WILMINGTON, Delaware/USA--(BUSINESS WIRE)--Incyte (Nasdaq:INCY) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Zusatzantrag für ein neues Arzneimittel (sNDA) für Roxolitinib-Creme 1,5 % (Opzelura™), einen topischen JAK-Inhibitor, als potenzielle Behandlung für Jugendliche und Erwachsene (im Alter von ≥12 Jahren) mit Vitiligo zur prioritären Prüfung angenommen hat. Die FDA gewährt die prioritäre Prüfung für Arzneimittel, die einen bedeutenden Fortschritt in Richtung auf eine Behandlung bieten könnten, wo derzeit keine möglich ist. Das anvisierte Zieldatum im Sinne des US-amerikanischen Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ist der 18. April 2022.
„Vitiligo ist eine chronische Autoimmunerkrankung, die für die Betroffenen außerordentlich belastend sein kann“, erklärte Dr. Jim Lee, Ph.D., Group Vice President, Inflammation & Autoimmunity, Incyte. „Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene medikamentöse Therapie für die Repigmentierung bei Menschen mit Vitiligo. Dass die FDA unseren sNDA-Antrag für die Ruxolitinib-Creme angenommen hat, bringt uns dem Tag einen Schritt näher, an dem wir Patienten mit Vitiligo eine weitere Behandlungsoption anbieten können.“
Der sNDA-Antrag stützt sich auf Daten aus dem klinischen Phase-3-Studienprogramm TRuE-V, mit dem die Sicherheit und Wirksamkeit von Ruxolitinib-Creme bei mehr als 600 Menschen im Alter von über 12 Jahren mit nichtsegmentaler Vitiligo geprüft wird. Ergebnisse aus dem Phase-3-Programm wurden unlängst auf dem 30. Kongress der European Academy of Dermatology and Venereology (EADV) in einer Sitzung zu brandaktuellen Forschungsergebnissen präsentiert. Die Daten zeigten, dass 29,9 Prozent der Patienten, die Ruxolitinib-Creme anwendeten, in Woche 24 eine ≥75-prozentige Verbesserung gegenüber dem Studienbeginn, gemessen nach dem Vitiligo Area Scoring Index für das Gesicht (F-VASI75), den primären Endpunkt, erreichten.
Im September 2021 erteilte die FDA Opzelura™ (Ruxolitinib) Creme die Zulassung für die topische kurzfristige und nicht kontinuierliche chronische Behandlung von milder bis mäßiger atopischer Dermatitis (AD) bei nicht immungeschwächten Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren, deren Erkrankung mit topischen verschreibungspflichtigen Mitteln nicht ausreichend kontrollierbar ist, oder in Fällen, wo diese Therapien nicht ratsam sind. Die Anwendung von Opzelura™ in Kombination mit therapeutischen Biologika, anderen JAK-Inhibitoren oder starken Immunsuppressiva wie Azathioprin oder Cyclosporin wird nicht empfohlen.
Über Vitiligo
Vitiligo (Weißfleckenkrankheit) ist eine chronische Autoimmunerkrankung, die durch eine Depigmentierung der Haut gekennzeichnet ist, welche durch die Zerstörung pigmentproduzierender Zellen, sogenannter Melanozyten, verursacht wird. Man nimmt an, dass eine Überaktivität des JAK-Signalwegs die mit der Pathogenese und Progression der Vitiligo einhergehende Entzündung hervorruft. In den USA sind über 1,5 Millionen Menschen von der Erkrankung betroffen.1 Von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) wurden bislang noch keine medikamentösen Repigmentierungstherapien für die Behandlung von Vitiligo zugelassen. Vitiligo kann in jedem Alter auftreten, jedoch verspüren viele Patienten mit Vitiligo die ersten Symptome, bevor sie 20 Jahre alt sind.2
Über TRuE-V
Das klinische Studienprogramm TRuE-V umfasst zwei Phase-3-Studien, TRuE-V1 (NCT04052425) und TRuE-V2 (NCT04057573), die die Sicherheit und Wirksamkeit von Ruxolitinib-Creme bei Patienten mit Vitiligo untersuchen.
In die Studien wurden jeweils rund 300 Patienten (Alter ≥12 Jahre) aufgenommen, bei denen eine nichtsegmentale Vitiligo diagnostiziert wurde und die depigmentierte Areale mit einem Anteil von mindestens 0,5 Prozent der Körperoberfläche (BSA) im Gesicht, einem Facial Vitiligo Area Severity Index [F-VASI] Score von ≥0,5 für das Gesicht, einem Anteil von mindestens 3 Prozent der Körperoberfläche außerhalb des Gesichts, einem Total Body Vitiligo Area Scoring Index [T-VASI] Score von ≥3 für den gesamten Körper, und einem Anteil von bis zu 10 Prozent der gesamten Körperoberfläche (Hautareale im Gesicht und außerhalb des Gesichts) aufwiesen. Die Teilnehmer wurden in zwei Arme randomisiert: Ruxolitinib-Creme 1,5 % zweimal täglich (BID) und Trägerstoff-Kontrolle (wirkstofffreie Creme) in der 24-wöchigen Doppelblindphase. Denjenigen Patienten, die eine Evaluierung zu Studienbeginn und in Woche 24 erfolgreich abgeschlossen hatten, einschließlich der Patienten in der Doppelblindphase mit Trägerstoff-Kontrolle, wurde die Teilnahme an der 28-wöchigen Verlängerung der Behandlung mit Ruxolitinib-Creme 1,5 % BID angeboten.
Der primäre Endpunkt beider Studien im TRuE-V-Programm ist definiert als Anteil der Patienten, der den F-VASI75 erreicht, also eine Verbesserung des F-VASI-Scores in Woche 24 von mindestens 75 % gegenüber dem Ausgangswert. Zu den wichtigen sekundären Endpunkten gehören: der Anteil der Patienten, der den F-VASI50 (Verbesserung des F-VASI von mindestens 50 % gegenüber dem Ausgangswert), den F-VASI90 (Verbesserung des F-VASI von mindestens 90 % gegenüber dem Ausgangswert) und den T-VASI50 (Verbesserung des T-VASI von mindestens 50 % gegenüber dem Ausgangswert) in Woche 24 erreicht; der Anteil der Patienten, der in Woche 24 einen Vitiligo Noticeability Scale (VNS) Score von 4 (viel weniger auffällig) oder 5 (nicht mehr auffällig) erreicht, und die prozentuale Veränderung des Anteils der Körperoberfläche im Gesicht (F-BSA) in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert. In den Studien wird zudem auch die Häufigkeit, Dauer und Schwere von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Anwendung von Ruxolitinib-Creme überwacht.
Weitere Informationen über die TRuE-V-Studien finden Sie unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04052425 und https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573.
Über Ruxolitinib-Creme (Opzelura™)
Ruxolitinib-Creme (Opzelura), eine neuartige Cremeformulierung des selektiven JAK1/JAK2-Inhibitors Ruxolitinib von Incyte, ist der erste und einzige topische JAK-Inhibitor, der in den USA für die topische kurzfristige und nicht kontinuierliche chronische Behandlung von leichter bis mittelschwerer atopischer Dermatitis (AD) bei nicht immungeschwächten Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist, deren Krankheit mit topischen verschreibungspflichtigen Therapien nicht ausreichend kontrollierbar ist oder bei denen diese Therapien nicht ratsam sind. Die Anwendung von Opzelura in Kombination mit therapeutischen Biologika, anderen JAK-Inhibitoren oder starken Immunsuppressiva wie Azathioprin oder Cyclosporin wird nicht empfohlen.
Incyte besitzt die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Ruxolitinib-Creme, die in den USA unter der Bezeichnung Opzelura vermarktet wird. Am 28. Oktober 2021 meldete Incyte die Eingangsbestätigung des europäischen Zulassungsantrags (MAA) für Ruxolitinib-Creme als potenzielle Behandlung für Jugendliche und Erwachsene (ab 12 Jahren) mit nichtsegmentaler Vitiligo mit Beteiligung des Gesichts.
Opzelura ist eine Marke von Incyte.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
OPZELURA-Creme ist zur ausschließlichen Anwendung auf der Haut vorgesehen. OPZELURA-Creme darf nicht in den Augen, im Mund oder in der Vagina aufgetragen werden.
OPZELURA kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Schwere Infektionen: Die OPZELURA-Creme enthält Ruxolitinib. Ruxolitinib gehört zu einer Klasse von Arzneimitteln, die Januskinase (JAK)-Inhibitoren oder JAK-Hemmer genannt werden. JAK-Inhibitoren sind Medikamente, die das Immunsystem beeinflussen. JAK-Inhibitoren können die Fähigkeit des Immunsystems verringern, Infektionen zu bekämpfen. Einige Menschen haben während der oralen Einnahme von JAK-Inhibitoren schwere Infektionen erlitten, einschließlich Tuberkulose (TB) und Infektionen, die durch Bakterien, Pilze oder Viren verursacht werden und sich im ganzen Körper ausbreiten können. Einige Patienten wurden ins Krankenhaus eingeliefert oder starben an diesen Infektionen. Manche Patienten haben während der Anwendung von OPZELURA schwere Lungeninfektionen erlitten. Ihr behandelnder Arzt sollte Sie während der Behandlung mit OPZELURA engmaschig auf Anzeichen und Symptome von Tuberkulose überwachen.
OPZELURA darf nicht bei Menschen mit einer aktiven, schweren Infektion, einschließlich lokal begrenzter Infektionen, angewendet werden. Falls Sie an einer Infektion leiden, sollten Sie erst dann mit der Anwendung von OPZELURA beginnen, wenn Ihr behandelnder Arzt die entsprechende Zustimmung erteilt hat. Während der Anwendung von OPZELURA besteht unter Umständen ein erhöhtes Risiko, eine Gürtelrose (Herpes zoster) zu entwickeln.
Bei Menschen, die JAK-Inhibitoren oral einnehmen, wurde ein erhöhtes Risiko für Todesfälle aller Art festgestellt, einschließlich des plötzlichen Herztods.
Krebs und Störungen des Immunsystems: OPZELURA kann das Risiko für bestimmte Krebsarten erhöhen, da es die Funktionsweise des Immunsystems verändert. Bei einigen Menschen sind während der oralen Einnahme von JAK-Inhibitoren Lymphome und andere Krebsarten aufgetreten, insbesondere wenn sie zu diesem Zeitpunkt rauchen oder in der Vergangenheit geraucht haben. Bei einigen Menschen ist während der Einnahme von OPZELURA Hautkrebs aufgetreten. Ihr behandelnder Arzt wird Ihre Haut während der Behandlung mit OPZELURA regelmäßig kontrollieren.
Es besteht ein erhöhtes Risiko für schwerwiegende kardiovaskuläre Ereignisse wie Herzinfarkt, Schlaganfall oder Herztod bei Menschen mit kardiovaskulären Risikofaktoren, die gegenwärtig rauchen oder in der Vergangenheit geraucht haben, während sie JAK-Inhibitoren zur Behandlung entzündlicher Erkrankungen anwenden.
Blutgerinnsel: Bei einigen Menschen, die OPZELURA einnehmen, können Blutgerinnsel in den Beinvenen (tiefe Venenthrombose, TVT) oder in der Lunge (Lungenembolie, PE) auftreten. Dies kann lebensbedrohlich sein.
Niedrige Leukozytenzahl: OPZELURA kann eine niedrige Anzahl an Blutplättchen (Thrombozytopenie), eine niedrige Anzahl an roten Blutkörperchen (Anämie) und eine niedrige Anzahl an weißen Blutkörperchen (Neutropenie) verursachen. Bei Bedarf wird Ihr behandelnder Arzt während der Behandlung mit OPZELURA eine Blutuntersuchung durchführen, um die Anzahl Ihrer Blutkörperchen zu überprüfen, und kann die Behandlung unterbrechen, wenn Anzeichen oder Symptome niedriger Blutzellzahlen auftreten.
Steigender Cholesterinspiegel: Bei einigen Menschen, die Ruxolitinib oral einnehmen, ist der Cholesterinspiegel gestiegen. Informieren Sie Ihren behandelnden Arzt, wenn Sie einen hohen Cholesterin- oder Triglyceridspiegel haben.
Informieren Sie Ihren behandelnden Arzt vor der Behandlung mit OPZELURA, wenn Sie:
- an einer Infektion leiden, wegen einer Infektion behandelt werden oder an einer wiederholt auftretenden Infektion leiden
- an Diabetes mellitus, einer chronischen Lungenerkrankung, an HIV oder einem schwachen Immunsystem leiden
- an Tuberkulose leiden oder litten oder engen Kontakt mit einer an Tuberkulose erkrankten Person hatten
- jemals an einer Gürtelrose (Herpes zoster) oder Hepatitis B oder C erkrankt waren
- in bestimmten Teilen des Landes leben, gelebt haben oder dorthin gereist sind (z. B. in die Täler des Ohio und des Mississippi sowie in den Südwesten der USA), wo ein erhöhtes Risiko besteht, an bestimmten Pilzinfektionen zu erkranken. Diese Infektionen können bei der Anwendung von OPZELURA auftreten oder schlimmer werden. Wenn Sie nicht wissen, ob Sie in einem Gebiet gelebt haben, in dem diese Infektionen häufig vorkommen, fragen Sie Ihren behandelnden Arzt.
- wenn Sie meinen, an einer Infektion zu leiden oder Symptome einer Infektion aufweisen, beispielsweise:
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- jemals an einer Krebsart erkrankt waren, jetzt rauchen bzw. früher geraucht haben
- in der Vergangenheit Blutgerinnsel in den Beinvenen oder der Lunge hatten
- einen hohen Cholesterin- oder Triglyceridspiegel haben
- niedrige Werte weißer oder roter Blutkörperchen aufweisen oder jemals aufgewiesen haben
- schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen. Es ist nicht bekannt, ob OPZELURA das Ungeborene schädigen kann. Es wurde ein Schwangerschaftsexpositions-Register für Frauen eingerichtet, die OPZELURA während der Schwangerschaft anwenden. Zweck dieses Registers ist die Erfassung von Informationen über die Gesundheit von Mutter und Säugling. Wenn Sie während der Schwangerschaft in Kontakt mit OPZELURA kommen, sollten Sie und Ihr behandelnder Arzt die Exposition der Incyte Corporation unter der Telefonnummer 1-855-463-3463 melden.
- stillen oder planen zu stillen. Es ist nicht bekannt, ob OPZELURA in die Muttermilch übergeht. Während der Behandlung mit OPZELURA und für etwa 4 Wochen nach der letzten Dosis sollten Sie nicht stillen.
Nach Beginn der Behandlung mit OPZELURA:
- Wenden Sie sich bei Symptomen einer Infektion sofort an Ihren behandelnden Arzt. OPZELURA kann das Risiko für Infektionen erhöhen oder bereits bestehende Infektionen verschlimmern.
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Rufen Sie sofort den Notarzt, wenn Sie während der Anwendung von OPZELURA Symptome eines Herzinfarkts oder Schlaganfalls verspüren, einschließlich:
- Beschwerden in der Brustmitte, die länger als einige Minuten andauern oder die immer wiederkehren
- starkes Engegefühl, Schmerzen, Druck oder Schweregefühl in Brust, Hals, Nacken oder Kiefer
- Schmerzen oder Beschwerden in Armen, Rücken, Nacken, Kiefer oder Magen
- Kurzatmigkeit mit oder ohne Brustbeschwerden
- kalte Schweißausbrüche
- Übelkeit oder Erbrechen
- Schwindelgefühl
- Schwäche in einem Teil oder auf einer Seite des Körpers
- undeutliche Sprache
- Informieren Sie sofort Ihren behandelnden Arzt, wenn Sie Anzeichen und Symptome von Blutgerinnseln während der Behandlung mit OPZELURA entwickeln, einschließlich Schwellungen, Schmerzen oder Empfindlichkeit in einem oder beiden Beinen, plötzliche, unerklärliche Schmerzen in der Brust oder im oberen Rücken oder Kurzatmigkeit oder Atembeschwerden.
- Informieren Sie sofort Ihren behandelnden Arzt, wenn Sie Symptome niedriger Blutwerte entwickeln oder Symptome sich verschlimmern, wie zum Beispiel ungewöhnliche Blutungen, Blutergüsse, Müdigkeit, Kurzatmigkeit oder Fieber.
Informieren Sie Ihren behandelnden Arzt über alle Arzneimittel, die Sie einnehmen, einschließlich rezeptpflichtiger und rezeptfreier Arzneimittel, Vitamine und pflanzlicher Präparate.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen von OPZELURA gehören: Schmerzen oder Schwellungen in der Nase oder im Rachen (Nasopharyngitis), Durchfall, Bronchitis, Ohrenentzündung, Erhöhung der Zahl eines Typs weißer Blutkörperchen (Eosinophile), Nesselsucht, entzündete Haarporen (Follikulitis), Schwellung der Mandeln (Tonsillitis) und laufende Nase (Rhinorrhoe).
Nicht alle der potenziellen Nebenwirkungen von OPZELURA sind hier aufgeführt. Wenden Sie sich an Ihren Arzt/Ihre Ärztin, um sich über Nebenwirkungen zu informieren. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 melden. Außerdem können Sie Nebenwirkungen an die Incyte Corporation unter der Telefonnummer 1-855-463-3463 melden.
Über Incyte Dermatology
Der Science-First-Ansatz von Incyte, bei dem wissenschaftliche Erkenntnisse im Mittelpunkt stehen, und sein Know-how auf dem Gebiet der Immunologie bilden das Fundament des Unternehmens. Im Geschäftsbereich Dermatology nutzt Incyte seine Expertise beim JAK-STAT-Signalweg und fokussiert seine Anstrengung auf die Erforschung und Entwicklung topischer und oraler Therapien mit dem Potenzial, jene Immunsignalwege, die unkontrollierte Entzündungen hervorrufen, zu modulieren und die Immunfunktion wiederherzustellen.
Derzeit erforscht Incyte das Potenzial der JAK-Inhibition für eine Reihe von immunvermittelten dermatologischen Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, darunter Vitiligo und Hidradenitis suppurativa. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie den Bereich Dermatology auf Incyte.com.
Über Incyte
Incyte ist ein in Wilmington im US-Bundesstaat Delaware ansässiges Biopharmazieunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entdeckung von Lösungen für ernsten ungedeckten medizinischen Bedarf durch Erforschung, Entwicklung und Vermarktung proprietärer Therapeutika. Für weitere Informationen über Incyte besuchen Sie Incyte.com und folgen Sie @Incyte.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Abgesehen von historischen Informationen beinhalten die Aussagen in dieser Pressemitteilung, einschließlich Aussagen darüber, ob und wann Ruxolitinib-Creme zur Behandlung von Patienten mit Vitiligo zugelassen wird, über das Erfolgspotenzial einer derartigen Behandlung, das klinische TRuE-V-Programm von Incyte und das Dermatologieprogramm von Incyte im Allgemeinen, Vorhersagen, Schätzungen und andere zukunftsgerichtete Aussagen.
Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen des Unternehmens und unterliegen Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich davon abweichen, einschließlich unerwarteter Entwicklungen und Risiken in Bezug auf: unerwartete Verzögerungen; weitere Forschung und Entwicklung sowie die Ergebnisse klinischer Studien, die möglicherweise erfolglos oder unzureichend sind, um die geltenden behördlichen Standards zu erfüllen oder die weitere Entwicklung zu rechtfertigen; die Fähigkeit, eine ausreichende Anzahl von Probanden in klinische Studien aufzunehmen; die Auswirkungen der COVID-19-Pandemie und der Maßnahmen zur Bewältigung der Pandemie auf die klinischen Studien des Unternehmens, die Lieferkette, andere Drittanbieter und die Entwicklungs- und Forschungsaktivitäten; Bestimmungen der FDA und anderer Aufsichtsbehörden; die Wirksamkeit oder Sicherheit der Produkte des Unternehmens; die Akzeptanz der Produkte des Unternehmens auf dem Markt; Marktwettbewerb; Anforderungen an Vertrieb, Marketing, Herstellung und Vertrieb und andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den bei der US-Börsenaufsicht SEC eingereichten Unterlagen des Unternehmens aufgeführt sind, einschließlich des Quartalsberichts auf Formblatt 10-Q für das Quartal zum 30. September 2021. Das Unternehmen lehnt jede Absicht oder Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren.
1 Bowcock, A; Fernandez-Vina, M. Targeting Skin: Vitiligo and Autoimmunity. J Invest Dermatol. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0022202X1535452X. Abgerufen am 22. November 2021.
2 Rodrigues M. New discoveries in the pathogenesis and classification of vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2017; 77:1-13.
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