UTRECHT en AMSTERDAM, Nederland--(BUSINESS WIRE)--Het UMC Utrecht heeft de eerste patiënt ingeschreven voor een nieuw onderzoek om biomarkers te identificeren voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Het observationele onderzoek dat op initiatief van de onderzoekers wordt gehouden, staat onder leiding van professor dr. Leonard van den Berg en wordt ondersteund door VectorY Therapeutics.
VectorY Therapeutics werkt aan de ontwikkeling van innovatieve gevectoriseerde antilichaamtherapieën voor neurodegeneratieve aandoeningen. Het voornaamste programma van VectorY, VTx-002, is gericht op TDP-43 voor de behandeling van ALS. ALS is een verwoestende aandoening die zich in de westerse wereld bij naar schatting 1 op de 400 personen in de loop van hun leven voordoet. De aandoening wordt gekenmerkt door de progressieve degeneratie van motorneuronen, wat ertoe leidt dat de gemiddelde levensverwachting na manifestatie van de eerste symptomen slechts drie tot vijf jaar bedraagt. Er is op dit moment geen geneesmiddel beschikbaar voor ALS, en de beschikbare behandelingen vertragen de ziekteprogressie slechts met enkele maanden.
Het nieuwe longitudinale onderzoek dat vandaag is aangekondigd, heeft tot doel biomarkers in het bloed of hersenvocht (CSF) van ALS-patiënten te identificeren. Het vinden van deze biomarkers zal naar verwachting helpen bij het diagnosticeren van ALS, het monitoren van de ziekteprogressie en het verbeteren van de opzet van toekomstige klinische onderzoeken. Verder wordt verwacht dat biomarkers inzicht zullen verschaffen in de pathogenese van ALS, waardoor de ontwikkeling van nieuwe therapieën zal worden ondersteund.
Het streven is om 70 ALS-patiënten in te schrijven in Nederland. Er worden seriële bloed- en hersenvochtmonsters afgenomen en er worden meerdere potentiële biomarkers geïdentificeerd en getest. Hiertoe behoren ook TDP-43-gerelateerde biomarkers, die indicatief zijn voor de pathogene processen die leiden tot degeneratie van motorneuronen. De onderzoeksresultaten zullen worden gepubliceerd in een peer-reviewed artikel dat zal bijdragen aan de vergroting van het inzicht van de wetenschappelijke gemeenschap in ALS en de behandeling ervan. Het onderzoek zal voldoen aan de beginselen van de Verklaring van Helsinki en de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) en is goedgekeurd door de Medisch-Ethische Toetsingscommissie NedMec.
Geïnteresseerden die zich willen inschrijven voor het onderzoek kunnen voor meer informatie contact opnemen met de werkgroep ALS-onderzoek van het UMC Utrecht: als-onderzoek@umcutrecht.nl.
Sander van Deventer, CEO van VectorY, merkt op: “De afgelopen jaren zijn enkele belangrijkste kenmerken van ALS-pathogenese opgehelderd, waardoor de ontwikkeling mogelijk is geworden van nieuwe potentieel ziektemodificerende therapieën gericht op de TDP-43-pathologie. De klinische ontwikkeling van deze therapieën is in hoge mate afhankelijk van de beschikbaarheid van eenvoudig meetbare biomarkers die de onderliggende pathogenese aangeven. Onze samenwerking met het UMC Utrecht is zeer belangrijk omdat deze ons toegang biedt tot de longitudinale hersenvocht- en bloedmonsters die momenteel nog ontbreken en die essentieel zijn voor de ontwikkeling van biomarkers.”
Leonard van den Berg, Hoogleraar Neurologie aan het UMC Utrecht, merkt op: “Het identificeren van potentiële biomarkers voor ALS is een cruciale stap voor toekomstig onderzoek en ik ben zeer verheugd over deze samenwerking met VectorY Therapeutics. Er is meer onderzoek nodig naar objectieve metingen die inzicht geven in het verloop van ALS. Wanneer meer objectieve biomarkers beschikbaar zijn, zal het eenvoudiger zijn om effectieve behandelingsopties te identificeren. Dat is altijd het hoofddoel: zo snel mogelijk een effectieve behandeling vinden voor alle mensen met ALS. Dankzij het initiatief en de belangrijke bijdrage van VectorY Therapeutics kunnen we meer inzicht verkrijgen in de ontwikkeling en het verloop van ALS.”
Opmerkingen voor editors
Over het UMC Utrecht
Het Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) is het universiteitsziekenhuis in de stad Utrecht in Nederland en is een van de zeven UMC’s in het land. Het ziekenhuis is verbonden aan de Universiteit Utrecht. Het UMC Utrecht omvat het academisch ziekenhuis, de faculteit Geneeskunde en het Wilhelmina Kinderziekenhuis. In totaal werken er circa 12.000 mensen bij het UMCU, waaronder medisch personeel, verplegend personeel, artsen in opleiding, ondersteunend personeel en onderzoekers. Daarmee is het een van de grootste ziekenhuizen in Nederland, met een omvangrijke onderzoeksafdeling.
Over VectorY
VectorY heeft als missie patiënten met neurodegeneratieve aandoeningen een langer en beter leven te bieden door het creëren van transformatieve gevectoriseerde antilichaambehandelingen. Ons platform koppelt de belofte van nauwkeurige therapeutische antilichamen aan eenmalige, op AAV gebaseerde toediening in het centrale zenuwstelsel. Unieke interne expertise op het gebied van antilichamen, AAV-vectoren, eiwitafbraak, productie en neurowetenschappen vormt de basis voor de snelle ontwikkeling van broodnodige ziektemodificerende therapieën voor neurodegeneratieve aandoeningen als ALS. Meer informatie: www.vectorytx.com.
Ovre VTx-002
VTx-002 wordt ontwikkeld om de ziekteprogressie te vertragen en de levenskwaliteit van ALS-patiënten in stand te houden. VTx-002 bevindt zich momenteel in de preklinische ontwikkelingsfase en is een gevectoriseerd antilichaam dat selectief slecht gevouwen en geaggregeerde TDP-43 uit het cytoplasma van neuronale cellen verwijdert. Hiermee herstelt het de essentiële functie van TDP-43 in de nucleus, waardoor de neuronale celfunctie en -gezondheid in stand worden gehouden.
