SEATTLE--(BUSINESS WIRE)--Adaptive Biotechnologies® a annoncé que le 28 Septembre 2018 que l’Agence américaine des produits alimentaires et pharmaceutiques (Food and Drug Administration, FDA) avait accordé la désignation De Novo pour le test clonoSEQ® visant à détecter et surveiller la maladie résiduelle minimale (MRM) chez les patients atteints de myélome multiple (MM) et de leucémie aiguë lymphoblastique des cellules B (LAL), à partir de l’ADN d’un échantillon de moelle osseuse du patient. L’approbation de clonoSEQ marque plusieurs « premières » pour les patients et pour la FDA. L’essai clonoSEQ représente le premier essai de la MRM de sa catégorie, à utiliser la technologie de séquençage nouvelle génération (SNG) afin d’évaluer la charge de morbidité, ce qui constitue une utilisation supplémentaire importante du SNG pour le cancer. clonoSEQ est le premier et seul essai à être approuvé par la FDA pour l’évaluation de la MRM dans des cancers lymphoïdes, et le premier essai de diagnostic généré par immunoséquençage approuvé par la FDA. Il s’agit également d’une étappe majeure pour Adaptive Biotechnologies en tant que première approbation réglementaire pour la plateforme exclusive (SNG) de la société, pour le profilage du système immunitaire.
La MRM fait référence au petit nombre de cellules cancéreuses qui peuvent rester dans l’organisme d’un patient après le traitement, lesquelles ne causent souvent aucun signe ou symptôme, mais peuvent finalement se traduire par une récidive de la maladie. Ces cellules résiduelles qui peuvent être présentes à des niveaux très faibles ne sont identifiables qu’avec des tests extrêmement sensibles. Même de très petites quantités de MRM peuvent avoir de profondes répercussions sur la réussite du traitement et les résultats du patient. Un test capable de déterminer de manière fiable la présence et la quantité de maladie résiduelle à de très faibles niveaux peut être utilisé par les médecins en conjonction avec d’autres informations cliniques afin de prédire les résultats thérapeutiques, orienter les décisions de traitement, et améliorer les soins du patient.
« Le test de la MRM fournit aux patients des informations en temps réel sur leur réponse à la thérapie ou sur la profondeur de leur rémission ; la MMRF est de ce fait profondément concernée par cette avancée importante dans les soins aux patients », a déclaré Paul Giusti, président-directeur général de la Fondation pour la recherche sur le myélome multiple (Multiple Myeloma Research Foundation, MMRF). « La sensibilité du test est extrêmement importante, puisqu’un lien a été établi entre le nombre de cellules restant après le traitement et les résultats du patient. Cette approbation fournit aux patients et aux médecins un accès à un test de la MRM, hautement sensible et normalisé, qui peut représenter un outil important dans l’orientation des décisions de traitement. »
Il existe plus de 200 000 patients atteints de MM et de LAL vivant aux États-Unis, et plus de 35 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Le test clonoSEQ utilise le SNG afin d’identifier et de surveiller avec précision la MRM chez ces patients tout au long du traitement et de la rémission, avec une plus grande sensibilité que d’autres technologies, pour un nombre d’échantillons de moelle osseuse donné.1 La détection de la MRM avec une sensibilité profonde peut être cliniquement informative pour les nombreux patients en cours de traitement pour ces cancers.
« L’approbation du clonoSEQ par la FDA est une avancée importante pour les patients atteints de MM et de LAL, de même que pour les oncologues qui les soignent. Cette étape souligne l’importance de la MRM comme prédicateur des résultats des patients », a déclaré Aaron Logan, professeur associé, service d’hématologie et de greffe de sang et de moelle, UCSF. « La quantification de la MRM devrait être une pratique standard pour évaluer la réponse au traitement, surveiller la progression de la maladie, et orienter les soins du patient. Il est donc essentiel d’avoir un test de la MRM qui réponde aux normes réglementaires, et puisse mesurer et suivre dans le temps, avec précision et de façon fiable la charge de morbidité. »
Pour les patients qui obtiennent une réponse complète au traitement contre le cancer, selon les critères de réponse conventionnels, il a été prouvé que la présence ou l’absence de MRM était étroitement liée aux résultats du patient.2 C’est pourquoi de nombreuses sociétés pharmaceutiques ont commencé à utiliser la MRM comme un critère d’évaluation significatif du point de vue clinique, pour évaluer l’efficacité et orienter l’utilisation de leurs thérapies.
« Cette année a été historique dans le domaine de l’hématologie, avec une décision radicale de la FDA d’approuver la première thérapie, BLINCYTO, reposant sur le statut de la MRM d’un patient atteint de LAL, validant ainsi la pertinence clinique de la MRM dans la LAL, comme un critère d’évaluation cliniquement significatif », a déclaré Greg Friberg, M.D., vice-président responsable du développement mondial, en oncologie chez Amgen. « Les médecins et les patients auront désormais accès au premier test de la MRM, approuvé par la FDA, ce qui les dote d’un outil supplémentaire important, leur permettant de prendre des décisions éclairées quant aux traitements possibles pour atteindre la négativité de la MRM. Nous avons hâte de poursuivre notre collaboration avec Adaptive Biotechnologies afin d’explorer davantage la MRM et d’accomplir notre mission de servir les patients au moyen de la science transformative. »
L’examen et l’approbation récents, de la part de la FDA, concernant des médicaments tenant compte de la MRM comme critère d’évaluation clinique, ainsi que l’inclusion de la MRM par l’agence, dans la liste des critères d’évaluation de substitution, récemment publiée, qui peuvent servir de base aux approbations de médicaments, démontrent la recevabilité clinique de la MRM, et réaffirment la nécessité d’une méthode telle que clonoSEQ, qui soit précise, normalisée et approuvée par la FDA.3,4
« L’approbation du test clonoSEQ est une avancée formidable, aussi bien pour les patients atteints de MM et de LAL, que pour les médecins ; à l’heure où la MRM est de plus en plus utilisée pour prendre des décisions de traitement éclairées, l’importance de disposer d’une méthode d’évaluation précise et normalisée s’avère capitale », a expliqué Chad Robins, PDG et cofondateur d’Adaptive Biotechnologies. « Les tests de la MRM par SNG font déjà partie des directives de traitement du Réseau national de lutte contre le cancer (National Comprehensive Cancer Network, NCCN), pour les patients atteints de MM, de LAL et de LCL, et clonoSEQ est déjà utilisé pour la gestion des patients dans la plupart des centres anticancéreux du réseau NCCN, ce qui vient confirmer l’importance clinique de la MRM et l’acceptation des tests de la MRM par SNG, de la part de la communauté oncologique. Adaptive travaille assidument avec les payeurs publics et privés de manière à rendre clonoSEQ largement disponible pour les patients qui en ont besoin. »
À propos de la maladie résiduelle minimale
Maladie résiduelle minimale (MRM), que l’on appelle aussi maladie résiduelle mesurable fait référence aux cellules cancéreuses qui restent dans l’organisme après le traitement, chez les patients atteints de cancers lymphoïdes. Ces cellules peuvent être présentes à des niveaux indétectables par des méthodes morphologiques traditionnelles, des examens sanguins microscopiques, ou une biopsie de la moelle osseuse ou des ganglions lymphatiques.
La MRM est utilisée par les médecins afin de détecter et surveiller la charge de morbidité chez les patients, ce qui leur permet de prendre des décisions éclairées quant au traitement à leur administrer. Les directives de pratique clinique recommandent d’évaluer la MRM à différents moments durant le traitement et l’entretien, chez les patients atteints de MM et LAL ; et les directives pour ces deux maladies comprennent le SNG comme méthode de test recommandée.5,6 La valeur pronostique de l’évaluation de la MRM a été démontrée dans de multiples cancers lymphoïdes.7,8 Des essais contrôlés ont montré que même de petites quantités de maladie sont extrêmement significatives pour la prédiction des résultats cliniques à long terme, d’un patient.1,9,10,11,12 Des technologies moléculaires normalisées extrêmement sensibles sont par conséquent nécessaires pour une détection fiable de la MRM.
La mesure de la MRM est en cours d’évaluation comme moyen de mesurer l’efficacité dans les tests médicamenteux, avec le potentiel d’accélérer l’approbation de thérapies émergentes.13
À propos du test clonoSEQ®
Le test clonoSEQ d’Adaptive Biotechnologies a reçu la désignation De Novo de la part de la FDA comme diagnostic in vitro (DIV) visant à détecter et surveiller la maladie résiduelle minimale (MRM) chez les patients atteints de myélome multiple (MM) et de leucémie aiguë lymphoblastique des cellules B (LAL), à partir de l’ADN d’échantillons de moelle osseuse. Il identifie et quantifie des séquences particulières d’ADN trouvées dans les cellules malignes, ce qui permet aux médecins de surveiller chez les patients, des changements dans la charge de morbidité pendant et après le traitement. Ce test fiable offre une mesure sensible et précise de la maladie résiduelle, qui permet aux médecins de prédire les résultats des patients, d’évaluer dans le temps la réponse à la thérapie, de surveiller les patients pendant la rémission, et de détecter une éventuelle rechute. Le test clonoSEQ est un test effectué sur un site unique chez Adaptive Biotechnologies. Il est également disponible comme service de tests développés en laboratoire réglementé par le CLIA (TDL) pour être utilisé dans d’autres cancers lymphoïdes.
clonoSEQ a été examiné selon la processus de précommercialisation De Novo de la FDA, une voie réglementaire pour certains nouveaux dispositifs présentant un risque faible à modéré, et pour lesquels il n’existe pas de dispositif prédicat légalement commercialisé.
Pour obtenir des informations importantes sur les utilisations de clonoSEQ approuvées par la FDA, notamment sur son plein usage prévu, ses restrictions, et ses caractéristiques détaillées de performance, veuillez vous rendre sur le site www.clonoSEQ.com/technical-summary.
À propos d’Adaptive Biotechnologies
Adaptive Biotechnologies est une société pionnière et leader dans la combinaison du séquençage nouvelle génération (SNG) et de la bio-informatique experte visant à profiler les récepteurs de cellules T et B. Adaptive offre aux chercheurs et médecins du monde entier la précision et la sensibilité de sa plateforme d’immunoséquençage afin de mener des recherches révolutionnaires sur le cancer et d’autres maladies à médiation immunitaire. Adaptive transforme également les découvertes autour de l’immunoséquençage en diagnostics cliniques et en développements thérapeutiques afin d’améliorer les soins apportés aux patients. Pour en savoir plus, rendez-vous sur adaptivebiotech.com.
Adaptive Biotechnologies ne cautionne l’utilisation d’aucune thérapie en particulier.
1 Perrot A, et al. Blood. 2018:blood-2018-06-858613.
2 Martinez-Lopez J, et al. Blood. 2014;123(20):3073-9.
3 BLINCYTO (blinatumomab) Informations posologiques complètes. Obtenu le 26 septembre 2018 du site : https://pi.amgen.com/~/media/amgen/repositorysites/pi-amgen-com/blincyto/blincyto_pi_hcp_english.pdf
4 DARZALEX (daratumumab) Informations posologiques complètes. Obtenu le 26 septembre 2018 du site : http://www.janssenlabels.com/package-insert/product-monograph/prescribing-information/DARZALEX-pi.pdf
5 Directives de pratique clinique du NCCN en oncologie pour le myélome multiple. V.3.2018.
6 Directives de pratique clinique du NCCN en oncologie : Leucémie aiguë lymphoblastique. Version 1.2018.
7 Wu, D, et al. Clin Cancer Res. 201:20(17):4540-9.
8 Korde N, et al. JAMA Oncol. 2015:1(6):746-54.
9 Dimopoulos MA, et al. N Engl J Med. 2016;375:1319-1331.
10 Pulsipher M, et al. Blood. 2015;125(22):3501-8. Adaptive Biotechnologies a apporté un soutien financier pour cette étude.
11 Mannis GN, et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2016;22:1030-1036. Adaptive Biotechnologies a apporté un soutien financier pour cette étude.
12 Logan AC, et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2014;20(9):1307-13. Adaptive Biotechnologies a apporté un soutien financier pour cette étude. Le médecin a bénéficié d’indemnités pour sa participation à des comités consultatifs parrainés par Adaptive.
13 Avet-Loiseau H. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2016; 35e425-30.
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