東京--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- 肌肉纖維化是杜興氏肌肉營養不良症(DMD)導致運動功能障礙的原因之一，經過連續45天僅口服 Neu-REFIX beta 1,3-1,6 葡聚糖，不需任何其他藥物，就能顯著減輕DMD MDX小鼠模型中的肌肉纖維化。這項研究是與日本東京國立精神/神經醫療研究中心醫院(NCNP)分子療法部主任Yoshitsugu Aoki博士共同研究得到的。Yoshitsugu Aoki博士是研發DMD解決方案（例如外顯子跳躍療法）的先驅。在《科學報告》 上發布的研究結果還指出，在肌肉纖維化和肌肉功能障礙之前，肌肉炎症有所減少，逐漸導致呼吸肌肌肉衰竭，隨後是肺功能障礙、心臟纖維化、心臟衰竭和早逝。
這項研究緊隨早期的臨床試驗進行，該試驗涉及27名患者，分為兩組。在那些同時使用Neu REFIX Beta-葡聚糖和標準治療藥物的患者中確認了安全性，同時也確認了炎症和纖維化的減少以及血漿中二甲基賽斯氨酸的增加(與僅接受標準治療藥物的對照組相比)。這項動物研究的一個重要突破是，治療組的MDX小鼠僅口服Neu-REFIX Beta-葡聚糖，沒有使用任何藥物，與臨床研究不同。目前，對於DMD，尚無明確有效的治療方法。外顯子跳躍療法僅適用於不到30%的患者，這些患者具有特定的外顯子缺失，而基因療法可能不適用於處於DMD晚期的患者。根據我們的臨床經驗，我們認為值得對Neu-REFIX β-葡聚糖進行更長時間的臨床驗證，無論是作為獨立選擇還是作為標準治療藥物的輔助，以便該葡聚糖可適用于不同適齡患者群體，這是Raghavan博士的看法。他最近完成了一項為期六個月的臨床研究，在該研究中，Neu-REFIX在6MWT、NSAA和MRC中取得了改善性的成果。
隨著對MDX小鼠的額外實驗正在進行，以及更多資料的積累，Yoshitsugu Aoki博士表示，這可能有助於將Neu REFIX β-葡聚糖推薦用於DMD患者。MDX小鼠中心肌肉纖維化的減少以及臨床研究中腸道微生物組的有益重建讓我們對這種不含過敏原、可以口服並且安全的食品補充劑有了希望，它有可能成為DMD疾病修飾治療的有價值輔助手段，研究人員在世界肌肉學會大會WMS 2023和世界神經病學大會WCN 2023上介紹了這些資料。
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