TOKYO--(BUSINESS WIRE)--Die Skelettmuskelfibrose, die bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu Bewegungsstörungen führt, konnte im MDX-Mäusemodell der DMD durch die alleinige orale Einnahme von Neu-REFIX-Beta-1,3-1,6-Glucanen über 45 Tage ohne andere Medikamente deutlich reduziert werden. Diese Studie wurde gemeinsam mit dem Team von Dr Yoshitsugu Aoki, Head, Dept. of Molecular Therapy, National Center for Neurology and Psychiatry (NCNP), Tokio, Japan, einem Pionier bei der Entwicklung von Lösungen für DMD wie der Exon-Skipping-Therapie, durchgeführt. Die in Scientific Reports, einer Publikation des Nature-Portfolios, veröffentlichten Ergebnisse zeigen auch einen Rückgang der Muskelentzündung, die der Fibrose und der Muskelfunktionsstörung vorausgeht und allmählich zu einem Versagen der Atemmuskulatur führt, gefolgt von Lungenfunktionsstörungen, Herzfibrose, Herzversagen und vorzeitigem Tod.
Diese Studie schloss sich an eine frühere klinische Studie mit 27 Patienten in zwei Gruppen an, in der die Sicherheit sowie die Verringerung von Entzündungen und Fibrose und der Anstieg des Plasmadystrophins bei denjenigen bestätigt wurden, die dieselben neu REFIX-Beta-Glucane zusammen mit Standardmedikamenten einnahmen, im Vergleich zur Kontrollgruppe, die nur die Standardmedikamente einnahm. Ein wichtiger Durchbruch in dieser Tierstudie besteht darin, dass die Mäuse der MDX-Behandlungsgruppe im Gegensatz zur klinischen Studie nur die Neu-REFIX-Beta-Glucane ohne jegliche Medikamente zu sich nahmen. Derzeit gibt es für DMD keine endgültigen und wirksamen Heilmittel. Die Exon-Skipping-Therapie steht nur für weniger als 30 % der Patienten mit spezifischen Exon-Deletionen zur Verfügung, und die Gentherapie ist möglicherweise für Patienten im fortgeschrittenen Stadium der DMD nicht mehr geeignet. „Nach unserer klinischen Erfahrung sind die Neu-REFIX-β-Glucane es wert, über einen längeren Zeitraum klinisch validiert zu werden, sowohl als eigenständige Option als auch als Ergänzung zu Standardmedikamenten, und zwar in verschiedenen Gruppen von Patienten der entsprechenden Altersgruppe“, meint Dr. Raghavan. Er hat kürzlich eine weitere klinische Studie von sechs Monaten Dauer abgeschlossen, in der Neu-REFIX eine Verbesserung bei 6MWT, NSAA und MRC erzielte.
„Da weitere Experimente an MDX-Mäusen durchgeführt werden und weitere Daten vorliegen, könnte dies einen Mehrwert darstellen, um DMD-Patienten Neu REFIX β-Glucan zu empfehlen“, so Yoshitsugu Aoki. „Die Verringerung der Myokardfibrose bei MDX-Mäusen und die vorteilhafte Rekonstitution des Darmmikrobioms in klinischen Studien geben uns die Hoffnung, dass dieses allergenfreie, oral verzehrbare und sichere Nahrungsergänzungsmittel ein wertvolles Hilfsmittel für krankheitsmodifizierende Behandlungen bei DMD werden könnte“, so die Forscher, die die Daten auf der World Muscle Society WMS 2023 und dem World Congress of Neurology WCN 2023 präsentierten.
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