休斯敦與倫敦--(BUSINESS WIRE)--Cell Medica 宣佈全球首位病患者接受 CMD-501 治療，此為一種針對兒科神經母細胞瘤的自體 CAR-NKT 療法。這是工程 NKT 細胞療法首次應用於人體的個案。Cell Medica 作為一家臨床階段的生物製藥公司，透過開發新一代 CAR 療法來改良實體與血液腫瘤的治療方法。
此項開放標籤第一階段研究 GINAKIT2，將與貝勒醫學院（BCM）及德州兒童醫院合作開展。
主研究員、貝勒醫學院兒科腫瘤學助理教授、德州兒童醫院腫瘤中心醫生科學家 Andras Heczey 博士表示：「使用此新型 CAR-NKT 療法治療首位病患者，是所有神經母細胞瘤患兒的一個重要里程碑。CAR-NKT 可為這些患者以及其他患有實體和血液腫瘤的病人提供令人振奮的全新治療選擇。我非常感謝參與此項創新研究的病患及家屬。」
Cell Medica 執行總裁 Chris Nowers 說：「我們相信，CAR-NKT 平台採用的獨特設計，有機會治療實體與血液腫瘤，隨後亦可能成為同種異體「現成」CAR-NKT 療法，解決當前自體 CAR-T 療法的難題。此項研究標誌著 Cell Medica 向前邁出了重要一步，我們很自豪能夠與BCM 和德州兒童醫院的同事一起引領這種創新、新一代 CAR 療法的開發。」
創新的 CAR-NKT 平台
CMD-501 建基於 Cell Medica 的新型 CAR-NKT 平台，是一種工程免疫細胞的新一代技術，增強血液和實體腫瘤的治療功能，並利用了 NKT 細胞的獨特特性。NKT 細胞是一種特殊類型的先天淋巴細胞，共有 T 細胞和 NK 細胞的特性。CMD-501 是 Cell Medica 的 CAR-NKT 管路的初步研究，採用自體方法。病患者自身的 NKT 細胞使用標靶GD2 的 CAR 進行基因改造，GD2 則是一種在幾乎所有神經母細胞瘤細胞表面表達的分子。Cell Medica 透過與其 BCM 及德州兒童醫院的合作夥伴攜手，設計了此 CAR-NKT 細胞療法，可分泌細胞因子 IL-15，臨床前研究中顯示細胞因子 IL-15 可增加 CAR-NKT 細胞的持續時間，並改善它們在免疫抑制性腫瘤微環境中的功效。
貝勒醫學院血液腫瘤學教授、德州兒童癌症中心神經母細胞瘤計劃聯合主任 Leonid Metelitsa 博士補充道：「帶領多學科團隊開發此多功能的 CAR-NKT 平台著實令人興奮不已。NKT 細胞有效地進入腫瘤部位，因此在這些細胞中注入腫瘤靶向的 CAR 可確保向疾病部位的輸送，從而達到最大功效。我們目前正在利用 NKT 細胞的另一個自然特徵，即它們缺乏同種異體反應性；並將開發同種異體「現成」療法，進一步利用 NKT 細胞的獨特優勢。」
首次人體研究
GINAKIT2 是 CMD-501 在復發性或難治愈性（R/R）高風險神經母細胞瘤患病兒童中的首次人體劑量遞增評估 (NCT03294954)。神經母細胞瘤主要在兒童中出現，佔所有兒科腫瘤的 7-10%。百分之九十的病患在診斷時年齡不到 5 歲。R/R 高風險神經母細胞瘤是最致命的兒童腫瘤之一，目前的中位數生存期約為 1-3 年。幾乎所有神經母細胞瘤均表達 GD2，其為 CMD-501 的靶部位。此研究得到了 Alex's Lemonade Stand Foundation 的資助，資金授予 BCM 調查員Heczey 博士與 Metelitsa 博士。
編者按
關於神經母細胞瘤和 GD2
神經母細胞瘤是交感神經系統的腫瘤，其可能出現在胸部、頸部、腹部及腎上腺中，並且可能轉移至骨髓及其他器官。患有低風險或中等風險神經母細胞瘤的兒童，可以透過外科手術及/或化療來治愈；但是，至少有一半的神經母細胞瘤患兒同時患有高風險疾病，除了自體幹細胞移植外，通常還需要結合手術、放射、免疫和化學療法。復發性/難治愈性高風險神經母細胞瘤為兒童腫瘤中最致命的類型之一，加上預後不良，病患的生存期中位數為 1-3 年。
GD2 是一種在神經外胚層來源的腫瘤上表達的分子，包括幾乎所有神經母細胞瘤，以及大部分小細胞肺癌和黑素瘤，在正常組織上表達受限，使其成為 CAR-NKT 細胞療法的目標。
關於 CMD-501
CMD-501 是一種創新的自體產品，其中 NKT 細胞通過CAR進行基因改造以針對 GD2 。NKT 細胞是 T 淋巴細胞的一個子集，具有常規 T 細胞的細胞毒性與抗腫瘤特性，但具有其他預期可提高其攻擊腫瘤的能力的生物學特性。GD2 是在大多數神經母細胞瘤細胞表面表達的分子。
透過與其在 BCM 的合作夥伴合作，Cell Medica 設計了一種 GD2 特異性 CAR 構建體，該構建體另外用於分泌細胞因子 IL-15，臨床研究中顯示細胞因子 IL-15 可增加 CAR-NKT 細胞的持續時間，並改善它們在免疫抑制性腫瘤微環境中的功效。CMD-501 是一種自體產品，在體外被搜集、修改並激活每位病患的細胞，然後再輸回至同一病患體內。然而，NKT 細胞還具有所謂的現成使用的重大潛力，其中來自健康供體的細胞可預先大量準備並用於治療許多不同的病患。Cell Medica 正與 BCM 合作，在不久的將來將現成的 CAR-NKT 細胞產品引入診所。
關於 Cell Medica
Cell Medica 是一家處於臨床階段的生物製藥公司，致力於透過開發新一代 CAR-T 療法來改變固體和血液腫瘤的治療方法。該公司的革命性平台同時開發同種異體和自體療法，在作為 T 淋巴細胞子集的自然殺傷 T 細胞（NKTs）上設計了嵌合抗原受體（CAR）。Cell Medica 正在與貝勒醫學院、德州兒童醫院及倫敦大學學院合作建立強大的籌劃。該公司總部位於倫敦，在休斯頓與蘇黎世亦設有工廠。欲知更多資訊，請造訪 www.cellmedica.com
關於貝勒醫學院
貝勒醫學院位於休斯頓，被公認為首屈一指的學術健康科學中心，因其在教育、研究及病患護理方面的卓越表現而聞名。貝勒醫學院是大西南地區唯一的私立醫學院，在 U.S. News & World Report（美國新聞與世界報導）的排行榜中，該校在醫學院的研究方面排第 16 位，在初級保健方面排第 5 位。貝勒醫學院在国立衛生研究院資助的所有美國醫學院中排名第 20 位，在德州排名第一。貝勒醫學院位於德州醫療中心，與 7 家教學醫院建立了聯繫，共同擁有並經營 Baylor St. Luke 的醫療中心（CHI St. Luke's Health 的一部分）。目前，貝勒醫學院訓練了 3000 多名醫學學生、研究生、護士麻醉師、醫師助理及矯形學學生，以及住院醫師與博士後研究員。請在 Facebook 和 Twitter 上關注貝勒醫學院。