PITTSBURGH--(BUSINESS WIRE)--Knopp Biosciences LLC ein Unternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration („FDA“) Dexpramipexol, eines oralen Medikamentenkandidaten für die Behandlung des Hypereosinophilie-Syndroms (HES), die Ausweisung als Orphan Drug erteilt hat. HES ist eine seltene und oft mit Lähmung einhergehende Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.
Das FDA Orphan Drug Designation Program verleiht Medikamenten und Biologika, die dazu bestimmt sind, Krankheiten und Störungen zu behandeln, zu diagnostizieren oder zu verhindern, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind, einen besonderen Status. Die Aufnahme in das Programm sieht ein siebenjähriges Alleinvermarktungsrecht sowie bestimmte Anreize vor, einschließlich Bundeszuschüsse, Steuergutschriften und einen Verzicht auf PDUFA-Anmeldegebühren.
„Wir freuen uns sehr über den Orphan Drug-Status für Dexpramipexol zur Behandlung von HES“, sagte Dr. Michael Bozik, CEO von Knopp Biosciences. „Es besteht dringender Bedarf an wirksamen Behandlungsmethoden für Patienten, die an dieser nicht ausrecihend anerkannten, lähmenden Krankheit leiden, dies gilt insbesondere im Hinblick auf orale Medikamente, die selektiv Eosinophile abbauen. Daher stellt der Status einen wichtigen regulatorischen Meilenstein dar, da wir uns beim Dexpramipexol-Programm in Richtung der Spätphase der klinischen Entwicklung bewegen.“
Knopp entwickelt Dexpramipexol als gezieltes, orales Medikament gegen eosinophile Entzündungskrankheiten. Eosinophile sind wiße Blutkörperchen, die eine zentrale Rolle bei schweren Krankheiten wie Asthma und HES spielen, und Dexpramipexol hat sich in mehreren klinischen Studien als selektiv, profund und anhaltend reduzierend auf den Eosinophilspiegel in Blut und Gewebe erwiesen. Die Ergebnisse einer Phase-2-Studie mit Dexpramipexol bei HES wurden der American Society of Hematology vorgestellt und in der Fachzeitschrift Blood veröffentlicht.
ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences mit Sitz in Pittsburgh, Pennsylvania, USA, ist ein Unternehmen im Privatbesitz, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten spezialisiert hat und bahnbrechende Behandlungen für entzündliche und neurologische Erkrankungen mit hohem unerfülltem Bedarf anbietet. Knopps niedermolekularer Wirkstoff im klinischen Stadium, Dexpramipexol, geht in die klinische Phase 2 bei eosinophilem Asthma und in die Phase 3 beim Hypereosinophilie-Syndrom. Die präklinische Kv7-Plattform von Knopp richtet sich an niedermolekulare Behandlungen der neonatalen epileptischen Enzephalopathie, anderer seltener Epilepsien, Tinnitus und neuropathischer Schmerzen. Weiter Informationen finden Sie auf www.knoppbio.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“, einschließlich Aussagen zu geplanten Zulassungsanträgen und klinischen Entwicklungsprogrammen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Annahmen und Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken, Unsicherheiten und andere wichtige Faktoren, insbesondere die Unsicherheiten, die klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen innewohnen, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Unterstützung der weiteren Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Behandlungen, die Verfügbarkeit von Patentschutz für die Entdeckungen und strategischen Allianzen sowie zusätzliche Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen. Es kann nicht garantiert werden, dass ein Prüfpräparat erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird oder dass die Endergebnisse klinischer Studien aureichen, um die für die Vermarktung eines Produkts erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten. Knopp übernimmt keine Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren oder zu revidieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.
Die Produktpipeline von Knopp besteht aus Prüfpräparaten, die nicht von der U.S. Food and Drug Administration zugelassen sind. Diese Prüfpräparate befinden sich noch in der klinischen Prüfung, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu bestätigen.
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