麻塞諸塞州劍橋和日本大阪--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社 (Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（「武田」）今天宣布，將在歐洲血液學會(EHA)第25屆大會上口述呈報兩項研究的結果。呈報將於2020年6月12日（週五）開始上線，其中包括3期隨機臨床試驗TOURMALINE-MM4的陽性結果，該試驗評估NINLARO™ (ixazomib)單藥口服用於未經幹細胞移植治療的多發性骨髓瘤成人患者一線維持治療的效應。武田同時將呈報來自US MM-6試驗的關鍵見解，該試驗研究類別內換用NINLARO聯合lenalidomide和dexamethasone治療既往接受過腸道外採用bortezomib的三藥誘導療法的新診斷多發性骨髓瘤患者的療效和安全性。
TOURMALINE-MM4試驗達到主要終點，即在未經幹細胞移植治療的多發性骨髓瘤成人患者中，與安慰劑相比，NINLARO治療組的無惡化活存(PFS)顯著較長，差異有統計學和臨床意義（危險比[HR] 0.659；CI：95；p<0.001）。這相當於NINLARO治療患者的惡化或死亡風險低34%。NINLARO的安全性與既往報導的NINLARO單藥用藥結果一致，未發現新的安全性信號。
TOURMALINE-MM4試驗主要研究者、雅典大學醫學院Meletios Dimopoulos, MD表示：「多發性骨髓瘤的其他維持治療存在強烈需求，目前獲准的選擇有限。此項3期臨床試驗的資料加強了蛋白酶體抑制在維持治療中的作用，提示更長的療程除延長緩解期，還能提高緩解率。上述資料對於目前選擇有限的患者可能會產生重大影響，尤其是不適合幹細胞移植的患者。」
將由Dimopoulos博士呈報的TOURMALINE-MM4試驗主要發現包括：
- 該試驗達到主要終點，即在未經幹細胞移植治療的多發性骨髓瘤成人患者中，與安慰劑相比，NINLARO治療組的PFS顯著較長，差異有統計學和臨床意義（危險比[HR] 0.659；CI：95；p<0.001）。中位PFS，NINLARO組為17.4個月，安慰劑組為9.4個月。這相當於NINLARO治療患者的惡化或死亡風險低34.1%。
- 次要終點是總存活(OS)，尚未成熟，隨訪在進行中。
- NINLARO維持治療的效益已實現，安全性耐受良好，對患者生活品質無不良影響。
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NINLARO的安全性與既往報導的NINLARO單藥用藥結果一致，未發現新的安全性信號。
- 最常見的治療中出現的不良事件(TEAE)（ixazomib組發生率高≥5%者）有噁心、嘔吐、腹瀉、皮疹、周邊神經病變(PN)和發燒。
- ≥3度的TEAE發生率，NINLARO組為36.6%，安慰劑組為23.2%。
- 新發原發性惡性腫瘤的發生率為5.2%，安慰劑組為6.2%。
- TEAE所致停藥率低，NINLARO組為12.9%，安慰劑組為8%。
- 研究期間死亡的發生率，NINLARO組為2.6%，安慰劑組為2.2%。
US MM-6的最新資料也將在EHA口述呈報。該試驗顯示，從腸道外bortezomib治療類別內換至採用NINLARO的治療，患者在家中服藥，可延長蛋白酶體抑制劑療程，總緩解率從62%升至70%，完全緩解率從4%升至26%。上述資料提示有效性良好，未影響患者生活品質。US MM-6中，NINLARO治療的安全性良好，未發現意外的安全性信號。
武田腫瘤治療領域部門主管Christopher Arendt表示：「評估NINLARO用於不適合幹細胞移植的患者維持治療的3期試驗陽性資料顯示，無惡化活存有顯著延長。綜合US MM-6從腸道外類別內換至口服蛋白酶體抑制劑的試驗結果，上述資料充實了證據庫，支持NINLARO是一種有效、可耐受、方便的多發性骨髓瘤治療藥物，可實現蛋白酶體抑制劑療程延長，帶來更好的成效。」
目前已有超過65個國家核准NINLARO與lenalidomide和dexamethasone聯合用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者。
關於TOURMALINE-MM4 試驗
TOURMALINE-MM4是隨機、安慰劑對照、雙盲3期研究，受試者為706例患者，旨在確定單藥口服NINLARO™ (ixazomib)維持治療與安慰劑對照，對已完成6-12個月初步治療並獲得部分緩解或更佳療效、且未接受幹細胞移植的新診斷多發性骨髓瘤成人患者無惡化活存(PFS)的效應。主要終點是無惡化活存(PFS)。關鍵次要終點包括總存活(OS)。欲瞭解進一步資訊，請造訪https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02312258。
關於US MM-6試驗
US MM-6是進行中的開放、單組、多中心研究，評估類別內換用NINLARO™ (ixazomib)聯合lenalidomide和dexamethasone治療接受過採用bortezomib的三藥誘導的新診斷多發性骨髓瘤患者的療效和安全性。主要終點是無惡化活存(PFS)。關鍵次要終點包括療程和緩解持續時間。欲瞭解更多資訊，請造訪https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03173092
關於多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤是一種源於漿細胞的威脅生命的罕見血癌，漿細胞是骨髓中製造的一種白血球。這些漿細胞出現異常、倍增並釋放一種稱為副蛋白的抗體，副蛋白可導致該病的各種症狀，包括骨痛、頻繁或反複感染和疲乏，疲乏是貧血的一種症狀。這些惡性漿細胞有可能累及體內多數骨骼，可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和紅血球計數。典型的多發性骨髓瘤病程包括症狀性骨髓瘤階段，隨後是若干緩解階段。全球多發性骨髓瘤患者近23萬人，全球每年新診斷病例約為11.4萬人。
關於NINLARO™ (ixazomib)膠囊
NINLARO™ (ixazomib)是一種口服蛋白酶體抑制劑，目前正在研究用於多發性骨髓瘤譜系疾病。2015年11月，美國食品藥品管理局(FDA)率先核准NINLARO聯合lenalidomide和dexamethasone用於治療先前至少用過一種藥物的多發性骨髓瘤患者。NINLARO目前在超過65個國家獲得核准，包括美國、日本和歐盟，還有10多項監管備案目前在審理中。它是首個進入3期臨床試驗並獲准的口服蛋白酶體抑制劑。
NINLARO™ (ixazomib) ：全球重要安全性資訊
特別警示與注意事項
血小板減少在NINLARO用藥期間已有報導（NINLARO組vs安慰劑組方案分別為28% vs 14%），血小板計數最低點發生於每28天治療週期的第14-21天期間，在下一輪週期開始前恢復至基線水準。該狀況未導致出血事件或血小板輸血的增多。NINLARO治療期間應監測血小板計數，每月至少一次，在最初3個治療週期中可考慮更頻繁的監測。依標準內科指南，可透過調整劑量和血小板輸血來處治。
胃腸道毒性在NINLARO和安慰劑治療方案中均有報導，例如腹瀉(42% vs 36%)、便秘(34% vs 25%)、噁心(26% vs 21%)、嘔吐(22% vs 11%)，偶而可能需要使用鎮吐藥和止瀉藥，並給予支持性治療。
周邊神經病變在NINLARO用藥期間已有報導（NINLARO和安慰劑組分別為28% vs 21%）。最常報告的反應是周邊感覺神經病變（NINLARO和安慰劑組分別為19%和14%）。兩組中，周邊運動神經病變的報告均少見(<1%)。應監測患者的周邊神經病變症狀，必要時可調整劑量。
周邊水腫在NINLARO用藥期間已有報導（NINLARO和安慰劑組分別為25% vs 18%）。必要時應調查基礎病因，並提供支持性治療。依dexamethasone處方資訊調整其劑量，對於重度症狀，可調整NINLARO劑量。
皮膚反應在NINLARO用藥期間發生率為19%，安慰劑組為11%。最常見為斑丘疹和斑疹。皮疹的處治可採用支持性治療、調整劑量或停藥。
血栓性微血管病變在接受NINLARO的患者中已有報導，有時是致命的，包括血栓性血小板減少性紫癜/溶血性尿毒癥症候群(TTP/HUS)。應監測TPP/HUS的徵象和症狀，如果疑診，應停用NINLARO。如果排除TPP/HUS診斷，應考慮重新啟用NINLARO。在先前經歷過TPP/HUS的患者中重啟NINLARO治療的安全性尚屬未知。
肝臟毒性：NINLARO用藥期間有少量報導，包括藥物所致肝損、肝細胞損害、肝脂肪變性、淤膽型肝炎。對於3度或4度症狀，應定期監測肝酶和調整劑量。
妊娠：NINLARO可損害胎兒。育齡男女在NINLARO治療期間及末次給藥後90天內應採取避孕措施。育齡女性在服用NINLARO期間應避免妊娠，因該藥對胎兒有潛在風險。採用荷爾蒙避孕的女性應額外使用屏障避孕法。
哺乳： NINLARO或其代謝產物是否經人類乳汁排泌，尚屬未知。為嬰兒授乳可能會發生不良事件，因此應停止授乳。
特殊患者人群
肝功能損害：中度或重度肝功能損害患者可降低NINLARO起始劑量至3毫克。
腎功能損害：需要透析的重度腎功能損害或終末期腎病(ESRD)患者可降低NINLARO起始劑量至3毫克。NINLARO無法經透析清除，因此其給藥無需考量透析時間。
藥物交互作用
不建議NINLARO與CYP3A強誘導劑合併使用。
不良反應
NINLARO治療中最常見(≥ 20%)且大於安慰劑的不良反應分別是：腹瀉(42% vs 36%)、便秘(34% vs 25%)、血小板減少(28% vs 14%)、周邊神經病變(28% vs 21%)、噁心(26% vs 21%)、周邊水腫(25% vs 18%)、嘔吐(22% vs 11%)、背痛(21% vs 16%)。報告率≥ 2%的嚴重不良反應包括血小板減少(2%)和腹瀉(2%)。對於每項不良反應，NINLARO方案組≤ 1%的患者停用3種藥物中的1種或多種藥物。
請參閱歐盟產品特性總結：http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003844/WC500217620.pdf
請參閱美國版處方資訊：https://www.ninlarohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf
請參閱加拿大產品專論：http://www.takedacanada.com/ninlaropm
武田對腫瘤學的承諾
我們的核心研發使命是透過我們對科學、突破性創新和改善患者生活的熱情的承諾，向全世界癌症患者交付新型藥品。無論是憑藉我們的血液治療藥物、我們強大的產品管線，還是實體瘤藥品，我們的宗旨是保持創新和競爭力，以便向患者提供他們需要的治療。欲瞭解更多資訊，請造訪www.takedaoncology.com。
關於武田藥品工業株式會社
武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK) 是一家總部位於日本的以價值觀為基礎的研發導向型跨國生物製藥翹楚，致力於將科學轉化為高度創新的藥品，從而為患者提供更佳的健康和更光明的未來。武田的研究努力專注於四大治療領域：腫瘤學、罕見疾病、神經科學和胃腸病學(GI)。我們同時在血漿衍生治療藥物和疫苗領域進行針對性研發投入。我們正在專注於開發有助於改善患者生活的高度創新的藥品，努力推動新治療選擇的尖端，並發揮我們的升級版協作研發引擎和能力的優勢，以研製強大的、多樣化模式的後續產品線。我們的員工致力於改善患者的生活品質，在約80個國家與我們的合作夥伴在醫療保健領域攜手合作。
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