NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Az Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (a továbbiakban "Aptorum Csoport") biológiaigyógyszer-gyártó vállalat, amelynek fő tevékenysége a globálisan kielégítetlen gyógyászati igénnyel rendelkező betegségek kezelésére szolgáló innovatív terápiás készítmények fejlesztése, bejelentette, hogy egy, a gyermekkorban kialakuló karcinomáknak a csecsemőket és kisgyermekeket érintő ritka fajtája, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, SACT-1 elnevezésű gyógyszerjelöltjével kapcsolatosan jelentős előrelépést ért el, és vizsgálatai eredményeként további, kedvező képet adó adatok állnak rendelkezésére. A jelenlegi validációs vizsgálatok befejezésétől függően az Aptorum Csoport tervei szerint a SACT-1-re vonatkozó IND-kérelmet 2020 második felében fogja benyújtani a szabályozó hatósághoz az Amerikai Egyesült Államok élelmiszerek, gyógyszerek és kozmetikai szerek forgalmazását egészségügyi és biztonsági szempontokból szabályozó szövetségi törvényének (Federal Food, Drug and Cosmetic Act) 505(b)(2) pontja által lehetővé tett eljárást követve.(1)
A SACT-1 az első újrapozicionált gyógyszerjelölt, amelynek fejlesztése a Smart-ACTTM elnevezésű gyógyszerszűrő platform segítségével történt. A Smart-ACTTM platform már engedélyezett gyógyszerek szisztematikus szűrésére, újrapozicionálására és fejlesztésére szolgál azzal a céllal, hogy azok új terápiás célok meghatározása révén alkalmazhatók legyenek a jelenleg ritka betegségként besorolt, több mint 7000 (és folyamatosan növekvő számú) betegség kezelésére.(2)
E platform segítségével az Aptorum Csoport fel szeretné gyorsítani a már megfelelően meghatározott biztonságossági és toxicitási profillal és adatokkal rendelkező gyógyszereknek az újrapozicionálását, illetve lerövidíteni az újrapozicionált jelöltek fejlesztéséhez és klinikai vizsgálatainak elvégzéséhez szükséges időt annak érdekében, hogy azok minél hamarabb alkalmazhatók legyenek a ritka betegségek gyorsan bővülő körének kezelésére. Az Aptorum Csoport célja, hogy többféle ritka betegség (ideértve, de nem kizárólag az onkológiai, az autoimmun, az anyagcsere- és a genetikai ritka betegségeket) kezelésére alkalmas gyógyszereket szűrjön ki a platform segítségével.
A Smart-ACTTM platformnak köszönhetően az Aptorumnak már sikerült meghatároznia, hogy a SACT-1 hatásos lehet a neuroblastoma kezelésére, és jelenleg a SACT-1 erre a jóváhagyott indikációjától teljesen eltérő célra való fejlesztését végzi. Jelenlegi vizsgálataink során a SACT-1 hatásosnak bizonyult számos neuroblastoma sejtvonal ellen, melyek közt szerepel a MYCN gén amplifikációja révén létrejövő, a magas kockázati csoportba tartozó neuroblastomás betegekre jellemző 2 sejt is. Továbbá egy, a gyógyszer-interakció kvantitatív mérésére szolgáló kombinált mutató alkalmazásával az Aptorum Csoport jelentős mértékű és határozott szinergiát fedezett fel a SACT-1 és a hagyományos in vitro kemoterápia között, amely alapján lehetőség nyílna a kemoterápiás gyógyszer hatásosságának növelésére és dózisának csökkentésére. Ugyanakkor egy nemrégiben rágcsálókkal végzett vizsgálatunk során azt tapasztaltuk, hogy a SACT-1 legmagasabb tolerálható dózisa (MTD) meghaladja a 400 mg/kg-ot. A standard kemoterápiás szerek, mint például a paklitaxel MTD-jéhez (20-30mg/kg)(3), illetve a ciszplatin MTD-jéhez (6 mg/kg)(4) viszonyítva a SACT-1 biztonságossági profilja kiemelkedően jónak tűnik.
A SACT-1 összetétele úgy kerül módosításra, hogy alkalmas legyen pediátriai célokra, azaz jobban megfeleljen a speciális kezelési igényeknek a neuroblastomás betegek esetében, akik kizárólag az 5 évnél fiatalabb gyermekek közül kerülnek ki. A jóváhagyott termékekre vonatkozóan már rendelkezésre álló információk áttekintése során megállapítottuk,(5) hogy a SACT-1 biztonságossági profilja is igen kedvező: napi 150 mg-os dózis mellett a halálozási arány 0% volt a preklinikai vizsgálatok során, és nem következtek be a dozirozással kapcsolatba hozható nemkívánatos események.
Amit a neuroblastomáról tudni kell…
A neuroblastoma a rák egy nem gyakori, a ritka betegségek kategóriájába tartozó fajtája, amely bizonyos idegszövet-típusokban jelenik meg, leggyakrabban a mellékvesékben, valamint a gerincben, a mellkasban, a hasban vagy a nyakban, és jellemzően gyermekeket, különösen az 5 éves és fiatalabb korosztályt érinti. A magas kockázati csoportban, amelybe az éves teljes betegpopuláció majd 20%-a tartozik(6), az American Cancer Society megfigyelései alapján ennek a betegségnek az 5 éves túlélési aránya 40-50% körüli(7). Jelenleg a magas kockázati csoportba tartozó betegek kezelési költsége rendkívül magas, körülbelül 200000 USA dollár egy-egy (6 ciklusból álló) kezelési folyamat során(8). Továbbá a legtöbb pediátriai páciens nem tolerálja, illetve nem éli túl a kemoterápiás fázist, amely problémát a további klinikai vizsgálatok eredményeitől függően a SACT-1 gyógyszerjelölt pozitív irányban befolyásolhat a standard kemoterápiával való együttes alkalmazásból eredő (fent említett) potenciális szinergiának köszönhetően.
A gyógyszerjelölt további általános leírásáért kérjük, kattintson a következő linkre: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16
A gyógyszerjelölt további technikai leírásáért kérjük, kattintson a következő linkre: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d
Amit az Aptorum Group Limitedről tudni kell…
Az Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) a kielégítetlen gyógyászati igénnyel rendelkező betegségek kezelésére és diagnosztizálására alkalmas innovatív technológiák széles körének fejlesztését és forgalomba hozatalát végző gyógyszeripari vállalat. Az Aptorum Csoport főként ritka betegségek, fertőző betegségek, anyagcsere-betegségek, illetve egyéb betegségek kezelésére és diagnosztizálására szolgáló gyógyszerek és eljárások fejlesztését végzi.
További információkért az Aptorum Csoportról kérjük, látogasson el a következő internetes címre: www.aptorumgroup.com.
Amit a Smart Pharma Groupról tudni kell…
A Smart Pharma Csoport az Aptorum Group Limited 100%-os tulajdonát képezi. A Smart Pharma Csoport elsősorban alacsony prevalenciájú (ritka) betegségek széles körének kezelésére potenciálisan alkalmas, meglévő, jóváhagyással rendelkező gyógyszerek szisztematikus újrapozicionálásával foglalkozik. A Smart Pharma Csoport az újrapozicionálásra alkalmasnak mutatkozó jelöltek fejlesztésének elősegítése céljából számítógépes szűrést és klinikai validálást végez.
Felelősség kizárása és előremutató állítások
Ez a sajtóközlemény olyan, az Aptorum Group Limitedre és annak várakozásaira, jövőbeli terveire és kilátásaira vonatkozó állításokat tartalmaz, amelyek az Amerikai Egyesült Államok Magán értékpapírokkal kapcsolatos bírósági eljárásokra vonatkozó 1995. évi reformtörvénye értelmében előremutató állításoknak minősülnek. Ennek alapján a jelen sajtóközleményben található bármely, nem korábbi tényadatokra vonatkozó állítás előremutató állításnak tekinthető. Az előremutató állítások gyakran olyan kifejezések alapján azonosíthatók, mint például a "lehet", "kellene", "várakozásaink szerint", "terveink szerint", "előre láthatólag", "tudnánk", "szándékozunk", "céljaink szerint", "előrejelzéseink szerint", "fontolóra vesszük", "úgy hisszük", "becsléseink szerint", "várhatóan", "lehetséges" vagy "továbbra is", illetve e kifejezések tagadó formája vagy hasonló kifejezések alapján. Az Aptorum Csoport ezeket az előremutató állításokat (melyek közt szerepelnek a kérelmek benyújtására és a vizsgálatokra vonatkozó tervezett időpontok) főként olyan jövőbeli eseményekre és trendekre vonatkozó jelenlegi várakozásaira és előrejelzéseire alapozza, amelyek véleménye szerint befolyásolhatják üzleti tevékenységét, pénzügyi helyzetét és működési eredményét. Ezek az előremutató állítások kizárólag a jelen sajtóközlemény időpontjában fennálló körülményekre vonatkoznak, és számos különféle kockázat, bizonytalansági tényező és feltételezés tárgyát képezik, ideértve, de nem kizárólag, a vállalat által bejelentett, a vállalatvezetést és a vállalat szervezetét érintő változásokkal kapcsolatos kockázatokat, a vállalat kulcsfontosságú alkalmazottainak további foglalkoztatásával és rendelkezésre állásával kapcsolatos kockázatokat, a vállalat képességét a termékkör bővítésére azáltal, hogy további termékeket kínál további fogyasztói rétegeknek, a termékfejlesztési eredményeket, a vállalat tervezett növekedési stratégiáit, az üzletágában várható trendeket és kihívásokat, valamint az ellátói láncára és annak stabilitására vonatkozó várakozásait, továbbá az Aptorum Csoport által az Amerikai Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (Securities and Exchange Commission [SEC]) benyújtott 20-F jelű nyomtatványban, illetve a jövőben esetleg benyújtásra kerülő egyéb dokumentumokban részletesebben ismertetett egyéb kockázatokat. A fentiek eredményeként a sajtóközleményben szereplő előremutató állításokban felvázolt előrejelzések változhatnak. Az Aptorum Csoport nem vállal kötelezettséget a jelen sajtóközleményben szereplő semminemű előremutató állítás új információk tudomására jutása, jövőbeli események bekövetkezése miatti vagy egyéb okokból való frissítésére.
(1) Amennyiben az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelete (FDA) elfogadhatónak ítéli a 505(b)(2) pont előírásainak alkalmazását a SACT-1 jóváhagyása céljára, a Vállalat a fejlesztő által kezdeményezett vizsgálatokból származó adatokkal együtt fel tudja használni a meglévő klinikai és nem klinikai adatokat a SACT-1 fejlesztése és jóváhagyatása céljára.
(2) Lásd: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
(3) Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
(4) BMC Cancer 17: 684 (2017).
(5) Az FDA jóváhagyásától függően, eseti alapon a 505(b)(2) pont alapján benyújtott kérelemben a benyújtó részben támaszkodhat jóváhagyott termékekre vonatkozóan rendelkezésre álló információkra (mint például az FDA biztonságossággal és hatásosággal kapcsolatos korábbi megállapításai), vagy a szakirodalomban leírt termékekre vonatkozó, elérhető adatokra. Mindazonáltal a kérelmezőnek rendszerint ettől függetlenül le kell folytatnia egy 1-es fázisú áthidaló vizsgálatot, melynek célja a törzskönyvezett referencia-gyógyszerrel való összehasonlítás és az azzal kapcsolatosan rendelkezésre álló, felhasználható biztonságossági és hatásossági információk körének meghatározása.
(6) Annu Rev Med. 2015; 66: 49-63.
(7) https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
(8) https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NORED
