BORDEAUX, Frankreich--(BUSINESS WIRE)--TreeFrog Therapeutics ist ein Unternehmen der regenerativen biotechnologischen Medizin und konzentriert sich auf den Einsatz der firmeneigenen, mit GMP (guter Herstellungspraxis) verträglichen Technologieplattform C-Stem™. Mit dieser Technologie entwickelt die Firma lebensrettende Zelltherapien und veröffentlicht heute einen Artikel in der Zeitschrift Neurotherapeutics. Dieser Artikel demonstriert die erste erfolgreiche Bioproduktion einer Zelltherapie für die Parkinson-Krankheit in einem skalierbaren Bioreaktor. Nach Ablauf von 16 Wochen nach der Transplantation mithilfe kryokonservierter dreidimensionaler Mikrogewebe ergab die Therapie eine vollkommene verhaltensmedizinische Genesung.
Das Potenzial der Zelltherapie gegen die Parkinson-Krankheit ist vorzüglich dokumentiert und geht auf wegweisende Studien der 1980er Jahre mit fetalen Zelltransplantaten zurück. So gibt der wissenschaftliche Fortschritt der letzten Jahrzehnten klaren Anlass zu Hoffnung für die Zukunft. Hierbei wiesen die induzierten pluripotenten Stammzelle (iPS-Zellen) neue Wege und Möglichkeiten und lösten eines der größten Probleme: die Zellbeschaffung. Doch verbleiben noch viele Hindernisse auf diesem Weg, insbesondere was die Industrialisierung betrifft. Außerdem ist bis heute keine Parkinson-Zelltherapie über das klinische Stadium hinausgelangt.
„Die heutige Veröffentlichung zeigt, wie TreeFrog Therapeutics die komplexen Schwierigkeiten in der Entwicklung einer erfolgreichen Parkinson-Behandlung mithilfe unserer C-Stem™-Technologie überwunden hat. Unsere Therapie setzt reife dopaminergische Neuronen in einem einzigartigen dreidimensionalen Format ein, die das Überleben der Zellen nach dem Transplantieren fördern, wie vorklinische Ergebnisse belegen. Wir sind begeistert, der wissenschaftlichen Gemeinschaft diesen Artikel vorlegen zu können, und freuen uns auf die Diskussionen über unsere Fortschritte in Wissenschaft und Bioproduktion. Ich bin stolz auf die Arbeit, die der Erstautor Nicolas Prudon mit seinem Kollegen bei TreeFrog geleistet hat.“ Jens Schroeder, Medizinischer Leiter, TreeFrog Therapeutics.
Die heute veröffentlichte Abhandlung unterstreicht das Potenzial der Zelltherapie von TreeFrog zur Überwindung komplexer Herausforderungen, darunter die Beschränkungen des Formats. Gegenwärtig arbeiten die meisten anderen forschungsorientierten Zelltherapien mit Einzelzell-Suspensionen. Diese bergen das hohe Risiko, einen Anoikis-Zelltod herbeizuführen, was das Überleben und/oder die Wirkungskraft des Produkts nach der Transplantation beeinträchtigt.1 Das mit dem einzigartigen dreidimensionalen Format erzielte TreeFrog-Produkt zur Zelltherapie zeigt das Potenzial auf, diesen einschränkenden Faktor zu umgehen, und bietet den Neuronen – reifen und empfindlichen Zellen – einen angemessenen Schutz.
Eine weitere Herausforderung, der sich die Unternehmen stellen müssen, ist die Strategie ihrer Bioproduktion. Gegenwärtig kommen nur Scale-out-Verfahren zum Einsatz, doch erhöhen ihre manuell arbeitsintensiven Abläufe potenziell die Variabilität. C-Stem™ jedoch arbeitet mit einer Scale-up-Strategie und einem Durchmischungsbehälter-Bioreaktor, der die Produktivität steigert und die Kosten senkt. Dieses System ist bereit für die Parkinson-Zelltherapie auf kommerzieller Skala, denn ein Zehn-Liter-Bioreaktor produziert Dosen für Hunderte von Patienten.
Schließlich und endlich hat sich die Kryokonservierung im Zelltherapie-Bereich als schwierig erwiesen, so etwa im Downstream processing, der Rückgewinnung und Reinigung: Frische Stoffe erzielten bessere Ergebnisse, kryokonservierte Substanzen aber verzögerten die Wirkungen.2 Wie die heute veröffentlichten Ergebnisse zeigen, lässt sich auch mit einem kryokonservierten Stoff dieselbe, bisher dem Einsatz von Frischprodukten vorbehaltene Wirksamkeit ohne Zeitverzögerung erzielen.
Im vollständigen Artikel finden Sie die detaillierten Analysen und die Diskussion des Bioproduktion, die Produkteigenschaften und die vorklinischen Ergebnisse hier.
-Ende-
Über die Parkinson-Krankheit
Die Parkinson-Krankheit ist eine fortschreitende neurologische Erkrankung und betrifft weltweit über zehn Millionen Menschen.3 In den letzten 25 Jahren hat sich ihre Prävalenz verdoppelt.4 Diese komplexe Krankheit ist die Folge der Degeneration spezifischer dopaminproduzierender Neuronen im Gehirn. Die derzeitigen Behandlungen bieten nur eine symptomatische Linderung, und bei fast 75 % der Menschen halten die Medikamente die Krankheitssymptome nicht unter Kontrolle. Daher besteht diesbezüglich ein enormer ungedeckter Bedarf.5 Die regenerative Medizin, insbesondere die Zelltherapie, bietet ein enormes Potenzial, denn sie ist in der Lage, diese verlorenen Neuronen zu ersetzen und letztendlich ihre Funktion wiederherzustellen.
Über C-Stem
Die unternehmenseigene C-Stem™-Technologieplattform beruht auf einem Jahrzehnt der Forschung und vereint die Biologie, Biophysik und Bioproduktion von Stammzellen. C-Stem™ ist die weltweit erste GMP-konforme Verkapselungstechnologie, die in der Lage ist, über 1000 Kapseln pro Sekunde zu produzieren. Sie ermöglicht den Einsatz von Bioreaktoren eines Volumens bis 10 Liter und erzeugt 15 Milliarden Stammzellen (iPS-Zellen) in einer einzigen Charge.
Die C-Stem™-Technologie vereint Mikrofluidik und die Biologie der Stammzellen und erzeugt mit äußerst hoher Geschwindigkeit Algniat-Kapseln mit induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen). Die Kapseln sind dafür ausgelegt, eine In-vivo-Stammzellnische nachzuahmen und ermöglichen das exponentielle dreidimensionale Wachstum der iPS-Zellen und ihre Differenzierung zu transplantationsfertigen Mikrogeweben. Das Alginat ist porös und hochgradig widerstandsfähig und gestattet den verkapselten iPS-Zellen die Expansion und Differenzierung in großskaligen Bioreaktoren, ohne die von Flügelrädern erzeugte Scherbeanspruchung. So bedeutet diese Technologie einen Durchbruch. Sie greift in wichtige Problemstellen des Sektors an, nämlich in die Skala und die Qualität, und gewährleistet außerdem wirksame und sichere zukünftige Zelltherapie-Produkte.
Über TreeFrog Therapeutics
TreeFrog Therapeutics ist ein in Frankreich ansässiges Biotechnologie-Unternehmen und hat sich das Ziel gesetzt, Millionen von Patienten den Zugang zur Zelltherapie zu ermöglichen. Der einzigartige Ansatz von TreeFrog zur Zelltherapie-Entwicklung vereint Biophysiker, Zellbiologen und Ingenieure der Bioproduktion in gemeinsamer Arbeit an den Herausforderungen der Branche: Zellen hoher Qualität produzieren und ausdifferenzieren – auf einer bisher nicht gekannten Skala. Um diese Zielsetzung und Mission, die Zelltherapie für alle, umzusetzen, umfasst das Geschäftsmodell von TreeFrog eigene therapeutische Programme und Partnerschaften mit führenden Vertretern der Biotechnologie und anderer Sektoren. In den letzten drei Jahren hat das Unternehmen 82 Millionen US-Dollar in eine Linie von Zelltherapien der regenerativen Medizin investiert. Im Jahr 2022 eröffnete die Firma Technologiezentren in Boston, USA, and Kobe, Japan, um die Einführung und Übernahme der TM-Plattform zu fördern und strategische Bündnisse mit führenden Kräften der Forschung, Biotechnologie und Industrie zu schließen.
1 Gilmore A.P., Anoikis, Cell Death Differ, 12 (2005), S. 1473-1477
2 Hiramatsu S., Morizane A., Kikuchi T., Doi D., Yoshida K., Takahashi J., Cryopreservation of induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurospheres for clinical application, J Park Dis., 12 (2022), S. 871-884
3 Statistics | Parkinson's Foundation
4 Parkinson disease (who.int)
5 www.parkinsons.org.uk
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
