LUGANO, Schweiz, und BARCELONA, Spanien--(BUSINESS WIRE)--Gain Therapeutics SA (ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Erforschung und Entwicklung neuartiger Therapien konzentriert, die auf lysosomale Enzyme abzielen, welche an angeborenen Stoffwechselstörungen und Erkrankungen des Zentralnervensystems beteiligt sind) gab heute bekannt, dass es finanzielle Unterstützung von der Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) und der Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA erhalten hat, um die Erforschung seiner unternehmenseigenen nicht-rivalisierenden Molekularchaperonen für Morbus Parkinson fortzuführen. Der Zuschuss wurde dem Unternehmen zusammen mit Dr. Marta Martínez Vicente vom Vall d’Hebron Forschungsinstitut in Barcelona (Spanien) erteilt.
Die MJFF und die Silverstein Foundation gewährten die Mittel in Anerkennung des neuartigen therapeutischen Ansatzes von Gain Therapeutics zur Behandlung der Parkinson-Krankheit in Verbindung mit Mutationen im Glucocerebrosidase-Gen (GBA). Das Programm entstand aus der Technologieplattform von Gain, die die Identifizierung und Entwicklung hirnpenetrierender, allosterischer, nicht-hemmender pharmakologischer Chaperone für Krankheiten ermöglicht, bei denen lysosomale Enzymfunktionen, Faltung und intrazellulärer Transport betroffen sind.
„Es ist uns eine große Ehre, dass wir diesen Zuschuss von der Michael J. Fox Foundation und der Silverstein Foundation erhalten haben, mit dem die Bedeutung unserer Bemühungen um die Entwicklung von neuartigen Therapieansätzen für den Morbus Parkinson anerkannt wird. Dies ist weiterhin ein Bereich, in dem ein erheblicher Therapiebedarf für Patienten, ihre Angehörigen und Pflegepersonen besteht“, erklärte Dr. Lorenzo Leoni, Vertreter des Verwaltungsrates von Gain Therapeutics SA.
Der Morbus Parkinson ist eine chronische, degenerative neurologische Erkrankung mit begrenzten Behandlungsoptionen, von der ein Prozent der Menschen im Alter von über 60 Jahren betroffen sind. Weltweit leiden mehr als 6 Millionen Menschen an Parkinson, einer Erkrankung des Zentralnervensystems, die durch das Absterben von Zellen in diversen Teilen des Gehirns verursacht wird. Mutationen im GBA-Gen (Glucocerebrosidase) sind einer der häufigsten Risikofaktoren für den Morbus Parkinson. GBA codiert ein lysosomales Enzym, die Beta-Glucocerebrosidase (GCase). Eine reduzierte GCase-Aktivität wird mit GBA-Mutationen in Verbindung gebracht und wurde bei idiopathischem Morbus Parkinson berichtet, was auf eine allgemeinere Rolle der GCase-Zellwegstörung bei Parkinson hinweist.
„Gain Therapeutics ist stolz darauf, an der gemeinsamen Arbeit dieser Stiftungen mitzuwirken, um beschleunigt neuartige therapeutische Mittel zur Verhinderung der pathogenen Mechanismen zu entwickeln, die von der GCase-Zellwegstörung ausgelöst werden“, erklärte Prof. Xavier Barril, CSO von Gain Therapeutics SA.
Dr. Liliana Menalled, Senior Associate Director of Research Programs bei MJFF, sagte dazu: „Der GBA-Weg ist ein Hauptziel für Therapien, die das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit verlangsamen oder aufhalten sollen, und die Michael J. Fox Foundation ist bestrebt, innovative Behandlungsansätze in diesem Bereich zu fördern. Mit unserem Zuschuss möchten wir eine erfolgreiche Arbeit unterstützen, die den Wissensstand für die Weiterentwicklung dieser Molekularchaperone hebt und den Patienten näherbringt.“
Über Gain Therapeutics SA
Gain Therapeutics SA ist ein Schweizer Biotech-Unternehmen mit Schwerpunkt auf der Erforschung neuer Arzneimittel für seltene und ZNS-Erkrankungen. Das Unternehmen befasst sich in erster Linie mit lysosomalen Enzymen zur Entwicklung innovativer Arzneimittel für seltene pädiatrische genetische Störungen und ausgewählte ZNS-Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Gain Therapeutics SA entwickelt eine neue Klasse von Präparaten: nicht-rivalisierende pharmakologische Chaperone, die durch seine richtungweisende unternehmenseigene Plattform - SEE-Tx - ermittelt werden.
https://www.gaintherapeutics.com/
Über The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research
Als weltweit größter gemeinnütziger Geldgeber der Parkinson-Forschung engagiert sich die Michael J. Fox Foundation dafür, die Erforschung eines Heilmittels für die Parkinson-Krankheit sowie die Verbesserung von Therapien für die Menschen, die heute an dieser Krankheit leiden, zu beschleunigen. Die Stiftung verfolgt ihre Ziele durch ein energisch finanziertes, stark gezieltes Forschungsprogramm mit aktiver globaler Mitwirkung von Wissenschaftlern, Parkinson-Patienten, führenden Persönlichkeiten aus der Geschäftswelt, Teilnehmern an klinischen Studien, Spendern und ehrenamtlichen Mitarbeitern. Die Stiftung hat bisher nicht nur mehr als 800 Millionen US-Dollar in die Forschung gesteckt, sondern auch den Fortschrittsverlauf in Richtung auf eine Heilung grundlegend beeinflusst. Die Stiftung ist im Zentrum der weltweiten Parkinson-Forschung tätig und bildet bahnbrechende Partnerschaften mit Branchenführern, akademischen Wissenschaftlern und regierungsseitigen Forschungsförderern. Sie steigert die Teilnahme an klinischen Studien über die Parkinson-Krankheit durch ihr Online-Tool, den Fox Trial Finder, fördert die Aufklärung über Parkinson durch hochkarätige Interessenvertretung, Veranstaltungen und Outreach-Programme und sie koordiniert die Basisaktivitäten von Tausenden von Team-Fox-Mitgliedern in der ganzen Welt.
Über The Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA
Die Silverstein Foundation ist eine gemeinnützige Organisation im Sinne von Artikel 501(c)(3) mit Fokus auf Investitionen in modernste Therapieansätze für die vorbeugende und lindernde Behandlung der Parkinson-Krankheit bei Menschen mit GBA-Mutationen (Glucocerebrosidase). Die Stiftung arbeitet mit Ärzten, Wissenschaftlern und Biotechnologieunternehmen zusammen, um die Forschungsarbeit und klinischen Studien zu beschleunigen und den Patienten baldmöglichst neue krankheitsmodifizierende Therapieoptionen bereitzustellen. Unter der Leitung eines erstklassigen Teams mit starken Fachkompetenzen in den Bereichen neurodegenerative Erkrankungen, Arzneimittelformulierungschemie, translationale Forschung sowie Arzneimittelentwicklung und -vermarktung hat die Stiftung seit ihrer Gründung 2017 bereits mehr als 30 Projekte in sieben verschiedenen Therapieansätzen finanziert. Die Stiftung nutzt ein einzigartiges, flexibles Finanzierungsmodell, das die Gründung neuer Unternehmen und herkömmliche Forschungszuschüsse umfasst, um ihre Mission der raschen Entwicklung neuartiger, krankheitsmodifizierender Therapien für den Morbus Parkinson in Echtzeit zu verwirklichen.
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