OSAKA (Japan) und ASHIYA, Hyogo (Japan)--(BUSINESS WIRE)--Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) („Takeda”) und JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE:4552) („JCR”) melden heute eine geographisch fokussierte exklusive Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung für die Vermarktung von JR-141 (INN: Pabinafusp Alfa), ein in der Entwicklung befindliches rekombinantes Fusionsprotein eines Antikörpers der nächsten Generation gegen den humanen Transferrinrezeptor und das Enzym Iduronat-2-Sulfatase (IDS) zur Behandlung von Morbus Hunter (auch Mukopolysaccharidose Typ II oder MPS II genannt). Morbus Hunter wird durch das Fehlen von IDS verursacht und manifestiert sich in unterschiedlichen Formen. Das mit J-Brain Cargo®, der proprietären Blut-Hirn-Schranken (BBB)-Technologie von JCR, verabreichte JR-141, wurde entwickelt, um das therapeutische Enzym über die Blut-Hirn-Schranke direkt ins Gehirn zu transportieren und die somatischen und neuronopathischen Erscheinungsformen der Erkrankung anzugehen, die zu einem fortschreitenden Verlust kognitiver Funktionen führen können.
Gemäß der exklusiven Zusammenarbeits- und Lizenzvereinbarung wird Takeda JR-141 außerhalb der Vereinigten Staaten, einschließlich Kanada, Europa und anderer Regionen (außer Japan und bestimmte andere asiatisch-pazifische Länder) exklusiv vermarkten. JCR wird eine Vorauszahlung für die ex-US-Lizenz erhalten und ist anspruchsberechtigt, zusätzliche Entwicklungsmaßnahmen und kommerzielle Meilensteine sowie mehrstufige Tantiemen bei möglichen Produktverkäufen zu erhalten. Beide Unternehmen werden zusammenarbeiten, um die Patienten nach Abschluss des globalen Phase-III-Programms, das von JCR durchgeführt wird, so schnell wie möglich mit dieser Therapieform zu versorgen.
Takeda erhält eine Option im Rahmen einer separaten Optionsvereinbarung, die Takeda erlaubt, eine exklusive Lizenz für die Vermarktung von JR-141 in den Vereinigten Staaten nach Abschluss des Phase-III-Programms zu erwerben.
„Takeda ist bestrebt, die Therapie zur Behandlung von Morbus Hunter kontinuierlich zu verbessern. JR-141 führt einen neuen Weg ein, Proteine unter Überwindung der Blut-Hirn-Schranke bereitzustellen. Damit werden unsere gegenwärtigen Herausforderungen bei der Behandlung der zugrundeliegenden neuronopathischen Erscheinungsformen von Morbus Hunter überwunden und wir können dazu beigetragen, die kognitive Funktion bei diesen Patienten aufrechtzuerhalten oder zu verbessern”, so Dan Curran, M.D., Head, Rare Genetics & Hematology Therapeutic Area Unit bei Takeda. „Wir werden eng mit JCR zusammenarbeiten, um unsere Expertise in Bezug auf Enzymersatztherapien verbunden mit der Hoffnung anzuwenden, die Patienten mit dieser potenziell transformativen Therapieform so schnell wie möglich versorgen zu können.”
„JCR ist hocherfreut über die Vereinbarung mit Takeda, einem Unternehmen, das hervorragend platziert ist, um unser gemeinsames Ziel der Maximierung der Wirkung von JR-141 zu erreichen”, so Shin Ashida, President und Chairman von JCR. „Unsere Aufgabe besteht darin, transformative Behandlungsoptionen so schnell wie möglich für Patienten mit lysosomalen Speicherkrankheiten (LSD) und zentralnervösen Symptomen wie Morbus Hunter, bereitzustellen. JR-141 ist die allererste zugelassene biopharmazeutische Therapie in Japan, die in der Lage ist, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Ich gehe davon aus, dass wir durch unsere Partnerschaft mit Takeda in der Lage sein werden, dieses Ziel einer neuen Behandlungsoption für Morbus Hunter so schnell wie möglich für Patienten rund um den Globus zu erreichen.”
JR-141 erreichte seinen primären Endpunkt im Verlauf einer offenen Phase-II/III-Studie in Japan und konnte eine signifikante Senkung der Heparansulfat (HS)-Konzentrationen im Liquor zeigen. HS ist einen Biomarker zur Beurteilung der Wirksamkeit des Medikaments hinsichtlich der Reduzierung des krankheitsauslösenden Substrats im Zentralnervensystem. Dieser Nachweis konnte bei allen Patienten, von denen Messungen nach 52 Behandlungswochen vorlagen, geführt werden. Bei Patienten, die von einer Standard-Enzymersatztherapie (ERT) umgestellt worden waren, blieb die somatische Krankheitskontrolle erhalten. Die Studie zeigte ebenfalls eine Verbesserung der somatischen Symptome bei Teilnehmern, die vor Beginn der Studie keine Standard-ERT erhalten hatten. Darüber hinaus zeigte eine Beurteilung der neurokognitiven Entwicklung bei 21 von 25 Patienten nach einem Jahr die Aufrechterhaltung oder Verbesserung der altersentsprechenden Funktion. Im Verlauf der Studie wurden keine ernsthaften behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet.1
Über JR-141
JR-141 ist ein rekombinantes Fusionsprotein eines Antikörpers gegen den humanen Transferrinrezeptor und das Enzym Iduronat-2-Sulfatase. Bei Patienten mit Morbus Hunter fehlt dieses Enzym oder ist defekt. Es zeigt voraussichtlich Wirksamkeit gegen neuronopathische Erscheinungsformen der Erkrankung, indem es die Blut-Hirn-Schranke (BBB) durch Transferrinrezeptor-vermittelte Transzytose mithilfe von J-Brain Cargo®, der proprietären BBB-Technologie von JCR, überwindet. Die Aufnahme in die Zellen wird durch den Transferrinrezeptor und den Mannose-6-Phosphat-Rezeptor vermittelt. JCR hat die Entwicklungssaktivitäten vorangetrieben, indem das Unternehmen die notwendigen Nachweise von der molekularen Entwurfsphase bis hin zu den nichtklinischen und klinischen Studienphasen führen konnte. Im Rahmen nichtklinischer Studien konnte JCR sowohl hohe Bindungsaffinität von JR-141 an Transferrinrezeptoren als auch die Überwindung der Blut-Hirn-Schranke für die Aufnahme in die neuronalen Zellen nachweisen, wie es durch elektronenmikroskopische Aufnahmen bestätigt werden konnte.
Darüber hinaus hat JCR bestätigt, dass durch die Anwendung der J-Brain Cargo® Technologie Enzyme in unterschiedliche Gehirngewebe aufgenommen werden. Eine Abnahme der Substratansammlung konnte in einem Tiermodell von Morbus Hunter ebenfalls bestätigt werden.2,3,4 Im Rahmen mehrerer klinischen Studien mit JR-141 konnte JCR die Reduzierung der CSF-Heparansulfat-Konzentrationen zeigen. Dabei handelt es sich um einen Biomarker zur Beurteilung der Wirksamkeit von Medikamenten durch Reduzierung des krankheitsauslösenden Substrats im Zentralnervensystem. Dies erfolgt in Übereinstimmung mit den Ergebnissen, die bei nichtklinischen Studien erzielt wurden. JCR erzielte auch klinische Resultate, die die positiven Auswirkungen von JR-141 auf die Neurokognition zeigen konnten.5,6,7,8
JR-141 ist vom Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales zugelassen und wird seit Mai 2021 unter dem Markennamen „IZCARGO® I.V. Infusion 10mg“ vermarktet.
Über Morbus Hunter
Morbus Hunter ist eine stark beeinträchtigende, seltene lysosomale Erkrankung, die durch eine ungenügende Aktivität des Enzyms Iduronat-2-Sulfatase verursacht wird. Dieses Enzym hat die Aufgabe, als Glykosaminoglykane (GAG) bezeichnete Stoffe im Körper abzubauen.9 Das Fehlen dieses Enzyms (GAG) kann eine Reihe von Symptomen auslösen.9,10 Rund zwei von drei Patienten mit Morbus Hunter sind auch von einem fortschreitenden Verlust kognitiver Funktionen betroffen.11 Morbus Hunter betrifft 1 von 162.000 Lebendgeburten und nahezu ausschließlich männliche Patienten.12
Über die Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) ist ein weltweit agierender, wertebasierter, führender Konzern mit Schwerpunkt Forschung und Entwicklung im biopharmazeutischen Bereich mit Hauptsitz in Japan. Sein Streben nach lebensverändernden Behandlungen ist geprägt von seinem Engagement für Patienten, die Menschen und den Planeten. Die Anstrengungen von Takeda im Bereich Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf vier Therapiegebiete: Onkologie, seltene genetische Krankheiten und Hämatologie, Neurowissenschaften und Gastroenterologie (GI). Wir investieren Teile unseres Forschungs- und Entwicklungsbudgets auch gezielt in Therapien mit Plasmaderivaten und Impfstoffe. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hoch innovativer Medikamente, die dazu beitragen, die Lebensqualität der Menschen zu verbessern. Dazu eröffnen wir neue Behandlungsoptionen und nutzen unseren verbesserten, synergiebetonten Forschungsbereich und unsere gemeinsamen Fähigkeiten zur Schaffung einer robusten, auf unterschiedlichen Modalitäten basierenden Pipeline. Unsere Mitarbeiter setzen sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten ein und arbeiten in etwa 80 Ländern und Regionen mit unseren Partnern im Gesundheitswesen zusammen. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.takeda.com.
Über JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552) ist ein globales Spezialitätenpharmaunternehmen, das Erwartungen neu definiert und die Möglichkeiten für Personen mit seltenen Erbkrankheiten auf der ganzen Welt erweitert. Wir bauen weiterhin auf unserer 46-jährigen Tradition in Japan, während wir unsere Präsenz in den Vereinigten Staaten, Europa und Lateinamerika ausbauen. Wir verbessern das Leben von Patienten, indem wir unsere wissenschaftliche Expertise und einzigartigen Technologien anwenden, um Therapien der nächsten Generation zu erforschen, zu entwickeln und bereitzustellen. Zu unseren zugelassenen Produkten in Japan gehören Therapien zur Behandlung von Wachstumsstörungen, Morbus Fabry, Acute Graft-versus Host Disease und renale Anämie. Unsere Prüfprodukte, die sich weltweit in Entwicklung befinden, zielen unter anderem auf die Behandlung seltener Erkrankungen, darunter MPS I (Morbus Hurler, Hurler-Scheie- und Scheie-Syndrom), MPS II (Morbus Hunter) und die Pompe-Krankheit. JCR strebt nach der Erweiterung der Möglichkeiten für Patienten, während das Unternehmen den medizinischen Fortschritt auf globaler Ebene beschleunigt. Unsere zentralen Werte – Zuverlässigkeit, Vertrauen und Beharrlichkeit – nutzen all unsere Beteiligten, darunter Mitarbeiter, Partner und Patienten. Gemeinsam erreichen wir größere Höhen. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/.
Wichtiger Hinweis von Takeda
Im Sinne dieser Mitteilung bezeichnet der Begriff „Pressemitteilung” das vorliegende Dokument, Vorträge, Fragestunden sowie schriftliches Material oder mündliche Aussagen, die von Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda”) im Rahmen dieser Pressemitteilung erörtert oder verbreitet werden. Die vorliegende Pressemitteilung (einschließlich damit in Zusammenhang stehender mündlicher Unterrichtungen sowie Fragestunden) stellt in keiner Jurisdiktion ein Angebot, eine Aufforderung oder ein Gesuch zum Kauf, zum anderweitigen Erwerb, zur Zeichnung, zum Austausch, zum Verkauf oder zur anderweitigen Veräußerung von Wertpapieren oder eine Anwerbung von Stimmen oder Zustimmung dar und ist nicht als solche gedacht. Über diese Pressemitteilung werden der Öffentlichkeit keine Aktien oder sonstigen Wertpapiere angeboten. In den Vereinigten Staaten dürfen ohne Registrierung nach dem U.S. Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung oder einer Freistellung davon keine Wertpapiere angeboten werden. Die Pressemitteilung (ggf. zusammen mit weiteren Informationen, die dem Empfänger evtl. bereitgestellt werden) wird unter der Bedingung herausgegeben, dass sie dem Empfänger nur zu Informationszwecken dient (und nicht zur Bewertung einer Anlage, Übernahme, Veräußerung oder anderen Transaktion). Eine Nichteinhaltung dieser Einschränkungen kann einen Verstoß gegen geltende Wertpapiergesetze darstellen.
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Zukunftsgerichtete Aussagen
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Hinweis von JCR Pharmaceuticals bezüglich zukunftsgerichteter Aussagen
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Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernehmen wir keinerlei Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder die Faktoren zu aktualisieren, welche die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich beeinträchtigen könnten, selbst wenn neue Informationen in der Zukunft vorliegen sollten.
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