Verge Genomics en Ferrer kondigen een akkoord aan voor een gezamenlijke ontwikkeling in klinische fase van ALS-therapie VRG50635

VRG50635 is een van de eerste geneesmiddelen die in klinische fase gaan, die volledig aan de hand van een via AI aangestuurd platform werden ontdekt en ontwikkeld

ZUID SAN FRANCISCO & BARCELONA, Spanje--(BUSINESS WIRE)--Verge Genomics, een vooraanstaand biotechnologiebedrijf in klinische fase, en Ferrer, een internationaal farmaceutisch B Corp-bedrijf met een groeiende aandacht voor zeldzame neurologische aandoeningen, hebben een strategische samenwerking aangekondigd voor de gezamenlijke ontwikkeling van VRG50635, het hoofdkandidaat-geneesmiddel van Verge voor de behandeling van sporadische en familiale vormen van amyotrofe laterale sclerose (ALS), in Europa, Centraal- en Zuid-Amerika, Zuidoost-Azië en Japan. VRG50635 is een potentiële, hoogwaardige kleine molecule-inhibitor van PIKfyve, een therapeutische target voor ALS ontdekt in menselijk weefsel getroffen door ziekte aan de hand van CONVERGE^®, het all-in-human, via AI aangestuurde platform van Verge.

De samenwerking combineert Verges all-in-human technologie voor doelgerichte ontdekking en ontwikkeling van geneesmiddelen en hun leiderschap op gebied van innovatie in klinische proeven met de global expertise van Ferrer op het vlak van klinische ontwikkeling, productie en marktintroductie. Onder de voorwaarden van het akkoord zal Ferrer de exclusieve rechten verwerven om samen te werken aan de ontwikkeling van VRG50635 voor ALS en om dit product op de markt te brengen in diverse regio's buiten de Verenigde Staten van Amerika. Verge heeft alle rechten weerhouden voor de ontwikkeling en de marktintroductie van VRG50635 voor alle toepassingen in de Verenigde Staten en alle landen die buiten het akkoord vallen.

“We zijn enthousiast om met Ferrer samen te werken om VRG50635 via klinische ontwikkeling verder te laten evolueren en aan een potentiële marktintroductie ervan te werken. Ferrer heeft uitgebreide ervaring om zich binnen klinische ontwikkeling en het regelgevende landschap over de hele wereld een weg te banen. Zij begrijpen ook de complexe en variabele betaal- en terugbetaalomgevingen van kracht in de grongebieden waar we zullen samenwerken,” zegt Alice Zhang, CEO en medeoprichter van Verge Genomics. “Dit partnerschap is opnieuw een duidelijke erkenning van de waarde van ons CONVERGE^®-platform en haar vermogen om nieuwe targets met meer succes te identificeren voor complexe aandoeningen, die snel in de geneeskunde kunnen worden vertaald.”

“We zijn opgetogen om met Verge Genomics in zee te gaan, omdat dit belangrijk nieuws is voor mensen die getroffen zijn door ALS, hun families en hun zorgverleners. In lijn met ons doel om business te gebruiken om te vechten voor maatschappelijke rechtvaardigheid, versterken we ons engagement om mensen die met ernstige, verzwakkende aandoeningen leven transformatieve therapeutische oplossingen aan te bieden,” zegt Mario Rovirosa, CEO van Ferrer.

“We zijn ervan overtuigd dat VRG50635 een veelbelovende nieuwe aanpak vormt om deze verwoestende ziekte te behandelen, en we kijken ernaar uit om onze krachten te bundelen om de ontwikkeling van deze potentiële behandeling te versnellen. Dit is een zeer belangrijke aanvulling voor onze groeiende portfolio behandelingen van zeldzame neurologische aandoeningen, terwijl het ons sterke engagement ten overstaan van de wetenschappelijke gemeenschap en patiênten die lijden aan ALS opwaardeert”, legt Oscar Pérez, Chief Scientific Officer bij Ferrer, ons uit.

VRG50635 is een van de eerste kandidaatgeneesmiddelen die in klinische fase gaat die volledig door een via AI aangestuurd platform is ontdekt en ontwikkeld. Het is een krachtige, oraal biologisch beschikbare PIKfyve-inhibitor die de overleving van zenuwcellen bij ALS-patiënten zou kunnen verbeteren en de efficiêntie ervan werd aangetoond in diverse preklinische studies in ALS-relevante modellen van degeneratie van motorische zenuwcellen ^1,2. Momenteel ondergaat VRG50635 een PoC-studie (Proof-of-Concept) van Fase 1B in Canada en verschillende Europese landen³. De PoC-studie van Verge, die bejubeld werd om het baanbrekende ontwerp ervan, integreert innovatieve technologie die het mogelijk maakt om grote hoeveelheden onbevooroordeelde, objectieve ziekterelevante gegevens te verzamelen om veiligheid, tolereerbaarheid, farmacologische dosisreactie en potentiële doeltreffendheid, met inbegrip van wijziging van het ziektebeeld, in een vroeg stadium in de klinische ontwikkeling op correcte wijze te beoordelen.

Over Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
Amyotrofe Laterale Sclerose (ALS), de meest voorkomende aandoening van de motorische zenuwcellen, is een progressieve neurodegeneratieve aandoening van de motorische zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg die leidt tot progressieve verlamming, waarbij de dood doorgaans binnen 2 tot 5 jaar na de diagnose optreedt. ALS is een zeldzame ziekte met een multifactoriële etiologie, en het exacte pathogene mechanisme is nog steeds onbekend. Gewoonlijk treedt ALS op bij mensen tussen 40 en 70 jaar oud, iets vaker bij mannen dan bij vrouwen. Het wordt veroorzaakt door verschillende factoren: 10% familiale ALS, 90% sporadische ALS ⁴.

Over Verge Genomics
Verge concentreert zich op het ontwikkelen van therapeutica voor complexe aandoeningen met een grote, onvoldane behoefte, aan de hand van menselijke genomica van weefsels van de ziekte bij de patiënt en machine learning. Verge creëerde een eigen; all-in-human CONVERGE^®-platform, met een van de grootste en meest omvattende databases multi-omic patiëntgegevens van de sector. Het bedrijf wordt geleid door ervaren computationele biologen en ontwikkelaars van geneesmiddelen die met succes klinische en preklinische therapeutische programma's ontwikkelen voor diverse aandoeningen, waaronder ALS en de ziekte van Parkinson. Voor meer informatie volgt u ons op LinkedIn en Twitter.

Over Ferrer
Ferrer maakt gebruik van business om de strijd aan te binden tegen maatschappelijke onrechtvaardigheid en te voldoen aan de hoogste normen op het vlak van maatschappelijke en milieugebonden prestaties, transparantie en bedrijfsverantwoordelijkheid. Daarom werden we in 2022 een B Corp-bedrijf. Om aan onze doelstellingen te beantwoorden, bieden we transformatieve therapeutische oplossingen, met een steeds grotere aandacht voor longvasculaire en interstitiële longaandoeningen en zeldzame neurologische aandoeningen. We zijn Ferrer. Ferrer voor het goede doel.

Referenties

¹ Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325.

² Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28.

³ ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2

⁴ Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.