东京--(BUSINESS WIRE)--(美国商业资讯)-- 肌肉纤维化是杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)导致运动功能障碍的原因之一，经过连续45天仅口服 Neu-REFIX beta 1,3-1,6 葡聚糖，不需任何其他药物，就能显著减轻DMD MDX小鼠模型中的肌肉纤维化。这项研究是与日本东京国立精神·神经医疗研究中心医院(NCNP)分子疗法部主任Yoshitsugu Aoki博士共同研究得到的。Yoshitsugu Aoki博士是研发DMD解决方案（例如外显子跳跃疗法）的先驱。在《科学报告》 上发表的研究结果还指出，在肌肉纤维化和肌肉功能障碍之前，肌肉炎症有所减少，逐渐导致呼吸肌肌肉衰竭，随后是肺功能障碍、心脏纤维化、心脏衰竭和早逝。
这项研究紧随早期的临床试验，该试验涉及27名患者，分为两组。在那些同时使用Neu REFIX Beta-葡聚糖和标准治疗药物的患者中确认了安全性，同时也确认了炎症和纤维化的减少以及血浆中二甲基赛斯氨酸的增加，与仅接受标准治疗药物的对照组相比。 这项动物研究的一个重要突破是，治疗组的MDX小鼠仅口服Neu-REFIX Beta-葡聚糖，没有使用任何药物，与临床研究不同。目前，对于DMD，尚无明确有效的治疗方法。外显子跳跃疗法仅适用于不到30%的患者，这些患者具有特定的外显子缺失，而基因疗法可能不适用于处于DMD晚期的患者。根据我们的临床经验，我们认为值得对Neu-REFIX β-葡聚糖进行更长时间的临床验证，无论是作为独立选择还是作为标准治疗药物的辅助，以便该葡聚糖可适用于不同适龄患者群体，这是Raghavan博士的看法。他最近完成了一项为期六个月的临床研究，在该研究中，Neu-REFIX在6MWT、NSAA和MRC中取得了改善性的成果。
随着对MDX小鼠的额外实验正在进行，以及更多数据的积累，Yoshitsugu Aoki博士表示，这可能有助于将Neu REFIX β-葡聚糖推荐用于DMD患者。MDX小鼠中心肌肉纤维化的减少以及临床研究中肠道微生物组的有益重建让我们对这种不含过敏原、可以口服并且安全的食品补充剂有了希望，它有可能成为DMD疾病修饰治疗的有价值辅助手段，研究人员在世界肌肉学会大会WMS 2023和世界神经病学大会WCN 2023上介绍了这些数据。
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