TÓQUIO (Japão)--(BUSINESS WIRE)--A fibrose no músculo esquelético que leva à disfunção locomotora na distrofia muscular de Duchenne (DMD) pode ser significativamente reduzida em camundongos mdx com DMD mediante a administração por via oral do Neu REFIX beta 1,3-1,6 glucanos em solitário (sem quaisquer outros medicamentos) durante 45 dias. Essa pesquisa foi realizada em conjunto com a equipe do dr. Yoshitsugu Aoki, chefe do Departamento de Terapia Molecular do Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria (NCNP), em Tóquio (Japão), pioneiro no desenvolvimento de soluções para DMD, como a terapia de salto de exon. As conclusões publicadas na Scientific Reports, uma publicação do portfólio da Nature, também relataram uma redução na inflamação muscular, que precede a fibrose e a disfunção muscular, levando gradualmente à insuficiência muscular respiratória seguida de disfunção pulmonar, fibrose cardíaca, insuficiência cardíaca e morte prematura.
Este estudo é a sequência de um ensaio clínico prévio com 27 pacientes divididos em dois grupos, que confirmou a segurança, assim como a redução da inflamação e fibrose e o aumento da distrofia plasmática, naqueles que consumiram os Neu REFIX β-glucanos junto com os medicamentos padrão, em comparação com o grupo de controle que tomou apenas os medicamentos padrão. Um avanço importante neste estudo com animais é que os camundongos mdx do grupo de tratamento consumiram apenas os Neu REFIX β-glucanos, sem outros medicamentos, ao contrário do estudo clínico. Atualmente, não existem remédios definitivos e eficazes disponíveis para a DMD. A terapia de salto de exon está disponível somente para menos de 30% dos pacientes com deleções específicas de exon e a terapia genética pode não ser aplicável a pacientes em estágios avançados de DMD. Com base na nossa experiência clínica, vale a pena validar clinicamente os Neu REFIX β-glucanos por uma duração mais longa, tanto como uma opção independente quanto como um adjuvante dos medicamentos padrão de tratamento, em diferentes conjuntos de faixas etárias apropriadas de pacientes – opina o dr. Raghavan, que concluiu recentemente outro estudo clínico com duração de seis meses em que o Neu REFIX produziu melhora no TC6, NSAA e MRC.
Com experimentos adicionais em camundongos mdx em andamento, à medida que mais dados são disponibilizados, pode ser um valor agregado recomendar o Neu REFIX β-glucano para pacientes com DMD, segundo o dr. Yoshitsugu Aoki. A redução da fibrose miocárdica em camundongos mdx e a reconstituição benéfica do microbioma intestinal em estudos clínicos nos dão a esperança de que este suplemento alimentar seguro e de consumo oral, livre de alérgenos, possa se tornar um adjuvante valioso para tratamentos modificadores de doenças na DMD – defende a equipe de pesquisa que apresentou os dados no World Muscle Society 2023 e no World Congress of Neurology 2023.
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