LACHEN, Suíça--(BUSINESS WIRE)--A Octapharma tem o prazer de anunciar a publicação dos dados finais de um ensaio da Good Clinical Practice (GCP) em pacientes não tratados previamente (PUPs) na revista médica de renome internacional Haemophilia. O estudo avaliou a imunogenicidade, eficácia, segurança e tolerabilidade do octanate® em PUPs com hemofilia A.
Os pacientes não tratados previamente com hemofilia A estão em maior risco de desenvolvimento de inibidores. Aproximadamente 35% desenvolvem inibidores, que estão associados com consequências prejudiciais para a saúde e economia.
Neste estudo prospectivo e multinacional, 51 PUPs com hemofilia A severa receberam o octanate® exclusivamente como terapia de reposição – seja profilática ou para tratamento sob demanda de hemorragias – em um total de 100 dias de exposição (DE) ou cinco anos.
Cinco (9,8%) dos 51 pacientes desenvolveram inibidores, quatro (7,8%) dos quais eram de alto título (≥ 5 BU/mL) e um de título baixo (<5 BU/mL). Todos os inibidores foram desenvolvidos durante o tratamento sob demanda e os quatro inibidores de alto título foram desenvolvidos nos primeiros 20 DEs. Todos os pacientes que desenvolveram inibidores apresentaram defeitos importantes do gene F8 (inversões do íntron 22 ou grandes deleções dos éxons 7-12) que estão relacionados com um alto risco de desenvolvimento de inibidores. A eficácia hemostática foi classificada como “excelente” para 99,6% de todas as infusões. A tolerabilidade foi classificada como “muito boa” para 99,98% de infusões. Não foram relatadas complicações durante 23 procedimentos cirúrgicos.
A profilaxia precoce e eficiente é fundamental para o sucesso do tratamento a longo prazo de pacientes com hemofilia A. Estes novos dados demonstram que o octanate® é eficaz e está associado a uma baixa taxa de desenvolvimento de inibidores em PUPs, incluindo aqueles submetidos a procedimentos cirúrgicos.
Larisa Belyanskaya, diretora da IBU Hematology, disse: “Estamos muito entusiasmados com as baixas taxas de inibidores e a excelente eficácia e tolerabilidade alcançada com o octanate® nesta população de pacientes particularmente desafiadora. Estes dados confirmam os benefícios clínicos do octanate® em pacientes não tratados previamente com hemofilia A e aumentam a experiência clínica já adquirida com o octanate® nos últimos 20 anos.”
Olaf Walter, membro do conselho da Octapharma, acrescentou que “esta publicação é um passo importante para o objetivo da Octapharma de permitir que pacientes com distúrbios de coagulação vivam uma vida normal”.
A Octapharma gostaria de agradecer a todos os envolvidos no estudo, em particular aos pacientes e suas famílias, sem os quais esta pesquisa não teria sido possível.
Referência
Klukowska A., Komrska V., Vdovin V., et al. Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385
Sobre o octanate®
O octanate® é um concentrado FVIII com inativação viral dupla, de alta pureza, liofilizado e derivado de plasma humano para administração intravenosa. A coagulação FVIII presente no octanate® está ligada ao seu estabilizador natural, o fator von Willebrand (FVW), em uma proporção FVW/FVIII de aproximadamente 0,4. Portanto, não são necessários estabilizadores adicionais durante a fabricação. O octanate® está disponível em apresentações de 250 UI, 500 UI e 1.000 UI. O octanate® foi lançado em 1998 e desde então foi aprovado em 85 países para o tratamento e profilaxia da hemorragia em pacientes com todos os tipos de hemofilia A, inclusive para procedimentos cirúrgicos e em 40 países para a indução da tolerância imune. Existe uma experiência clínica considerável com o octanate®, com cerca de 10 bilhões de unidades internacionais (UI) administradas mundialmente desde 2017.
Sobre a hemofilia A
A hemofilia A é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X causada pela deficiência de FVIII que, se não tratada, provoca hemorragias nos músculos e articulações e, consequentemente, artropatia e morbidade grave. O tratamento profilático de reposição do FVIII reduz o número de episódios de sangramento e o risco de lesões articulares permanentes. Este distúrbio afeta um em cada 5 mil a 10 mil homens em todo o mundo e 75% dos casos de hemofilia não são diagnosticados ou tratados. O desenvolvimento de anticorpos que neutralizam o FVIII (inibidores do FVIII) contra o FVIII injetado representa a complicação mais séria do tratamento. O risco cumulativo de desenvolvimento de inibidores do FVIII é de até 39% dos casos.
Sobre a Octapharma
Com sede em Lachen, Suíça, a Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteína humana no mundo, desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir do plasma humano e linhas de células humanas. Como uma empresa familiar, a Octapharma acredita no investimento para fazer diferença nas vidas das pessoas – e vem fazendo isto desde 1983, pois está no nosso sangue.
Em 2016, o Grupo obteve 1,6 bilhão de euros em receitas e um resultado operacional de 383 milhões de euros. Além disso, investiu 249 milhões de euros para garantir a prosperidade futura. A Octapharma emprega mais de 7,1 mil pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em 113 países com produtos em três áreas terapêuticas:
- Hematologia (distúrbios da coagulação)
- Imunoterapia (doenças imunológicas)
- Cuidados intensivos
A Octapharma possui seis unidades de produção de última geração na Áustria, França, Alemanha, Suécia e México e Suécia.
Para mais informações, acesse www.octapharma.com
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