BASEL (Schweiz) und ILLKIRCH GRAFFENSTADEN (Frankreich)--(BUSINESS WIRE)--CRISPR Therapeutics und Anagenesis Biotechnologies gaben heute eine strategische Einlizenzierungs- und Kooperationsvereinbarung, die CRISPR Therapeutics Zugang zu einer exklusiven weltweiten Lizenz bezüglich der proprietären Paraxial-Mesoderm-Multipotent-Cells (P2MCs)-Technologie von Anagenesis für die Zelltherapie von menschlichen Muskelerkrankungen gewährt, bekannt. Die P2MC-Technologie erlaubt die effiziente, reproduzierbare und chemisch definierte Differenzierung von pluripotenten Zellen in Skelettmuskel-Stammzellen, auch bekannt als Satellitenzellen. Die Vereinbarung wird den Fortschritt von CRISPR-basierten Zelltherapien zur Behandlung von muskuloskelettalen Erkrankungen unterstützen. Die anfängliche Forschung wird sich auf die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) konzentrieren.
„Wir sind sehr bestrebt, neue Behandlungen für DMD zu finden und diese Kooperation ist ein wichtiger Baustein in der Unterstützung unserer umfassenden Forschungsstrategie bezüglich DMD und weiteren muskuloskelettalen Erkrankungen”, erklärte der Chief Business Officer von CRISPR Therapeutics Samarth Kulkarni.
Die proprietäre P2MC-Technologie von Anagenesis wurde mit Unterstützung von AFM-telethon, INSERM-Transfert, CNRS und der Université de Strasbourg entwickelt. Diese Technologie in Kombination mit CRISPR-Cas9 Genom-Editierung hat das Potenzial, wichtige neue Behandlungen für Jungen mit DMD und Patienten mit anderen Muskelerkrankungen zu liefern.
„Die Kombination der CRISPR Genom-Editierungs-Plattform und der P2MC-Technologie gibt uns die Möglichkeit ex vivo therapeutische Ansätze für die Behandlung von DMD unter Einsatz von Muskel-Satelliten-Stammzellen zu entwickeln”, erklärte der Mediziner und Chief Scientific Officer von CRISPR Therapeutics Bill Lundberg.
„Wir freuen uns sehr mit CRISPR Therapeutics, einem Marktführer im Bereich der CRISPR Genom-Editierung, zusammenzuarbeiten, um die Therapieentwicklung von muskuloskelettalen Erkrankungen einschließlich DMD, bei der es einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf gibt, voranzutreiben”, fügte Dr. Jean-Yves Bonnefoy, President und CEO von Anagenesis, hinzu. „Wir glauben, dass unsere P2MC-Technologie einen einzigartigen Vorteil aufweist und ein ausgeprägtes Zusammenspiel mit der Genom-Editierungs-Technologie von CRISPR Therapeutics bietet. Diese Kooperation wird ein Grundstein für unser neu gebildetes Zelltherapie-fokussiertes Tochterunternehmen in den USA Anagenesis Biotherapies Inc. mit Sitz in Boston sein.”
Anagenesis ist der dritte Kooperationspartner von CRISPR Therapeutics in den letzten sieben Monaten und schließt sich Vereinbarungen mit Vertex Pharmaceuticals und der Bayer AG an. Jede dieser Kooperationen ermöglicht dem Unternehmen den Zugang zu unverwechselbaren Fähigkeiten, um neue möglicherweise umgestaltende Gen-basierte Medikamente für Patienten mit schweren Erkrankungen herbeizuführen. Im Rahmen dieser Kooperation wird der wissenschaftliche Gründer von Anagenesis und Professor an der Harvard Medical School und dem Brigham and Women’s Hospital Dr. Olivier Pourquié als Berater für CRISPR Therapeutics fungieren.
Über CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics ist ein
führendes Unternehmen im Bereich der Genom-Editierung mit Fokussierung
auf der Entwicklung von umgestaltenden Gen-basierten Medikamenten für
schwere Erkrankungen unter Verwendung seiner proprietären CRISPR-Cas9
Genom-Editierungs-Plattform. CRISPR ist eine revolutionäre Technologie,
welche die präzise und gerichtete Veränderung der genomischen DNA
erlaubt. Das multidisziplinäre Team des Unternehmens, bestehend aus
erstklassigen Wissenschaftlern und Arzneimittelforschern, arbeitet an
verschiedenen eigenen Programmen zur Behandlung von schweren
Erkrankungen mit einem hohen ungedeckten Bedarf. Darüber hinaus arbeitet
CRISPR Therapeutics an weiteren Programmen partnerschaftlich mit einigen
der weltweit führenden pharmazeutischen und biotechnologischen
Unternehmen zusammen, um diese Technologien in bahnbrechende
humanmedizinische Therapeutika umzusetzen. Die zugrundeliegende
Patent-Familie zu CRISPR-Cas9 für die humanmedizinische Anwendung wurde
unter Lizenz der wissenschaftlichen Gründerin Dr. Emmanuelle
Charpentier, welche die Anwendung von CRISPR-Cas9 für die
Genom-Editierung miterfunden hat, erworben. CRISPR Therapeutics hat
seinen Hauptsitz in Basel (Schweiz) und seinen Forschungs- und
Entwicklungs-Geschäftsbereich in Cambridge, Massachusetts. Für weitere
Informationen besuchen Sie bitte www.crisprtx.com.
Über Anagenesis Biotechnologies
Anagenesis Biotechnologies
ist ein Privatunternehmen und entwickelt neue Behandlungsmethoden gegen
Muskelerkrankungen (genetisch wie beispielsweise DMD und chronisch wie
zum Beispiel Sarkopenie und Kachexie). Das Unternehmen wurde von Dr.
Olivier Pourquié, einem weltweit anerkannten Meinungsführer im Bereich
der muskuloskelettalen Entwicklung und Stammzellen, mitbegründet.
Olivier Pourquié ist Professor an der Harvard Medical School und dem
Brigham and Women’s Hospital sowie Mitglied des Harvard Stem Cell
Institute. Anagenesis Biotechnologies wird von einem soliden und
erfahrenden Team unter der Leitung von Dr. Jean-Yves Bonnefoy, President
und CEO, der aus der Pharma- und Biotech-Industrie kommt, unterstützt.
Anagenesis Biotechnologies in Illkirch (Frankreich) konzentriert sich
nun auf Hochdurchsatz- (High-Throughout-Screening, HTS) und
High-Content-Screening (HCS), während sein neu in den USA gebildetes
Tochterunternehmen Anagenesis Biotherapies Inc. mit Sitz in Boston
(Massachusetts) neue Zelltherapie-Ansätze entwickelt. Für weitere
Informationen besuchen Sie bitte www.anagenesis-biotech.com.
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