TÓQUIO--(BUSINESS WIRE)--O Neu REFIX beta-glucano, fabricado no Japão, recebeu a designação de doença pediátrica rara (RPDD) e a designação de medicamento órfão (ODD) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essas designações ajudariam a levar o progresso dos estudos pré-clínicos e clínicos realizados no Japão e na Índia a ensaios clínicos nos EUA, para aprovação pela FDA.
O Neu-REFIX beta 1,3-1,6 glucano é um exopolissacarídeo produzido pela cepa N-163 do Aureobasidium Pullulans, disponível como um suplemento alimentar de consumo oral, livre de alérgenos, que demonstrou ser seguro, com os seguintes potenciais para a distrofia muscular de Duchenne (DMD):
- Eficácia autônoma na redução da inflamação e fibrose muscular esquelética em camundongos mdx
- Melhora na regeneração muscular em camundongos mdx em um período de 45 dias
- Redução na pontuação de fadiga em estudo pré-clínico
- Clinicamente seguro como adjuvante junto com diferentes regimes de tratamento padrão
- Eficácia na melhoria do distrofina plasmática em um estudo clínico de 45 dias
- Interrupção do progresso da doença em um ensaio clínico de seis meses, de forma segura
- Reconstituição benéfica do microbioma intestinal em pacientes com DMD
- Melhora clínica em pacientes com LGMD
- Redução da fibrose miocárdica em camundongos mdx
Os resultados da pesquisa da jornada iniciada em 2009 foram publicados em revistas e conferências revisadas por pares, incluindo a Asian and Oceanian Myology Center- Japan Muscle Society joint conference, AOMC-JMS 2024 (Conferência conjunta do Centro de Miologia da Ásia e Oceania – Sociedade Japonesa de Músculos, AOMC-JMS 2024).
A DMD é uma doença genética rara que afeta 1 em cada 5.000 nascimentos do sexo masculino, com cerca de 50.000 pacientes nos EUA. Os potenciais anti-inflamatórios do Neu-REFIX documentados na doença rara da DMD abriram caminho para a expansão de outras pesquisas para incluir doenças autoimunes, doenças raras como a esclerose múltipla e também doenças de pele comuns, como a psoríase vulgar, como um adjuvante modificador de doença.
O Neu-REFIX é um suplemento alimentar produzido no Japão e comercialmente disponível desde 2018, sendo considerado um aditivo alimentar conforme os padrões japoneses. Não é um medicamento ou remédio para qualquer doença, nem um agente de diagnóstico ou prevenção de doenças. Os resultados das pesquisas não devem ser interpretados como aconselhamento médico. As informações são divulgadas com o intuito de obter apoio relevante de organizações com sinergia para realizar ensaios clínicos e obter aprovações de agências reguladoras. As designações RPDD e ODD não representam aprovações, mas são consideradas uma validação da nossa abordagem, que oferece várias vantagens, como exclusividade de mercado, acesso a subsídios e apoio à pesquisa, além de um progresso acelerado no processo de aprovação.
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