PUTEAUX, France--(BUSINESS WIRE)--Recordati Rare Diseases annonce ce jour la mise sur le marché d'Isturisa® (osilodrostat). Plus de 50 patients atteints du syndrome de Cushing ont déjà commencé un traitement par Isturisa® grâce à l'obtention d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) décernée par l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) dans le cadre d'un programme d'accès spécial.
Indiqué pour le traitement de patients adultes atteints du syndrome de Cushing (SC) endogène, Isturisa® est à présent disponible en France, premier pays de l'UE à avoir autorisé sa mise sur le marché. Isturisa® a reçu une autorisation de mise sur le marché de la Commission Européenne (CE) en date du 9 janvier 2020.
"Isturisa® vient renforcer l’arsenal thérapeutique dans le traitement du syndrome de Cushing, et contribue à répondre aux besoins non satisfaits des patients touchés par cette maladie rare et invalidante", déclare Jacques Young, DM, PhD, professeur de médecine à l'Université Paris-Saclay. "Cette autorisation est étayée par les données obtenues lors d'essais cliniques prospectifs dans le cadre du programme de développement d'Isturisa®, qui fournissent un ensemble de preuves solides sur la capacité du médicament à normaliser les taux de cortisol, tout en améliorant les signes et symptômes cliniques, ainsi que la qualité de vie des patients. Isturisa® est un nouveau médicament qui s'inscrit dans notre volonté d'accompagner les patients atteints du syndrome de Cushing, et qui pourrait jouer un rôle majeur dans l'atténuation des risques de comorbidités associés à l'hypercortisolisme."
L'approbation de la Commission Européenne repose sur les données issues du programme de développement, notamment de l'étude pivot LINC-3. L’étude LINC-3 a atteint son critère principal en démontrant qu'une proportion significativement plus élevée de patients a maintenu un taux moyen de cortisol libre urinaire normal à la fin de la phase de retrait randomisé de huit semaines (semaine 34), parmi ceux randomisés poursuivant le traitement par Isturisa® comparé à ceux recevant un placebo (86% vs 29%). Les effets indésirables survenus avec Isturisa® chez plus de 20% des patients ont été l'insuffisance surrénalienne, la fatigue, la nausée, la céphalée et l'œdème. Aucun événement indésirable inattendu n'a été observé. Isturisa® sera disponible en comprimés de 1, 5 et 10 mg pour offrir aux médecins une grande flexibilité, leur permettant des adaptations posologiques personnalisées1.
Et le professeur Young d'ajouter: "Nous avons, depuis avril 2019, l'opportunité d'utiliser Isturisa® dans le cadre d'un programme d'accès spécial en France. La réponse au traitement a été extrêmement positive quelle que soit la sévérité de la maladie, chez les patients atteints du syndrome de Cushing. Cela a été encore plus probant chez mes patients jusque-là traités avec d'autres options thérapeutiques."
Le lancement d'Isturisa® vient étoffer le portefeuille de Recordati Rare Diseases en endocrinologie, qui comprend également Signifor® (formulations sous-cutanée et intramusculaire), disponible dans toute l'Europe. Signifor® est indiqué pour le traitement de patients adultes atteints de la maladie de Cushing pour lesquels une intervention chirurgicale n'est pas envisageable ou a échoué, et pour les patients adultes atteints d'acromégalie pour lesquels une intervention chirurgicale n'est pas envisageable ou n'a pas été curative, et qui sont insuffisamment contrôlés avec un analogue de la somatostatine2.
À propos du syndrome de Cushing
Le syndrome de Cushing (SC) est causé par une exposition inappropriée et chronique à des niveaux excessifs de cortisol. L'origine de ces taux excessifs de cortisol peut être endogène ou exogène (prise de médicament). Lorsque la production excessive de cortisol est déclenchée par un adénome pituitaire (tumeur de la glande pituitaire située dans le cerveau), secrétant ainsi un niveau excessif d'hormone adrénocorticotrope (ACTH), la condition du patient est alors définie comme la maladie de Cushing et représente environ 70% des cas de syndrome de Cushing3. Il s'agit d'une maladie rare mais grave, qui touche entre une et deux personnes sur un million chaque année2. La maladie de Cushing concerne le plus souvent des adultes âgés de 20 à 50 ans, et touche trois fois plus les femmes que les hommes4. La maladie peut s'accompagner d'une prise de poids, d'une obésité centrale, d'un visage rouge arrondi, d'une profonde fatigue et faiblesse, de stries cutanées (vergetures violettes), de pression artérielle élevée, de dépression et d'anxiété2. La maladie de Cushing peut provoquer un état pathologique sévère et entrainer la mort, avec un taux de mortalité jusqu'à quatre fois supérieur à celui des personnes en bonne santé5.
À propos d'Isturisa®
Isturisa® est un inhibiteur puissant de la 11β-hydroxylase (CYP11B1), l'enzyme responsable de la dernière étape de la synthèse du cortisol dans la glande surrénale. Isturisa® sera disponible en comprimés pelliculés de 1 mg, 5 mg et 10 mg. Veuillez consulter les informations posologiques pour connaître les recommandations détaillées relatives à l'utilisation de ce produit.
Créé en 1926, Recordati est un groupe pharmaceutique international, coté à la bourse de valeurs italienne (Reuters RECI.MI, Bloomberg REC IM, ISIN IT 0003828271). La société emploie plus de 4 300 collaborateurs spécialisés dans la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques. Basé à Milan, en Italie, Recordati évolue dans l'Europe entière, ainsi qu'en Russie, en Turquie, en Afrique du Nord, aux États-Unis, au Canada, au Mexique, dans certains pays d'Amérique du Sud, au Japon et en Australie. L'efficacité de ses représentants médicaux garantit la promotion d'un vaste éventail de produits pharmaceutiques innovants, propriétés de Recordati et sous licence, dans divers domaines thérapeutiques, notamment grâce à une unité spécialisée dans le traitement des maladies rares. Recordati est un partenaire de choix pour l'homologation de nouveaux produits. Recordati s'engage dans la R&D de nouvelles spécialités, en accordant une attention particulière au traitement des maladies rares. En 2019, le groupe a généré un chiffre d'affaires consolidé de 1 481,8 millions EUR, un résultat opérationnel de 465,3 millions EUR et un résultat net de 368,9 millions EUR.
Références
1. Résumé des caractéristiques du produit d'Isturisa®. May 2020.
2. Résumé des caractéristiques du produit de Signifor® et Signifor® LAR. May 2020.
3. Nieman LK et al. Am J Med 2005;118:1340
4. Sharma ST et al. Clin Epidemiol 2015;7:281
5. Gravesen D et al. Eur J Int Med 2012;23:278
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