ReNAgade Therapeutics宣布在ASGCT第27屆年會上發表演講

介紹業界首屈一指的NHP T細胞遞送技術

口頭報告重點介紹可實現外顯子大小基因組插入的全RNA系統

麻薩諸塞州劍橋--()--(美國商業資訊)-- 釋放RNA藥物無限潛力的公司ReNAgade Therapeutics今天宣布,將在2024年5月7-11日於馬里蘭州巴爾的摩市舉行的美國基因與細胞治療學會(ASGCT)第27屆年會上進行口頭報告和海報展示,重點介紹支援其全面RNA技術平台的臨床前資料。

ReNAgade科學長Pete Smith博士表示:「我們很高興能在ASGCT上重點介紹基礎研究和開發進展,我們的海報展示說明了ReNAgade在NHP中驗證基於脂質奈米顆粒(LNP)的免疫向性遞送系統的持續工作,該系統在腫瘤學和自身免疫性疾病中具有廣泛的潛在應用前景。此外,我們的口頭報告還展示了一種非病毒、全RNA基因編輯系統,該系統可實現體內、外顯子大小插入和可能的重新給藥,其目標是在臨床環境中使用時具有更高的特異性和更好的安全特性。這些充滿希望的資料是我們努力創新,超越目前RNA醫學局限性的又一重要步驟。」

摘要中的主要亮點:

  • 採用系統化的條碼篩選方法,從由200多種LNP組成的庫中評估和鑑定LNP。這些LNP涉及可電離脂質、輔助脂質、結構脂質和親水脂質等多個結構和化學性質不同的類別。在非人靈長類動物模型中,主要候選LNP在總脾T細胞中的遞送效率約為60%,在周邊血T細胞中的遞送效率約為80%。
  • 透過結合改良的逆轉錄子逆轉錄酶(RT)工程、非編碼RNA (ncRNA)最小化、化學修飾和同源依賴性修復操縱,改善了逆轉錄子介導的標靶插入。結合逆轉錄子系統最佳化和ncRNA工程,造血幹細胞中的305個堿基對插入率提高了2倍,編輯效率提高了約40%。

ASGCT年會演講詳情:

  • 標題:「使用全RNA系統進行逆轉錄子介導的外顯子大小的基因組插入」

分會標題:基因靶向和基因修正的新技術
演講類型:口頭報告
摘要編號:14
演講者:Inna Shcherbakova博士,ReNAgade Therapeutics平台資深總監
日期和時間:美國東部時間2024年5月7日(星期二)下午2:15 - 3:30

  • 標題:「基於LNP的mRNA在非人靈長類動物中的新型免疫向性傳遞」

分會標題:星期三海報:其他非病毒遞送技術
演講類型:海報
摘要編號:749
演講者:Juliet Crabtree博士,ReNAgade Therapeutics副首席科學家
日期和時間:美國東部時間2024年5月8日(星期三)中午12:00

關於ReNAgade Therapeutics

ReNAgade旨在釋放RNA藥物在人體任何位置治療疾病的潛力。我們將我們的新型RNA遞送平台與全面的RNA平台相結合,允許全RNA系統進行編碼、編輯並插入基因,以開發新型藥物。

為了加速醫學的未來發展,我們聚集了一支具有深厚RNA和遞送專長的團隊來開發顛覆性的RNA藥物。

ReNAgade Therapeutics——RNA無限制

如欲瞭解有關公司及其技術與領導層的更多資訊,請造訪 www.renagadetx.com

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