麻薩諸塞州劍橋--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- 釋放RNA藥物無限潛力的公司ReNAgade Therapeutics今天宣布，將在2024年5月7-11日於馬里蘭州巴爾的摩市舉行的美國基因與細胞治療學會(ASGCT)第27屆年會上進行口頭報告和海報展示，重點介紹支援其全面RNA技術平台的臨床前資料。
ReNAgade科學長Pete Smith博士表示：「我們很高興能在ASGCT上重點介紹基礎研究和開發進展，我們的海報展示說明了ReNAgade在NHP中驗證基於脂質奈米顆粒(LNP)的免疫向性遞送系統的持續工作，該系統在腫瘤學和自身免疫性疾病中具有廣泛的潛在應用前景。此外，我們的口頭報告還展示了一種非病毒、全RNA基因編輯系統，該系統可實現體內、外顯子大小插入和可能的重新給藥，其目標是在臨床環境中使用時具有更高的特異性和更好的安全特性。這些充滿希望的資料是我們努力創新，超越目前RNA醫學局限性的又一重要步驟。」
摘要中的主要亮點：
- 採用系統化的條碼篩選方法，從由200多種LNP組成的庫中評估和鑑定LNP。這些LNP涉及可電離脂質、輔助脂質、結構脂質和親水脂質等多個結構和化學性質不同的類別。在非人靈長類動物模型中，主要候選LNP在總脾T細胞中的遞送效率約為60%，在周邊血T細胞中的遞送效率約為80%。
- 透過結合改良的逆轉錄子逆轉錄酶(RT)工程、非編碼RNA (ncRNA)最小化、化學修飾和同源依賴性修復操縱，改善了逆轉錄子介導的標靶插入。結合逆轉錄子系統最佳化和ncRNA工程，造血幹細胞中的305個堿基對插入率提高了2倍，編輯效率提高了約40%。
ASGCT年會演講詳情：
- 標題：「使用全RNA系統進行逆轉錄子介導的外顯子大小的基因組插入」
分會標題：基因靶向和基因修正的新技術
演講類型：口頭報告
摘要編號：14
演講者：Inna Shcherbakova博士，ReNAgade Therapeutics平台資深總監
日期和時間：美國東部時間2024年5月7日（星期二）下午2:15 - 3:30
- 標題：「基於LNP的mRNA在非人靈長類動物中的新型免疫向性傳遞」
分會標題：星期三海報：其他非病毒遞送技術
演講類型：海報
摘要編號：749
演講者：Juliet Crabtree博士，ReNAgade Therapeutics副首席科學家
日期和時間：美國東部時間2024年5月8日（星期三）中午12:00
關於ReNAgade Therapeutics
ReNAgade旨在釋放RNA藥物在人體任何位置治療疾病的潛力。我們將我們的新型RNA遞送平台與全面的RNA平台相結合，允許全RNA系統進行編碼、編輯並插入基因，以開發新型藥物。
為了加速醫學的未來發展，我們聚集了一支具有深厚RNA和遞送專長的團隊來開發顛覆性的RNA藥物。
ReNAgade Therapeutics——RNA無限制
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