CAMBRIDGE, Massachusetts, USA & COLUMBUS, Ohio--(BUSINESS WIRE)--Solid Biosciences Inc. (Solid, Nasdaq: SLDB), ein Life-Science-Unternehmen, das sich auf die Weiterentwicklung sinnvoller Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) konzentriert, und Forge Biologics, ein auf Zell- und Gentherapie fokussiertes Auftragsentwicklungs- und Fertigungsunternehmen (CDMO), gaben eine Partnerschaft bekannt, um die Entwicklung und Herstellung von SGT-003, Solids Gentherapieprogramm der nächsten Generation für Duchenne, voranzutreiben. SGT-003 ist ein präklinischer Kandidat, der ein rationell gestaltetes Kapsid der nächsten Generation mit dem proprietären nNOS-haltigen Mikrodystrophin von Solid kombiniert und im Vergleich zu AAV9 in vivo einen verbesserten Muskeltropismus und eine verbesserte Mikrodystrophin-Expression gezeigt hat.
Forge wird einen adeno-assoziierten viralen (AAV) Vektorprozess, Scale-up-Engineering und cGMP-Herstellungsdienstleistungen für SGT-003 bereitstellen. Das Programm wird die Blaze Vector™-Produktionsplattform von Forge sowie die proprietären HEK293-Suspensions-Ignition Cells™ und das pEMBR™-Adenovirus-Helferplasmid von Forge einsetzen, um die klinische Entwicklung von Solid zu unterstützen. Alle Entwicklungs- und cGMP-Produktionsaktivitäten werden in The Hearth, der 175.000 Quadratfuß großen cGMP-Produktionsanlage für Gentherapie von Forge in Columbus, Ohio, stattfinden.
„Wir freuen uns, mit Forge zusammenzuarbeiten, einem Unternehmen, das unsere hohen Standards für Produktreinheit, Wirksamkeit und Reproduzierbarkeit teilt, um unsere Fähigkeit zu fördern, Patienten mit Duchenne sinnvolle Therapien anzubieten“, sagte Joel Schneider, Ph.D., Chief Operating Officer von Solid Biosciences. „Da wir unsere Pipeline weiterentwickeln, ist es wichtig, dass wir Partner haben, die unsere Expertise erweitern. Durch die Vereinigung der integrierten Plattformen und der Produktionskapazitäten von cGMP-Gentherapien von Forge mit unserem fundierten Wissen in der Entwicklung und Herstellung von Hochdosis-Gentherapien wird eine zusätzliche Methode zur Herstellung von AAV-Gentherapie bei Solid eingeführt und der Human Proof of Concept für SGT-003 beschleunigt.“
„Wir freuen uns sehr über die Partnerschaft mit Solid und freuen uns darauf, Unterstützung und cGMP-Herstellungsservices anzubieten, während sie ihre AAV-Gentherapie der nächsten Generation für Duchenne vorantreiben“, sagte Timothy J. Miller, Ph.D., Chief Executive Officer, President und Mitbegründer von Forge. „Die flexiblen und skalierbaren Fertigungsangebote von Forge sind eine ideale Ergänzung zu den Entwicklungsbemühungen von Solid mit dem gemeinsamen Ziel, potenzielle Behandlungen für Patienten mit Duchenne voranzutreiben.“
Über Forge Biologics
Forge Biologics ist ein Auftragsfertigungs- und Therapeutika-Entwicklungsunternehmen für Hybrid-Gentherapie. Die Mission von Forge ist es, den Zugang zu lebensverändernden Gentherapien zu ermöglichen und sie von der Idee zur Realität zu bringen. Forge hat eine 175.000 Quadratfuß große Anlage in Columbus, Ohio, The Hearth, die als Hauptsitz dient. The Hearth ist eine kundenspezifische cGMP-Anlage für die Herstellung von AAV-Vektoren und wird End-to-End-Fertigungsdienste anbieten, um Gentherapieprogramme von der präklinischen bis zur klinischen und kommerziellen Herstellung zu beschleunigen. Durch einen patientenorientierten Ansatz möchte Forge die Zeitpläne für diese transformativen Medikamente für diejenigen beschleunigen, die sie am meisten benötigen. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie www.forgebiologics.com.
Über Solid Biosciences
Solid Biosciences ist ein Life-Science-Unternehmen, das sich auf die Weiterentwicklung transformativer Behandlungen konzentriert, um das Leben von Patienten mit Duchenne zu verbessern. Unser krankheitsorientierter und von einer direkt von Duchenne betroffenen Familie gegründeter Auftrag ist einfach und doch umfassend: Wir arbeiten daran, die Krankheit im Kern anzugehen, indem wir die zugrunde liegende Mutation korrigieren, die Duchenne mit unserem führenden Gentherapie-Kandidaten SGT-001 verursacht. Weitere Informationen finden Sie unter www.solidbio.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Dies beinhaltet Aussagen über die Fähigkeit von Solid, Patienten in der IGNITE DMD-Studie weiterhin zu dosieren, die Implikation von vorläufigen klinischen Daten, die Sicherheit oder potenzielle Behandlungsvorteile von SGT-001 bei Patienten mit DMD, die regulatorischen Pläne von Solid, das SGT-003-Programm des Unternehmens, einschließlich der Erwartung von Solid, ein IND einzureichen, Fristen, die ausreichende Liquidität und Zahlungsmitteläquivalente von Solid zur Finanzierung seiner Geschäftstätigkeit und andere Erklärungen, die die Wörter „vorausschauen“, „glauben“, „weiter“, „könnte“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „kann“, „planen“, „potenziell“, „vorhersagen“, „projizieren“, „sollten“, „zielen“, „würden“, „arbeiten“ und ähnliche Ausdrücke. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Erwartungen des Managements hinsichtlich zukünftiger Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und nachteilig von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Diese Risiken und Ungewissheiten beinhalten, sind aber nicht beschränkt auf Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit von Solid, IGNITE DMD im erwarteten Zeitrahmen oder überhaupt fortzuführen; die erforderlichen Genehmigungen von der FDA und anderen Aufsichtsbehörden einzuholen und aufrechtzuerhalten; Einholung und Aufrechterhaltung der erforderlichen Genehmigungen von Prüfausschüssen für klinische Studien von IGNITE DMD und dem unabhängigen Gremium zur Überwachung der Datensicherheit von IGNITE DMD; Aufnahme weiterer Patienten in IGNITE DMD und im erwarteten Zeitplan; die Dosierstrategie von Solid; Replizieren in klinischen Studien positive Ergebnisse aus präklinischen Studien und früheren Stadien der klinischen Entwicklung; ob die Zwischendaten, auf die in dieser Pressemitteilung verwiesen wird, Aussagen über die endgültigen Ergebnisse der Studie treffen oder einen sicheren oder wirksamen Behandlungsnutzen von SGT-001 belegen; ob die von Solid zur Bewertung bestimmter Sicherheits- oder Wirksamkeitsparameter verwendeten Methoden, Annahmen und Anwendungen aussagekräftige statistische Ergebnisse liefern; die Entwicklung seiner Produktkandidaten innerhalb des von ihm erwarteten Zeitrahmens in aktuellen und zukünftigen klinischen Studien voranzutreiben; seinen Herstellungsprozess erfolgreich zu optimieren und skalieren; geistige Eigentumsrechte in Bezug auf seine Produktkandidaten zu erlangen, zu erhalten oder zu schützen; erfolgreich mit anderen Unternehmen konkurrieren, die Duchenne-Behandlungen und Gentherapien entwickeln wollen; Ausgaben verwalten; und das erforderliche erhebliche zusätzliche Kapital innerhalb des erforderlichen Zeitrahmens aufzubringen, um die Entwicklung von SGT-001, SGT-003 und anderen Produktkandidaten fortzusetzen, ihre anderen Geschäftsziele zu erreichen und die Unternehmensfortführung fortzusetzen. Eine Erörterung anderer Risiken und Unsicherheiten sowie anderer wichtiger Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Solid von den in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen abweichen, finden Sie im Abschnitt „Risikofaktoren“ sowie in den Erörterungen potenzieller Risiken, Unsicherheiten und anderer wichtiger Faktoren in den jüngsten Einreichungen von Solid bei der Securities and Exchange Commission. Darüber hinaus stellen die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten von Solid zum Datum dieser Veröffentlichung dar und sollten nicht als Darstellung der Ansichten von Solid zu einem nach dem Datum dieser Veröffentlichung geltenden Datum angesehen werden. Solid geht davon aus, dass nachfolgende Ereignisse und Entwicklungen dazu führen werden, dass sich die Ansichten von Solid ändern. Obwohl Solid diese zukunftsgerichteten Aussagen zu einem bestimmten Zeitpunkt in der Zukunft aktualisieren kann, lehnt Solid jedoch ausdrücklich jede Verpflichtung dazu ab.
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