奏効）及び無イベント生存期間（EFS）における変化の相関を示しています。¹ 2番目に承認された抄録は、近日AOPヘルスが開始しロペグインターフェロンα-2bの研究を別の稀な血液がん、本態性血小板血症（ET）の患者に拡張した、第III相臨床試験ついての報告です。²革新的な研究へのAOPヘルスのコミットメントのさらなるシグナルとして、ファースト・イン・クラスの研究用腫瘍薬の早期開発が臨床試験に向けて進んでいます。

変異細胞の減少はPV患者の無イベント生存率を改善し、ロペグインターフェロンα -2bによって効果的に達成される

大規模なランダム化対照PROUD-PV試験及びその延長CONTINUATION-PVの最新の知見³は、ロペグインターフェロンα-2bが、研究対象患者集団における特定の遺伝子（細胞増殖を調節する遺伝子JAK2V617F）の変異をもたらした細胞の量を減少させたことを示しました。 ³最短6年間にわたって試験に参加した全患者の分析では、最後の利用可能な評価にて変異細胞の量が減少した患者において、著しく長期化した無イベント生存期間（治療を阻める、または治療を遅延した事象がない期間）を示しています。

フランス、パリ大学教授であり論文の第一著者であるJean–Jacques Kiladjian教授は、次のように強調しています。「この新しいエビデンスは、JAK2結果として生じる、負荷を軽減する臨床的関連性を支持しており、PV患者の長期転帰を改善するV617F変異の、これは治療の目的として考えられるべきです。 ロペグインターフェロンα-2bは、変異した造血幹細胞を標的とし、V617F遺伝子のJAK2変異に起因する負荷の軽減に非常に効果的です。」

ヨーロッパで進行中のETにおけるロペグインターフェロンα-2bの第III相臨床試験

AOPヘルスは、重要なアンメット・ニーズを有するET患者におけるロペグインターフェロンα-2bの潜在的有用性を調べる目的で、ROP-ET試験を開始しています。 試験は、前向き、多施設共同、シングルアーム第III相試験で、利用可能な細胞減少療法を受けることができないET患者におけるロペグインターフェロンα-2bの長期的な安全性および有効性を評価するためのものです。⁴この試験は、ヨーロッパにおける10か国36の施設で実施されています。必要な患者数のほぼ50%がすでに研究に登録されています。この迅速なリクルートメントは、同臨床試験の重要性を明確に示しています。

新薬候補：臨床開発の正式な開始が間近に

AOPヘルスは、がん幹細胞標的療法の開発における実証済みの実績に基づいて、クラス初の治験腫瘍学薬候補を有する新しい研究分野へと拡大しています。この経口投与可能な高選択性セロトニン受容体1b拮抗薬は、ホセ・カレーラス白血病研究所で実施された研究に基づいてLeukos Biotechが発見し、最初に開発しました。また、さらなる開発および商業的権利のために、AOPヘルスによって認可されています。SERONCO-1は、固形腫瘍およびリンパ腫患者を対象とした第I相初のヒト試験であり、スペイン科学イノベーション省から官民連携プログラム（CPP 2021-008715）を通じて一部資金提供を受け、Vall d 'Hebronがんセンター（VHIO）にてLeukos Biotechと共同で実施されます。急性骨髄性白血病の後続試験は、2026年に開始される予定です。

参考文献

1. Kiladjian J - J, Klade C, Georgiev P, et al. JAK2V617F真性多血症の早期真性多血症集団における無イベント生存期間との相関。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/422323最終アクセス2024年5月27日。
2. Kiladjian J - J, Ferrer Marín F, Al - Ali FK et al.ROP – ET：限定的治療選択肢を有する本態性血小板血症患者におけるロペグインターフェロンα-2bの有効性及び安全性を調査する前向き第III相試験。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/421616最終アクセス2024年5月27日。
3. Gisslinger H, Klade C, Georgiev P, et al.　 ロペグインターフェロンα-2bで処置された真性多血症患者における無イベント生存期間と、利用可能な最良の処置との比較。白血病。2023年10月; 37 （10）: 2129 -32.
4. Kiladjian JJ, Marin FF, Al - Ali HK, et al.ROP – ET：限定的治療選択肢の本態性血小板血症患者におけるロペグインターフェロンα-2bの有効性と安全性を調査する前向き第III相試験。Annals of Hematology。2024年3月4日： 1 -2。

ベスレミ（BESREMi®）について

BESREMi®（ベスレミ）は、長時間作用型モノペグ化プロリンインターフェロン（ATC L03AB15）です。そのユニークな薬物動態特性は、新しいレベルでの忍容性を提供します。BESREMi®は、2週間または最長で毎月に1回、血液学的パラメータの安定化後に、ペンを使用して皮下投与できるよう扱いやすく設計されています。この治療スケジュールは、従来のペグ化インターフェロンと比較して、全体的に優れた安全性、忍容性、およびアドヒアランスにつながると予想されています。

現在、約7,800人の患者がBESREMi®で治療中、または治療したことがあります。

EMAの製品特性サマリーについては、BESREMi®をご覧ください。

リンク： https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

ロペグインターフェロンα-2bは、AOPヘルスの長期パートナーであるPharmaEssentiaによって発見されました。AOPヘルスは2009年に、欧州、独立国家共同体（CIS）、および中東市場向けにPVおよび慢性骨髄性白血病（CML） などの他のMPNにおけるロペグインターフェロンα-2bの臨床開発および商業化の独占的権利をライセンスしました。 

AOPヘルスについて

AOPヘルスグループは オーストリアのウィーンに本社を置くAOP Orphan Pharmaceuticals GmbHを含む複数の会社で構成されています（以下、 「AOPヘルス」 ）。AOPヘルスグループは、希少疾患と救命救急診療の統合治療におけるヨーロッパの草分けです。過去25年間で、AOPヘルスグループは、ウィーン本社、ヨーロッパおよび中東の子会社および駐在員事務所、そして世界中のパートナーを通じて、統合治療ソリューションのプロバイダーとして確立しました。この発展は、一方では研究開発への継続的な高水準の投資、他方ではすべてのステークホルダー、特に患者とその家族、そして患者を治療する医療従事者のニーズに対する非常に一貫した実用的な方向性によって可能となりました。

ニーズ。科学。信頼。
AOPヘルスグループのAOP Orphan Pharmaceuticals GmbH
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