BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Stopp der klinischen Phase 1/2-Studie zu VX-880 aufgehoben hat. VX-880 ist eine aus Stammzellen gewonnene, vollständig differenzierte Ersatztherapie für Inselzellen der Bauchspeicheldrüse für Menschen mit Typ-1-Diabetes (T1D), die unter einer eingeschränkten Hypoglykämie-Wahrnehmung und schweren Hypoglykämien leiden. Infolgedessen wird die Phase-1/2-Studie für das Screening, die Rekrutierung und die Dosierung an mehreren Standorten in den USA wieder aufgenommen.
Bislang wurden drei Patienten in der Phase 1/2-Studie mit VX-880 behandelt. Zwei Patienten erhielten in Teil A der Studie die Hälfte der Zieldosis an Zellen. Einem dritten Patient wurde die volle Zieldosis in Teil B der Studie verabreicht. In Teil B werden Sicherheit und Wirksamkeit bei fünf Patienten mit der Zieldosis untersucht, bevor in Teil C weitere Patienten einbezogen werden.
Über VX-880
VX-880 ist eine untersuchte allogene, aus Stammzellen gewonnene, vollständig differenzierte, Insulin produzierende Inselzelltherapie, die mithilfe einer proprietären Technologie hergestellt wird. VX-880 wird für Patienten mit T1D mit beeinträchtigter Hypoglykämie-Wahrnehmung und schwerer Hypoglykämie geprüft. VX-880 hat das Potenzial, die Fähigkeit des Körpers zur Regulierung des Blutzuckerspiegels wiederherzustellen, indem es die Funktion der Inselzellen der Bauchspeicheldrüse wiederherstellt, einschließlich der Produktion von Insulin, das auf Glukose reagiert. VX-880 wird durch eine Infusion in die Leberpfortader verabreicht und erfordert eine immunsuppressive Erhaltungstherapie, um die Inselzellen vor einer Immunabstoßung zu schützen.
Über die klinische Phase-1/2-Studie
Bei der klinischen Studie handelt es sich um eine multizentrische, einarmige, offene Phase-1/2-Studie bei Patienten mit T1D mit beeinträchtigter Hypoglykämie-Wahrnehmung und schwerer Hypoglykämie. Diese Studie ist als sequenzielle, mehrteilige klinische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit von VX-880 zu untersuchen. In Teil A erhielten die ersten beiden Patienten die Hälfte der Zieldosis. In Teil B werden fünf Patienten die volle Zieldosis erhalten, woraufhin in Teil C die gleichzeitige Verabreichung der vollen Zieldosis erfolgt. An der klinischen Studie werden etwa 17 Patienten teilnehmen. Die Aufnahme in diese Studie ist noch nicht abgeschlossen.
Über Typ-1-Diabetes mellitus
T1D wird durch die autoimmune Zerstörung Insulin produzierender Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) verursacht, was zum Verlust der Insulinproduktion und zur Störung der Blutzuckerspiegelregulierung führt. Der Insulinmangel stört seinerseits die Verarbeitung von Nährstoffen im Körper, was hohe Blutzuckerwerte verursacht. Hohe Blutzuckerwerte können eine diabetische Ketoazidose verursachen und im Lauf der Zeit zu Komplikationen wie Nierenerkrankung oder -insuffizienz, Augenerkrankungen (einschließlich Sehverlust), Herzerkrankung, Schlaganfall, Nervenschädigung und sogar zum Tode führen.
Aufgrund der Einschränkungen und Komplexität der Insulinverabreichungssysteme kann es für Menschen mit T1D schwierig sein, eine ausgewogene Glukosekontrolle zu erreichen und aufrechtzuerhalten. Hypoglykämie ist häufig die Folge, weil es schwierig ist, die verschiedenen Faktoren, die sich auf den Blutzuckerspiegel auswirken, wie Insulin, Ernährung und Bewegung, in Einklang zu bringen. Hypoglykämie ist nach wie vor ein entscheidender limitierender Faktor bei der Blutzuckerkontrolle, und eine schwere Hypoglykämie kann zu Bewusstlosigkeit, Koma, Krampfanfällen und Verletzungen führen und sogar tödlich sein. Mit der Zeit können Patienten mit T1D ein beeinträchtigtes Bewusstsein für Hypoglykämie entwickeln, was bedeutet, dass sie nicht mehr in der Lage sind, die frühen Anzeichen einer Hypoglykämie wahrzunehmen, was gefährlich sein und zu lebensbedrohlichen Ereignissen führen kann.
Die derzeitigen Behandlungsstandards gehen nicht auf die zugrunde liegenden Ursachen der Krankheit ein, und es stehen bei der Behandlung von T1D außer Insulin nur begrenzte Optionen zur Verfügung.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende Arzneimittel für Patienten mit schweren Erkrankungen zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Arzneimittel zur Behandlung der eigentlichen Ursache von Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) – einer seltenen, lebensbedrohenden Erbkrankheit – und betreibt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine solide Pipeline von niedermolekularen, zellulären und genetischen Therapien für andere schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert, darunter Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen, Schmerzen, Typ-1-Diabetes, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Duchenne-Muskeldystrophie.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete Unternehmen hat seinen weltweiten Hauptsitz jetzt im Bostoner Innovation District, und sein internationaler Hauptsitz befindet sich in London (Großbritannien). Vertex verfügt ferner über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird immer wieder als einer der Top-Arbeitsplätze der Branche gewürdigt. Es steht in 12 aufeinander folgenden Jahren auf der Liste der Top-Arbeitgeber der Fachpublikation Science und ist eines der 2021 von Seramount (ehemals Working Mother Media) ausgezeichneten 100 besten Unternehmen. Aktuelle und nähere Informationen zum Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex finden Sie unter www.vrtx.com oder folgen Sie uns auf Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube und Instagram.
Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, wie sie im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in seiner geänderten Fassung definiert sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf (i) Aussagen in dieser Pressemitteilung, (ii) unsere Pläne, Erwartungen und den potenziellen Nutzen von VX-880, (iii) unsere Pläne, das Phase 1/2 Programm für VX-880 weiter voranzutreiben und (iv) unsere Pläne für die Dosierung und die Aufnahme von Patienten. Auch wenn Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffend sind, stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen nur die Überzeugungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar, und es gibt eine Reihe von Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehört unter anderem, dass die Daten einer begrenzten Anzahl von Patienten möglicherweise nicht auf die endgültigen Ergebnisse klinischer Studien schließen lassen und dass die Daten aus den Forschungs- und Entwicklungsprogrammen des Unternehmens die Registrierung oder weitere Entwicklung seiner Wirkstoffe aufgrund von Sicherheits-, Wirksamkeits- und anderen Risiken nicht unterstützen, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im jüngsten Jahresbericht von Vertex und den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) unter www.sec.gov eingereicht wurden und auf der Website des Unternehmens unter www.vrtx.com verfügbar sind. Sie sollten sich nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen oder die vorgelegten wissenschaftlichen Daten verlassen. Vertex lehnt jede Verpflichtung ab, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen vorliegen.
(VRTX-GEN)
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