BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que la Société va faire progresser l'inhibiteur sélectif du canal NaV1.8, VX-548, vers la Phase 2 de développement clinique, avec des essais cliniques chez des patients présentant des douleurs aigues, viscérales et non-viscérales. La décision de passer à la Phase 2 reposait sur des données probantes de Phase 1 obtenues chez des volontaires sains, qui incluaient l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique. Dans ces études, la molécule a démontré un profil favorable à des doses nettement inférieures à celles requises avec nos précédents inhibiteurs du canal NaV1.8.
Le NaV1.8 est un canal sodique dépendant du voltage qui joue un rôle crucial en signalant la douleur dans le système nerveux périphérique. Le NaV1.8 est génétiquement validé comme cible nouvelle pour le traitement de la douleur. Vertex a précédemment démontré sa preuve de concept clinique avec un traitement expérimental basé sur une petite molécule ciblant le NaV1.8 dans plusieurs indications de traitement de la douleur, y compris les douleurs aiguës, la douleur neuropathique et la douleur musculosquelettique.
L'approche de Vertex consiste à inhiber de façon sélective le NaV1.8 à l'aide de petites molécules, dans l'optique de créer une nouvelle classe de médicaments possédant le potentiel de fournir un soulagement optimal de la douleur aiguë, sans les contraintes des opiacés, notamment leur potentiel addictif. Le VX-548 est la molécule la plus récente du portefeuille d'inhibiteurs du canal NaV1.8 de Vertex à entrer en phase de développement clinique.
"Le rôle potentiel des inhibiteurs du canal NaV1.8 a fait l'objet d'une validation antérieure de Vertex, à l'aide de résultats preuve de concept positifs dans tout un éventail de troubles douloureux," a affirmé Carmen Bozic, M.D., vice-présidente exécutive, Développement des médicaments et Affaires médicales mondiaux, et chef de la direction médicale chez Vertex. "Le VX-548, puissant inhibiteur du canal NaV1.8, nous enthousiasme énormément, et nous progressons d'urgence vers les essais de preuve de concept de Phase 2, car ces études constituent la prochaine étape clé pour parvenir à notre objectif ultime : développer des médicaments transformateurs pour le traitement de la douleur," a-t-elle ajouté.
À propos du VX-548
Le VX-548 est un inhibiteur oral sélectif du canal NaV1.8 qui a fait l'objet d'études de Phase 1. Sur la base de son profil d'innocuité, de tolérance et de pharmacocinétique favorable, il va avancer vers des études de Phase 2 au second semestre 2021.
À propos des études de Phase 2 prévues sur la douleur aiguë
Les études de Phase 2 prévues seront des essais randomisés, en double aveugle, contrôlés par placébo qui évalueront plusieurs doses de VX-548 chez des patients présentant des douleurs aigues à la suite d'une bunionectomie ou d'une abdominoplastie. Les deux études incluront également un volet de traitement par hydrocodone/ acétaminophène. Le principal critère d'évaluation de chacune de ces études prévues est la somme pondérée dans le temps des différences entre les scores d'intensité de la douleur au cours des 48 premières heures du traitement (SPID48).
À propos de Vertex
Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique pour élaborer des médicaments destinés à transformer la vie des patients atteints de maladies graves. L’entreprise possède un portefeuille de plusieurs médicaments approuvés pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle, et poursuit actuellement plusieurs programmes cliniques et de recherche sur cette maladie. Par ailleurs, Vertex possède une solide réserve de médicaments expérimentaux à petites molécules pour le traitement d’autres maladies graves, pour lesquelles elle dispose de connaissances approfondies en ce qui concerne la biologie humaine causale, notamment les douleurs, le déficit en alpha-1-antitrypsine et les maladies rénales à médiation APOL1. Vertex dispose en outre d’un portefeuille de thérapies géniques et cellulaires en plein développement pour des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la myopathie de Duchenne et le diabète sucré de type 1.
Fondée à Cambridge, dans l'État du Massachusetts en 1989, Vertex possède désormais son siège mondial dans le quartier de l'Innovation, à Boston, et son siège international à Londres. La Société possède en outre des sites de recherche et de développement, et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, Europe, Australie et Amérique latine. Vertex est continuellement reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail du secteur. La Société a notamment figuré pendant 11 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs, dressée par la revue Science. Elle est considérée comme un lieu de travail optimal en matière d'égalité LGBTQ par la Human Rights Campaign. Pour les mises à jour de la Société et pour en savoir plus à propos des antécédents de Vertex en matière d'innovation, veuillez consulter www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.
Note spéciale concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, tel qu'amendé. Ces déclarations incluent, sans s'y limiter, les déclarations du Dr. Carmen Bozic dans le présent communiqué de presse, ainsi que des déclarations relatives à nos projets visant à faire progresser le VX-548 vers des études cliniques de Phase 2 au second semestre 2021, les bénéfices potentiels du VX-548, ainsi que nos projets, attentes et échéances prévus pour ces essais cliniques. Alors que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, celles-ci représentent les convictions de la Société uniquement à la date du communiqué. Il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes susceptibles d'entraîner un écart sensible entre les événements ou résultats réels et ceux exprimés ou sous-entendus par lesdites déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent notamment le fait que les données d'un nombre limité de patients peuvent ne pas s'avérer représentatives des résultats définitifs des essais cliniques; l'éventualité que les données relatives aux programmes de développement de la Société puissent ne pas soutenir la poursuite de l'enregistrement ou du développement de ses composés, pour des raisons d'innocuité, d'efficacité ou autre; le fait que la pandémie de COVID-19 est susceptible d'exercer un effet sur le statut ou la progression de nos essais cliniques; et d'autres risques mentionnés dans la rubrique "Facteurs de risques" du dernier rapport annuel déposé par Vertex auprès de la Securities and Exchange Commission sur www.sec.gov et disponible sur le site Web de la Société, à l'adresse www.vrtx.com. Le lecteur est invité à ne pas se fier indûment à ces déclarations, ni aux données scientifiques présentées. Vertex rejette toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans le présent communiqué de presse, au fur et à mesure de l'arrivée de nouvelles informations.
(VRTX-GEN)
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