仏レジュリス--(BUSINESS WIRE)---- （ビジネスワイヤ） -- LFBは本日、米国食品医薬品局（FDA）がSEVENFACT®に対する生物学的製剤承認申請（BLA）2061を承認したと発表しました。SEVENFACT®は、インヒビター（中和抗体）保有血友病A／Bの成人および12歳以上の青年患者で発生する出血エピソードの治療および管理を目的とした新しい組み換え型血液凝固第VIIa因子[血液凝固第VIIa因子（組み換え型）-jncw]です。本製剤の米国とカナダにおける商業化に関する独占的ライセンスを、LFBとUS WorldMedsの合弁会社であるHEMA Biologicsが取得しています。
LFBの会長兼最高経営責任者（CEO）であるドニ・デルバールは、次のように述べています。「血友病患者に新しい治療選択肢を提供するSEVENFACT®をFDAが承認したことは当社にとって大きな喜びです。この承認はLFBの革新的技術の有効性を証明するものです。当社は今後、この治療選択肢を患者に提供すべく、欧州や他の主要国でのSEVENFACT®の登録活動を開始します。」
血友病Aおよび血友病B
血友病Aおよび血友病Bは、それぞれ血液凝固第VIII因子および第IX因子の機能不全ないし欠乏を原因とする先天性出血障害です。血友病患者は他の者に比べ、怪我や手術後により長時間にわたり出血する可能性があります。また筋肉、関節、臓器で突発性出血を起こし、これらが生命を脅かすものとなり得ます。インヒビター保有患者は凝固因子補充療法が奏功しない場合があります。米国疾病管理予防センター（CDC）によれば、米国には推定2万人の血友病患者がいます1。これら患者における出血エピソードは、オンデマンド療法か、第VIII因子または第IX因子を含む製剤を使用した予防療法のいずれかで管理します。ただし、これら患者で第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターが発生した場合、第VIII因子または第IX因子の製剤を使用した出血エピソード管理がもはや無効となる可能性があります。そのような状況で、インヒビターが阻害する第VIII因子や第IX因子をバイパスするSEVENFACT®のような製剤の投与は、血栓形成を促進して出血をコントロールします。
SEVENFACT®について
SEVENFACT®は革新的な組み換え型ヒト第VIIa因子（rhFVIIa）です。この新しい生物学的実体は、LFB専有の最先端rPRO™技術を使用して製造しています。
SEVENFACT®の安全性および有効性は、インヒビター保有血友病A／B患者27人（軽度ないし中等度465件、重度3件の出血エピソードの治療を含む）を評価した臨床試験から得られたデータを使用して確立されています。同試験では初回投与から12時間後に治療の有効性を評価しました。低用量の75mcg/kgおよび高用量の225 mcg/kg投与により、軽度ないし中等度の出血エピソードの治療が成功した（初回投与から12時間後以降に出血エピソードに対する新たな治療を必要とせず、血液製剤の投与がなく、疼痛の増加がなかった）割合は約86%でした。また試験には高用量の投与で治療が成功した重度の出血エピソード3件が含まれています。
別の試験では、重度の血友病A／B患者15人（インヒビター有りまたは無し）で、漸増用量3種のSEVENFACT®の安全性と薬物動態が評価されました。この試験の結果は、前述の試験で評価された2種類の用量、すなわち75mcg/kgおよび225 mcg/kgを選択するために使用されました。
SEVENFACT®投与で最も多かった副作用は頭痛、めまい、注入部位の不快感、輸注反応、注入部位の血腫、発熱でした。
動脈および静脈の重篤な血栓性イベントがSEVENFACT®投与後に発生する可能性があります。動脈または静脈の血栓塞栓性疾患の病歴を持つ患者はSEVENFACT®の試験から除外されたため、それら患者におけるSEVENFACT®の安全性に関する情報は限られています。
ウサギまたはウサギタンパク質に対するアレルギーまたは過敏症を持つことが判明している患者に対するSEVENFACT®の使用は禁忌となっています。
詳細情報についてはFDAのニュースリリースをご覧ください：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors
LFBについて
LFBは、多くの場合に希少な重篤疾患の患者を治療する血漿由来製品および組み換えタンパク質を開発・製造・販売するバイオ製薬企業グループです。LFBは1994年にフランスで設立され、欧州屈指のバイオ製薬企業として、免疫疾患・止血・集中治療の3大領域で患者さんに治療選択肢を提供するというビジョンを持って、主に病院を拠点とする医療専門家に血液由来治療製品を提供しています。
LFBは現在、30カ国以上で15種類の製品を販売しています。
詳細情報についてはwww.groupe-lfb.comをご覧ください。
HEMA Biologics, LLCについて
HEMA Biologicsはケンタッキー州ルイビルに位置するバイオ製薬企業です。 HEMA Biologicsは米国とカナダにおけるSEVENFACT®の商業化権と販売権を保有しています。HEMA Biologicsは、SEVENFACT®の開発・製造元であるLFBの伝統を誇りにしています。
当社は、希少出血性疾患を持つ患者のニーズに対応し、それらの患者のケアに当たるコミュニティーを支え、患者の日々の生活の改善に役立つ有意義な製品やサービスを上市することに専心しています。
詳細情報についてはhttps://hemabio.com/をご覧ください。
1出典：https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/data.html
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