LEIDEN, Países Bajos--(BUSINESS WIRE)--Azafaros ha anunciado que en el simposio anual de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), celebrado en Oporto (Portugal), se han presentado datos del estudio RAINBOW, de fase 2, doble ciego y controlado con placebo, que está investigando su principal activo, nizubaglustat, con pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) o gangliosidosis GM2.
Los resultados de la primera parte del estudio, diseñado para determinar la seguridad, farmacodinámica y farmacocinética del principal activo de la empresa, el nizubaglustat, han demostrado que el compuesto tiene un perfil de seguridad positivo y los 13 participantes del estudio lo han tolerado bien.
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