SEATTLE et CAMBRIDGE (Massachusetts), et TOKYO--(BUSINESS WIRE)--Aurion Biotech, qui a pour mission de restaurer la vue de millions de patients grâce à des thérapies régénératives qui changent la vie, a annoncé aujourd’hui la mise sur le marché du Vyznova® (nom générique : neltependocel) au Japon, pour le traitement de la kératopathie bulleuse de la cornée. La Société estime qu’il s’agit de la première thérapie cellulaire approuvée pour le traitement de cette pathologie endothéliale cornéenne ; elle a reçu l’approbation réglementaire et l’autorisation de remboursement au Japon. Le lancement commercial a été précédé par des procédures de thérapie cellulaire réalisées par le Dr Shigeru Kinoshita, professeur à l’Université de médecine de la préfecture de Kyoto (KPUM) à Kyoto, au Japon. Le professeur Kinoshita a été le pionnier des travaux de recherche et développement de la thérapie cellulaire endothéliale cornéenne et du processus exclusif de propagation des cellules endothéliales cornéennes in vitro . Il y a quelques années, Aurion Biotech a acheté la technologie à Kinoshita et à la KPUM, et la Société a continué d’innover en augmentant l’échelle de la fabrication de cellules endothéliales cornéennes humaines allogéniques entièrement différenciées, la partie active du Vyznova®.
« Les bénéfices de plus de 25 ans de recherche sont désormais concrets pour les patients. Je remercie chaleureusement mes collègues, mes mentors et l’Université de médecine de la préfecture de Kyoto pour leurs formidables contributions et pour notre travail commun acharné qui nous a conduit à cette étape importante », a déclaré le professeur Kinoshita. « Et surtout, un grand merci à mes patients de m’avoir aidé à comprendre leurs besoins et de nous avoir fait confiance pour développer cette médecine régénérative révolutionnaire. »
La kératopathie bulleuse est une maladie débilitante qui menace la vue et affecte les cellules endothéliales de la cornée. Elle entraîne une accumulation d’eau qui forme de cloques sur la cornée, ce qui peut provoquer des douleurs intenses. Lorsque les cellules endothéliales fonctionnent mal ou meurent, elles disparaissent définitivement car elles ne se reproduisent pas in vivo . L’opacification qui s’ensuit altère la transparence de la cornée et, à mesure que la maladie progresse, la vision se détériore. Les patients font état d’une vision floue, d’éblouissements et de halos lorsqu’ils regardent des lumières vives, d’une difficulté à conduire de nuit et d’un inconfort général. Si les symptômes ne sont pas traités, ils s’aggravent inévitablement avec le temps et peuvent finalement conduire à la cécité.
« Le lancement commercial du Vyznova® au Japon est une nouvelle réjouissante pour les patients du monde entier qui souffrent de maladies endothéliales cornéennes », a déclaré Greg Kunst, PDG d’Aurion Biotech. « Après avoir reçu l’approbation réglementaire et l’autorisation de remboursement au début de l’année au Japon, nous allons maintenant travailler ici, en étroite collaboration avec des spécialistes de la cornée, pour diffuser et faire adopter leurs meilleures pratiques de traitement des patients atteints de cette maladie débilitante. »
Jusqu’à présent, la kératopathie bulleuse est traitée par transplantation cornéenne en utilisant du tissu cornéen provenant d’un donneur. Toutefois, l’approvisionnement en cornées de donneurs est désespérément insuffisant. D’après une enquête, à l’échelle mondiale, pour 70 yeux malades, il n’y a qu’une seule cornée de donneur disponible pour une transplantation1 . Au Japon, le manque de tissu cornéen est un défi considérable pour le traitement de la kératopathie bulleuse. D’où l’immense intérêt que représente le procédé de fabrication développé par Aurion Biotech, qui permet de produire jusqu’à 1 000 doses à partir des cellules endothéliales cornéennes d’un seul donneur.
« Le lancement de Vyznova est l’aboutissement d’un travail acharné et du soutien de nombreuses sources, notamment les premiers investissements du gouvernement japonais dans les médicaments régénératifs2 », a déclaré Michael Hasegawa, directeur général d’Aurion Biotech Japon. « Nous remercions le professeur Kinoshita pour son leadership inspirant et sa collaboration continue avec Aurion Biotech ; et nous remercions également S-RACMO, notre partenaire CDMO, qui a fabriqué notre produit médicamenteux dans le respect de normes rigoureuses. Nous avons hâte de proposer ce traitement aux patients qui ont besoin d’un procédé sûr, efficace et peu invasif pour traiter leur maladie. »
Cette nouvelle suit de peu l’annonce par Aurion Biotech de l’achèvement du recrutement et du schéma posologique de 97 sujets pour son essai de phase 1/2 aux États-Unis et au Canada. Par ailleurs, la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis a récemment accordé à Aurion Biotech la désignation de thérapie innovante et la désignation RMAT (thérapie avancée en médecine régénérative).
À propos d’Aurion Biotech
Aurion Biotech est une société de biotechnologie au stade clinique qui a pour mission de restaurer la vue de millions de patients grâce à des thérapies régénératives qui changent la vie. En 2022, la Société a reçu le prestigieux Prix Galien de la meilleure start-up biotechnologique. Aurion Biotech estime que son candidat médicament est la première thérapie cellulaire cliniquement validée pour le traitement de la cornée à avoir reçu l’approbation réglementaire et l’autorisation de remboursement au Japon. La Société, qui a reçu la désignation de thérapie innovante et la désignation RMAT (thérapie avancée en médecine régénérative) de la FDA des États-Unis, a terminé le recrutement et le schéma posologique de 97 sujets pour son essai clinique de phase 1/2 aux États-Unis et au Canada. Aurion Biotech est une société privée soutenue par Deerfield, Alcon, Petrichor, Flying L Ventures, Falcon Vision/KKR et Visionary Ventures. Pour plus d’informations, visitez le site Web www.aurionbiotech.com. Suivez-nous sur LinkedIn et Facebook.
______________________
1 JAMA Ophthalmology . 2016;134(2):167-173. doi:10.1001/jamaophthalmol.2015.4776
2 https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1934590918300018
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
