スイス・ルガーノ & スペイン・バルセロナ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- GT Gain Therapeutics SA（代謝異常と中枢神経系疾患の先天異常に関与するリソソーム酵素を標的とする新規治療薬の創薬と開発に取り組むバイオテクノロジー企業）は本日、マイケル・J・フォックス・パーキンソン病リサーチ財団（MJFF）とGBA変異パーキンソン病シルバースタイン財団から、パーキンソン病向けの当社専有の非競合的分子シャペロンを発展させるべく、資金援助を受けたと発表しました。この助成はスペイン・バルセロナにあるバルデブロン研究所のマルタ・マルチネス・ビンセント医師と共に授与されました。
MJFFとシルバースタイン財団による助成は、グルコセレブロシダーゼ（GBA）遺伝子に変異があるパーキンソン病に対するGain Therapeuticsの新規治療手法が評価されたことを示しています。Gainの技術プラットフォームは、リソソーム酵素の機能、すなわちたたみ込みと細胞内移動が影響を受けている疾患を対象に、脳透過性のアロステリックな非阻害的薬理学的シャペロンを突き止めてデザインできるものですが、今回のプログラムはこのプラットフォームに由来するものです。
Gain Therapeutics取締役会長のDr. Lorenzo Leoniは、次のように述べています。｢私たちはマイケル・J・フォックス財団とシルバースタイン財団からの助成を名誉に思います。パーキンソン病は患者、その家族、医療提供者にとって大きなニーズが残る領域であり、今回の助成はパーキンソン病に対する新規治療手法を開発するという当社の努力の重要性を認めるものです。｣
パーキンソン病は慢性の神経変性疾患で、治療選択肢が限られており、60歳超の100人に1人が患っています。世界では600万人以上がパーキンソン病に罹患しています。パーキンソン病は脳の多様な部位の細胞が喪失することで発症する中枢神経系の疾患です。グルコセレブロシダーゼ（GBA）遺伝子の変異は、パーキンソン病の最も一般的なリスク要因の1つとなっています。GBAはリソソーム酵素のβ-グルコセレブロシダーゼ（GCase）をコードしています。GCase活性低下がGBA変異に伴っており、特発性パーキンソン病で報告されています。これはパーキンソン病においてGCase経路の機能不全がより一般的な役割を担っていることを示しています。
Gain Therapeuticsの最高科学責任者（CSO）を務めるXavier Barril教授（CSO）は、次のように述べています。｢Gain Therapeuticsはこれら財団の共同活動に参画して、GCase経路の機能不全によって引き起こされる病理を予防するための新規治療的介入法を普及・発展させていけることを誇りに思います。｣
MJFFのリサーチプログラム担当シニアアソシエイトディレクターであるDr. Liliana Menalledは、次のように述べています。｢GBA経路はパーキンソン病の進行を遅くするか停止しようとする場合の有力な標的となり、マイケル・J・フォックス財団はこの領域での革新的な治療手法を支えることに傾倒しています。私たちは、これらシャペロンが発展して患者の手に近づくとの証拠を構築する活動が成功するよう、当財団の助成が支えになることを希望しています。｣
Gain Therapeutics SAについて
Gain Therapeuticsはスイスのバイオテクノロジー企業として、希少疾患と中枢神経系疾患のための新薬の創薬に専念しています。当社はリソソーム酵素を標的にして、未充足の医療ニーズの高い小児希少遺伝性疾患および中枢神経系疾患のための革新的医薬品の開発に取り組んでいます。当社が切り開いた専有プラットフォームのSEE-Txを通じて発見する非競合的薬理学的シャペロンという新規クラスの化合物を開発中です。
https://www.gaintherapeutics.com/
マイケル・J・フォックス・パーキンソン病リサーチ財団（MJFF）について
パーキンソン病研究の世界最大の非営利助成団体としてのマイケル・J・フォックス財団は、パーキンソン病の治療と今日この疾患を抱えて生活している人々のための治療薬の改善を促進することに専心しています。当財団はこの目標を遂行するため、高度に的を絞った研究プログラムを積極的に資金援助することと合せ、科学者、パーキンソン病患者、ビジネスリーダー、臨床試験参加者、ドナー、ボランティアと世界規模で積極的にかかわるようにしています。これまで8億ドル以上の資金を研究に提供してきた以外に、当財団は治療に向けた進歩の流れを根本的に変えました。世界のパーキンソン病研究の中心地で運営している当財団は、業界リーダー、学術機関の科学者、政府機関の研究助成組織と画期的な協業関係を構築したり、当財団のオンラインツールであるフォックス・トライアル・ファインダーでパーキンソン病の臨床試験に参加する患者を増やしたり、著名人を起用したアドボカシー活動・イベント・アウトリーチ活動を通じてパーキンソン病の啓発活動を促進したり、世界中の何千ものチーム・フォックス会員の草の根での関与の調整に当ったりしています。
GBA変異パーキンソン病シルバースタイン財団について
シルバースタイン財団は501(c)(3)に基づく非営利団体として、グルコセレブロシダーゼ（GBA）変異の保因者におけるパーキンソン病の治療と予防のための最先端治療手法への投資に傾注しています。当財団は医師、科学者、バイオテクノロジー企業と協業して、新規の疾患修飾治療薬オプションを患者に迅速に届ける努力の一環として、研究と臨床試験の促進に当っています。当財団の世界クラスのチームは神経変性疾患、製剤化学、橋渡し研究、医薬品の開発と商業化の分野における確かな専門性を持っており、こうしたチームのリーダーシップの下、当財団は2017年の設立以来、7種の治療手法を対象に30件以上のプロジェクトに資金援助してきました。当財団は独自の柔軟な助成モデルを適用しており、新会社の設立および従来型の研究助成をいずれも行い、パーキンソン病の新規疾患修飾治療薬を迅速に開発するという使命を即時に実現すべく取り組んでいます。
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