CAMBRIDGE, Massachusetts et Columbus, Ohio--(BUSINESS WIRE)--Solid Biosciences Inc. (Solid, Nasdaq : SLDB), une société du secteur des sciences de la vie, axée sur l’évolution des thérapies significatives pour la dystrophie musculaire de Duchenne (myopathie de Duchenne), et Forge Biologics, une organisation de développement et fabrication sous contrat (Contract Development and Manufacturing Organization, CDMO), spécialisée en thérapie cellulaire et génique, ont annoncé un partenariat visant à faire progresser le développement et la fabrication de SGT-003, le programme de thérapie génique nouvelle génération, de Solid, pour la maladie de Duchenne. SGT-003 est un candidat préclinique qui combine une capside nouvelle génération, de conception rationnelle, avec la microdystrophine exclusive de Solid, contenant du nNOS, et ayant démontré un tropisme musculaire et une expression de la microdystrophine, améliorés, par rapport à l’AAV9 in vivo.
Forge fournira un processus de vecteur viral adéno-associé (Adeno-Associated Viral, AAV), une ingénierie d’expansion, et des services de fabrication cGMP pour SGT-003. Le programme utilisera la plateforme de production Blaze Vector™, de Forge, ainsi que la suspension HEK293 exclusive, Ignition Cells™, et le plasmide auxiliaire d’adénovirus pEMBR™, de Forge, pour soutenir le développement clinique de Solid. Toutes les activités de développement et de fabrication cGMP se dérouleront à The Hearth, le site de production cGMP pour la thérapie génique, de Forge, qui s’étend sur 175 000 pi2, et est situé à Columbus, dans l’Ohio.
« Nous sommes ravis de nous associer à Forge, une société qui partage nos normes élevées en matière de pureté, de puissance et de reproductibilité des produits, afin de renforcer notre capacité à proposer des thérapies significatives aux patients atteints de la myopathie de Duchenne », a confié Joel Schneider, Ph.D., directeur de l’exploitation, chez Solid Biosciences. « Alors que nous continuons à développer notre pipeline, il est important de tisser des partenariats grâce auxquels nos compétences d’experts iront en s’améliorant. Associer les plateformes intégrées et les capacités de fabrication de thérapie génique cGMP, de Forge, avec nos connaissances approfondies dans le développement et la fabrication de thérapie génique à haute dose introduira une méthode supplémentaire pour produire une thérapie génique AAV chez Solid, contribuant ainsi à accélérer la validation de concept à usage humain, pour SGT-003. »
« Nous nous réjouissons de nous associer à Solid, et avons hâte de fournir un support et des services de fabrication cGMP, alors qu’ils font progresser leur thérapie génique AAV de nouvelle génération, pour la myopathie de Duchenne », a ajouté pour sa part Timothy J. Miller, Ph.D., PDG, président et Cofondateur de Forge. « Les offres de fabrication flexibles et évolutives, de Forge complètent parfaitement les efforts de développement de Solid, avec pour objectif commun de faire progresser les traitements potentiels destinés aux patients atteints de la myopathie de Duchenne. »
À propos de Forge Biologics
Forge Biologics est une société de fabrication sous contrat, de thérapie génique hybride, et de développement thérapeutique. La mission de Forge est de permettre l’accès à des thérapies géniques révolutionnaires, et de contribuer à leur concrétisation. Forge a établi son siège social à The Hearth, un site de 175 000 pieds carrés à Columbus, dans l’Ohio. Installation cGMP conçue sur mesure, et spécialisée dans la fabrication de vecteurs AAV, The Hearth hébergera des services de fabrication de bout en bout, pour accélérer les programmes de thérapie génique, du stade préclinique au stade clinique et commercial. En adoptant une approche axée sur les patients, Forge vise à accélérer les délais de ces médecines transformatrices, pour ceux qui en ont le plus besoin. Pour en savoir plus, consultez le site www.forgebiologics.com.
À propos de Solid Biosciences
Solid Biosciences est une société du secteur des sciences de la vie, axée sur la mise au point de traitements transformateurs destinés à améliorer la vie des patients vivant avec la myopathie de Duchenne. Vouée à la lutte contre la maladie, et fondée par une famille directement touchée par la myopathie de Duchenne, la Société s’appuie sur un mandat à la fois simple et complet : lutter contre la maladie en son cœur en corrigeant la mutation sous-jacente responsable de la myopathie de Duchenne, grâce à notre principal candidat de thérapie génique, SGT-001. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site www.solidbio.com.
Déclarations prévisionnelles
Ce communiqué de presse contient des « déclarations prévisionnelles » au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment des déclarations concernant la capacité de Solid à garantir la posologie des patients dans le cadre de l’essai IGNITE DMD ; l’implication de données cliniques intermédiaires ; la sécurité ou les avantages thérapeutiques potentiels du SGT-001 chez les patients atteints de DMD ; les plans réglementaires de Solid ; le programme SGT-003 de la Société, notamment les attentes de Solid relatives au dépôt d’une IND ; les délais ; la suffisance de la trésorerie et des équivalents de trésorerie, de Solid, pour financer ses opérations ; et d’autres déclarations contenant les mots « anticiper », « croire », « continuer », « pourrait », « estimer », « prévoir », « avoir l’intention », « peut », « planifier », « potentiel », « prédire », « projeter » « devrait », « cible », « envisager », « travailler » et autres expressions similaires. Toutes les déclarations prévisionnelles sont basées sur les attentes actuelles d’évènements futurs, de la direction, et sont soumises à un certain nombre de risques et incertitudes susceptibles de faire varier significativement et négativement les résultats réels de ceux énoncés dans de telles déclarations prévisionnelles, ou sous-entendus par elles. Ces risques et incertitudes incluent, sans toutefois s’y limiter, les risques associés à ce qui suit : la capacité de Solid à poursuivre IGNITE DMD dans les délais prévus ou pas du tout ; à obtenir et conserver les approbations nécessaires de la FDA et d’autres autorités réglementaires ; à obtenir et maintenir les approbations nécessaires des comités d’examen expérimental sur les sites d’essais cliniques d’IGNITE DMD, et du comité indépendant de surveillance de la sécurité des données d’IGNITE DMD ; à inscrire des patients supplémentaires dans IGNITE DMD, et ce, dans les délais prévus ; à soutenir la stratégie posologique de Solid ; à reproduire dans les essais cliniques les résultats positifs obtenus lors des études précliniques et aux premiers stades du développement clinique ; à confirmer ou non que les données provisoires référencées dans ce communiqué seront prédictives des résultats finaux de l’essai ou démontreront un bénéfice thérapeutique sûr ou efficace du SGT-001 ; à confirmer ou non que les méthodologies, hypothèses et applications mises en œuvre par Solid pour évaluer des paramètres d’innocuité ou d’efficacité particuliers produiront des résultats statistiques significatifs ; à faire progresser le développement de ses produits candidats dans les délais prévus, lors des essais cliniques actuels et futurs ; à optimiser et faire évoluer avec succès son processus de fabrication ; à obtenir, maintenir ou protéger les droits de propriété intellectuelle, liés à ses produits candidats ; à concurrencer avec succès d’autres sociétés qui cherchent à développer des traitements et des thérapies géniques contre la myopathie de Duchenne ; à gérer les dépenses ; et à mobiliser les capitaux supplémentaires substantiels nécessaires, dans les délais requis, pour poursuivre le développement de SGT-001, SGT-003, et d’autres produits candidats, ainsi qu’à atteindre ses autres objectifs commerciaux et à poursuivre son exploitation. Pour toute information complémentaire sur d’autres risques, incertitudes, et facteurs importants, susceptibles de faire différer nos résultats réels de ceux contenus dans les déclarations prévisionnelles, prière de consulter la section intitulée « Facteurs de risque », ainsi que les mentions relatives aux risques, incertitudes, et autres facteurs importants, dans les dossiers les plus récents ayant été déposés auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission). Il convient d’ajouter que les déclarations prévisionnelles incluses dans ce communiqué de presse représentent les estimations de Solid à la date des présentes ; et ne constituent pas une base suffisamment fiable pour représenter les estimations de Solid à une quelconque date postérieure à celle des présentes. Solid estime que des évènements ou des faits nouveaux pourraient l’amener à modifier son point de vue. Cependant, même si Solid choisit d’actualiser ces déclarations prévisionnelles à l’avenir, elle décline expressément toute obligation de le faire.
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