BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) legte heute weitere Daten zu Patienten vor, die in Teil A der klinischen Phase-1/2-Studie mit VX-880 behandelt wurden. VX-880 ist eine aus Stammzellen gewonnene, vollständig ausdifferenzierte Ersatztherapie für Inselzellen der Bauchspeicheldrüse für Menschen mit T1D, die unter einer gestörten Hypoglykämie-Wahrnehmung und schweren Hypoglykämien leiden. Wie im letzten Monat berichtet, erreichten beide Patienten, die mit der Hälfte der Zieldosis von VX-880 behandelt wurden, eine auf Glukose ansprechende Insulinproduktion, eine Verbesserung der Blutzuckerkontrolle und eine Verringerung des Bedarfs an exogenem Insulin. Die heute vorgestellten Daten zeigen, dass sich die Zeit, in der der Blutzucker im Zielbereich liegt, nach der Behandlung mit VX-880 im Vergleich zum Ausgangswert signifikant erhöht. Die Zeit im Zielbereich ist eine klinisch wichtige Messgröße im Diabetesmanagement, die die Zeitspanne widerspiegelt, in der der Blutzuckerspiegel eines Patienten im gewünschten Zielbereich gemessen wird. Der anerkannte Zielwert der American Diabetes Association (ADA)/European Association for the Study of Diabetes (EASD) für die Zeit im Zielbereich (Blutzucker zwischen 70 und 180 mg/dL) beträgt 70 %.
Diese Daten wurden auf der 82. Scientific Sessions Conference der American Diabetes Association am 6. Juni 2022 in New Orleans, Louisiana, von 9.00 bis 9.15 Uhr CDT als mündlicher Vortrag mit dem Titel „Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islet Cells for Type 1 Diabetes“ (Abstract/Publikation #259-OR) vorgestellt. Einen Link zum Vortrag finden Sie hier.
Die Präsentation umfasste Daten von beiden Patienten, die in Teil A der Studie behandelt wurden, um das Sicherheitsprofil von VX-880 bei halber Zieldosis zu bewerten. Patient 1 zeigte einen Anstieg der Blutzucker-Zeit im Zielbereich von 40,1 % bei Studienbeginn auf 99,9 % am Tag 270 und war insulinunabhängig. Bei Patient 2 stieg der Blutzuckerspiegel in der Zeit im Zielbereich von 35,9 % bei Studienbeginn auf 51,9 % am Tag 150, wobei der Bedarf an exogenem Insulin um 30 % sank.
VX-880 wurde von allen bisher behandelten Patienten im Allgemeinen gut vertragen, wobei die Mehrzahl der unerwünschten Ereignisse leicht oder mäßig ausgeprägt war.
„Die heute auf der ADA vorgestellten Daten zum Blutzuckerverlauf zeigen die bemerkenswerte Blutzuckerkontrolle, die nach einer Behandlung mit VX-880 erreicht werden kann“, so Bastiano Sanna, Ph.D., Executive Vice President und Chief of Cell and Genetic Therapies bei Vertex. „Es ist wichtig, Blutzuckererhöhungen und -schwankungen im Laufe der Zeit zu kontrollieren, da beide das Risiko von Komplikationen bei Patienten mit T1D erhöhen. Die ersten beiden Patienten, die mit VX-880 behandelt wurden, haben nicht nur einen verbesserten HbA1c-Wert und einen geringeren Insulinbedarf erreicht, sondern verblieben auch eine längere Zeit im Zielbereich. Insgesamt liefern diese Daten weitere Belege für das Potenzial von VX-880 als funktionelle Heilung für Menschen, die mit T1D leben.“
„Als behandelnder Arzt habe ich gesehen, welche große Belastung diese Krankheit für die Patienten darstellt, insbesondere für diejenigen, die unter schweren Hypoglykämien leiden. Die Möglichkeit, die Funktion der Inselzellen eines Patienten wiederherzustellen und die Kontrolle des Blutzuckerspiegels zu verbessern und in der Folge die Abhängigkeit von exogenem Insulin zu verringern, hat ein erhebliches Potenzial, das Leben der Patienten zu verbessern“, sagte Dr. Camillo Ricordi, Professor für Chirurgie, Direktor des Diabetes Research Institute und des Zelltransplantationszentrums an der University of Miami Miller School of Medicine und Vorsitzender des Lenkungsausschusses für die klinische Studie mit VX-880. „Diese Ergebnisse der ersten beiden Patienten, die mit der Hälfte der Zieldosis behandelt wurden, sind bemerkenswert und ermutigend, während wir die Behandlung von Patienten mit Typ-1-Diabetes mit dieser aus Stammzellen gewonnenen Therapie weiter untersuchen.“
„Die potenziellen Auswirkungen dieser Behandlung auf die Patienten können nicht überbewertet werden“, erklärt James Markmann, M.D., Ph.D., Professor für Chirurgie und Leiter der Abteilung für Transplantationschirurgie am Massachusetts General Hospital, der Patient 1 behandelte. „Diese Studie zeigt einen bedeutenden Fortschritt in der möglichen Behandlung von Patienten mit Typ-1-Diabetes.“
Weitere Präsentationen von Vertex auf der diesjährigen ADA waren eine mündliche Präsentation, „Persistence of Impaired Awareness of Hypoglycemia, Severe Hypoglycemic Events and Suboptimal Glycemic Control Despite Advanced Diabetes Technologies“ (Abstract/Publikation #92-OR), und ein Poster, „Gaps Remain in Achieving Target T1D Glycemic Goals Despite Advanced Technologies“ (Poster #652-P).
Bislang wurden drei Patienten in der Phase-1/2-Studie mit VX-880 behandelt. Zwei Patienten erhielten in Teil A der Studie die Hälfte der Zieldosis an Zellen. Ein dritter Patient hat in Teil B der Studie die volle Zieldosis erhalten.
Programm für eingekapselte Inselzellen und Entwicklung von Hypoimmunzellen
Vertex verfolgt auch weitere Programme für T1D, darunter eines, bei dem dieselben aus Stammzellen gewonnenen Inselzellen in einer immunprotektiven Vorrichtung eingekapselt werden, um chirurgisch ohne begleitende Immunsuppression implantiert zu werden, und ein weiteres Programm, bei dem Zellen modifiziert werden, um aus Stammzellen gewonnene hypoimmune Inselzellen herzustellen. Die IND-Studien für das Programm mit den eingekapselten Zellen sind im Gange, und das Unternehmen ist weiterhin auf dem besten Weg, 2022 einen IND-Antrag zu stellen.
Über VX-880
VX-880 ist eine untersuchte allogene, aus Stammzellen gewonnene, vollständig differenzierte, Insulin produzierende Inselzelltherapie, die mithilfe einer firmeneigenen Technologie hergestellt wird. VX-880 wird für Patienten mit T1D mit beeinträchtigter Hypoglykämie-Wahrnehmung und schwerer Hypoglykämie geprüft. VX-880 hat das Potenzial, die Fähigkeit des Körpers zur Regulierung des Blutzuckerspiegels wiederherzustellen, indem es die Funktion der Inselzellen der Bauchspeicheldrüse wiederherstellt, einschließlich der Produktion von Insulin, das auf Glukose reagiert. VX-880 wird durch eine Infusion in die Leberpfortader verabreicht und erfordert eine immunsuppressive Erhaltungstherapie, um die Inselzellen vor einer Immunabstoßung zu schützen.
Über die klinische Phase-1/2-Studie
Bei der klinischen Studie handelt es sich um eine multizentrische, einarmige, offene Phase-1/2-Studie bei Patienten mit T1D mit beeinträchtigtem Hypoglykämie-Bewusstsein und schwerer Hypoglykämie. Diese Studie ist als sequenzielle, mehrteilige klinische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit von VX-880 zu untersuchen. In Teil A erhielten die ersten beiden Patienten die Hälfte der Zieldosis. In Teil B werden fünf Patienten die volle Zieldosis erhalten, woraufhin in Teil C die gleichzeitige Verabreichung der vollen Zieldosis erfolgt. Die Phase-1/2-Studie ist in den USA in der klinischen Warteschleife und läuft derzeit in Kanada.
Über Typ-1-Diabetes mellitus
T1D wird durch die autoimmune Zerstörung Insulin produzierender Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) verursacht, was zum Verlust der Insulinproduktion und zur Störung der Blutzuckerspiegelregulierung führt. Der Insulinmangel stört seinerseits die Verarbeitung von Nährstoffen im Körper, was hohe Blutzuckerwerte verursacht. Hohe Blutzuckerwerte können eine diabetische Ketoazidose verursachen und im Lauf der Zeit zu Komplikationen wie Nierenerkrankung oder -insuffizienz, Augenerkrankungen (einschließlich Sehverlust), Herzerkrankung, Schlaganfall, Nervenschädigung und sogar zum Tode führen.
Aufgrund der Einschränkungen und Komplexität der Insulinverabreichungssysteme kann es für Menschen mit T1D schwierig sein, eine ausgewogene Glukosekontrolle zu erreichen und aufrechtzuerhalten. Hypoglykämie ist häufig die Folge, weil es schwierig ist, die verschiedenen Faktoren, die sich auf den Blutzuckerspiegel auswirken, wie Insulin, Ernährung und Bewegung, in Einklang zu bringen. Hypoglykämie ist nach wie vor ein entscheidender limitierender Faktor bei der Blutzuckerkontrolle, und eine schwere Hypoglykämie kann zu Bewusstlosigkeit, Koma, Krampfanfällen und Verletzungen führen und sogar tödlich sein. Mit der Zeit können Patienten mit T1D ein beeinträchtigtes Bewusstsein für Hypoglykämie entwickeln, was bedeutet, dass sie nicht mehr in der Lage sind, die frühen Anzeichen einer Hypoglykämie wahrzunehmen, was gefährlich sein und zu lebensbedrohlichen Ereignissen führen kann.
Die derzeitigen Behandlungsstandards gehen nicht auf die zugrunde liegenden Ursachen der Krankheit ein, und es gibt bei der Behandlung von T1D außer Insulin nur begrenzte Möglichkeiten.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende Arzneimittel für Patienten mit schweren Erkrankungen zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Arzneimittel zur Behandlung der eigentlichen Ursache von Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) - einer seltenen, lebensbedrohenden Erbkrankheit - und betreibt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine solide Pipeline von niedermolekularen, zellulären und genetischen Therapien für andere schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert, darunter Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen, Schmerzen, Typ-1-Diabetes, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Duchenne-Muskeldystrophie.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete Unternehmen hat seinen weltweiten Hauptsitz jetzt im Bostoner Innovation District, und sein internationaler Hauptsitz befindet sich in London (Großbritannien). Vertex verfügt ferner über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird immer wieder als einer der Top-Arbeitsplätze der Branche gewürdigt. Es steht in 12 aufeinander folgenden Jahren auf der Liste der Top-Arbeitgeber der Fachpublikation Science und ist eines der 2021 von Seramount (ehemals Working Mother Media) ausgezeichneten 100 besten Unternehmen. Aktuelle und nähere Informationen zum Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex finden Sie unter www.vrtx.com oder folgen Sie uns auf Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube und Instagram.
Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, wie sie im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in seiner geänderten Fassung definiert sind, einschließlich, ohne Einschränkung, (i) Aussagen von Bastiano Sanna, Ph.D., Dr. Camillo Ricordi und Dr. Jim Markmann in dieser Pressemitteilung, (ii) unsere Pläne, Erwartungen in Bezug auf VX-880 und die potenziellen Vorteile von VX-880, (iii) unsere Pläne, das Phase-1/2-Programm für VX-880 und die IND-Zulassungsstudien für das Programm mit eingekapselten Inselzellen weiter voranzutreiben, einschließlich der voraussichtlichen Einreichung von Zulassungsanträgen im Jahr 2022, und (iv) unsere Pläne für die Dosierung und Rekrutierung von Patienten. Auch wenn Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffend sind, stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen nur die Überzeugungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar, und es gibt eine Reihe von Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehört unter anderem, dass die Daten einer begrenzten Anzahl von Patienten möglicherweise nicht auf die endgültigen Ergebnisse klinischer Studien schließen lassen, dass die Daten aus den Forschungs- und Entwicklungsprogrammen des Unternehmens die Registrierung oder weitere Entwicklung seiner Wirkstoffe aufgrund von Sicherheits-, Wirksamkeits- und anderen Risiken nicht unterstützen, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im jüngsten Jahresbericht von Vertex und den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) unter www.sec.gov eingereicht wurden und auf der Website des Unternehmens unter www.vrtx.com verfügbar sind. Sie sollten sich nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen oder die vorgelegten wissenschaftlichen Daten verlassen. Vertex lehnt jede Verpflichtung ab, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen vorliegen.
(VRTX-GEN)
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