NEW HAVEN, Connecticut--(BUSINESS WIRE)--Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) meldete heute, dass die Europäische Kommission dem Arzneimittel ALXN1210 den Orphan-Arzneimittel-Status (ODD, Arzneimittel für seltene Leiden) erteilt hat. ALXN1210 ist ein höchst innovativer C5-Antikörper mit längerer Wirkdauer, der bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) geprüft wird. PNH ist eine extrem seltene, schwächende und lebensbedrohliche Bluterkrankung, bei der eine unkontrollierte Aktivierung des Komplementsystems, ein Bestandteil des normalen Immunsystems, zur Hämolyse (Zerstörung der roten Blutkörperchen des Patienten) führt.
„Bei Patienten mit PNH besteht kontinuierlich das Risiko ernster und lebensbedrohlicher Konsequenzen aufgrund der laufenden komplementvermittelten Zerstörung roter Blutkörperchen“, sagte Martin Mackay, Ph.D., Executive Vice President und Global Head of R&D von Alexion. „Soliris ist seit 2007 zur Behandlung von Patienten mit PNH zugelassen und hat die Aussichten für Patienten mit dieser Erkrankung erheblich verbessert. Vorläufige Ergebnisse unserer laufenden klinischen Studien zu ALXN1210, das eine dreimal so lange Halbwertszeit wie Soliris hat, haben eine rasche, vollständige und anhaltende Komplementinhibition bei Patienten mit PNH gezeigt. Wir freuen uns, dass der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) das Potenzial von ALXN1210 erkannt hat, Patienten mit dieser schweren, äußerst seltenen Krankheit einen bedeutenden medizinischen Nutzen zu bieten.“
Alexion prüft ALXN1210 in einer Phase-1/2-Studie und einer Phase-2-Studie bei Patienten mit PNH. Beide Studien haben das Rekrutierungsziel überschritten. Weitere Informationen über die klinischen Studien stehen unter www.clinicaltrials.gov unter den Kennungen NCT02598583 und NCT02605993 zur Verfügung. Alexion plant zudem im Jahr 2016 die Aufnahme eines klinischen Programms zu ALXN1210 bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), eine weitere äußerst seltene und lebensbedrohliche Erkrankung, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen wird. ALXN1210 ist in keinem Land zugelassen.
Die Europäische Kommission erteilt den Status eines Medizinprodukts für seltene Leiden als Anreiz für die Entwicklung medizinischer Produkte, die der Behandlung, Prävention oder Diagnose von Erkrankungen oder Zuständen dienen, die bei nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der EU auftreten. Der Status des Medizinprodukts für seltene Leiden (Orphan Medicinal Product) wäre für Alexion mit diversen Vorteilen und Anreizen in der EU verbunden, darunter ein Zeitraum der exklusiven Vermarktung, falls ALXN1210 schließlich zur Behandlung von Patienten mit PNH zugelassen wird.
Über paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
PNH ist eine extrem seltene Bluterkrankung, bei der eine chronische, unkontrollierte Aktivierung des Komplementsystems, einem Bestandteil des normalen Immunsystems, zur Zerstörung der roten Blutkörperchen des Patienten (Hämolyse) führt. PNH betrifft Menschen aller Altersgruppen, wobei der durchschnittliche Krankheitsbeginn zu Anfang des vierten Lebensjahrzehnts liegt.1 Rund 10 Prozent der Patienten entwickeln die ersten Symptome vor der Vollendung des 21. Lebensjahres.2 PNH tritt ohne Vorwarnung bei Männern und Frauen aller ethnischen, Gesellschafts- und Altersgruppen auf. Eine PNH bleibt oft lange unerkannt, mit Verzögerungen der Diagnose von einem bis zu mehr als zehn Jahren.3 Vor der Verfügbarkeit von Soliris verstarben schätzungsweise rund ein Drittel der PNH-Patienten innerhalb von fünf Jahren nach Diagnosestellung.1 PNH tritt bei Patienten mit Knochenmarkserkrankungen nachweislich häufiger auf, darunter die aplastische Anämie (AA) und myelodysplastische Syndrome (MDS).4,5,6 Bei Patienten mit Thrombosen unbekannter Genese kann PNH eine zugrunde liegende Ursache sein.1
Über ALXN1210
ALXN1210 ist ein höchst innovativer C5-Antikörper mit längerer Wirkdauer, der von Alexion zur Behandlung von Patienten mit PNH geprüft wird. In früheren Studien zeigte ALXN1210 eine rasche, vollständige und anhaltende Reduktion der freien C5-Aktivität und eine terminale Halbwertszeit von mehr als 30 Tagen, was dazu führen könnte, dass ein monatlicher oder noch längerer Dosierungsintervall möglich ist. Alexion führt zwei klinische Studien zu ALXN1210 unter Patienten mit PNH durch - eine Phase-1/2-Studie mit Dosiseskalation und eine offene Phase-2-Studie mit Mehrfachdosis.
Über Soliris® (Eculizumab)
Soliris ist ein erstklassiger terminaler Komplementinhibitor, den Alexion vom Labor über das Zulassungsverfahren bis hin zur Marktgängigkeit entwickelt hat. Soliris ist in den USA (2007), der Europäischen Union (2007), Japan (2010) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zur Verringerung der Hämolyse zugelassen. PNH ist eine extrem seltene, schwächende und lebensbedrohliche Bluterkrankung, die von einer komplementvermittelten Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) bestimmt wird. Darüber hinaus ist Soliris in den USA (2011), der Europäischen Union (2011), Japan (2013) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) zur Verhinderung einer komplementvermittelten thrombotischen Mikroangiopathie oder TMA (Blutgerinnsel in kleinen Gefäßen) zugelassen. aHUS ist eine schwächende, extrem seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit, die mit komplementvermittelter TMA einhergeht. Soliris ist nicht für die Behandlung von Patienten mit STEC-HUS (Shiga toxin E. coli-related hemolytic uremic syndrome) vorgesehen. Aufgrund der bahnrechenden medizinischen Innovation bei der Komplementinhibition wurden Alexion und Soliris mit einigen der höchsten Auszeichnungen der Pharmaindustrie geehrt: Prix Galien USA (2008, Bestes Biotechnologie-Produkt) und Frankreich (2009, Behandlung seltener Krankheiten).
Weitere Informationen zu Soliris, einschließlich der vollständigen Verschreibungsinformationen für die USA, sind erhältlich unter: www.soliris.net.
Wichtige Sicherheitshinweise
In den USA beinhaltet das Produktetikett von Soliris den folgenden gerahmten Warnhinweis: „Lebensbedrohliche und tödliche Meningokokkeninfektionen sind bei mit Soliris behandelten Patienten aufgetreten. Meningokokkeninfektionen können sehr schnell einen lebensbedrohlichen oder tödlichen Verlauf nehmen, wenn sie nicht rechtzeitig erkannt und frühzeitig behandelt werden [siehe Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen (5.1)] Beachten Sie die aktuellsten Empfehlungen des Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) für die Meningokokkenimpfung bei Patienten mit Komplementdefekten. Patienten sind mindestens zwei Wochen vor der Verabreichung der ersten Soliris-Dosis mit einem Meningokokkenimpfstoff zu impfen, sofern das Risiko der verzögerten Soliris-Therapie nicht das Risiko einer Meningokokkeninfektion übersteigt [Siehe Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen (5.1) für weitere Richtlinien zur Bewältigung einer Meningokokkeninfektion.] Patienten sind auf frühe Anzeichen von Meningokokkeninfektionen zu überwachen und sofort zu untersuchen, sollte Verdacht auf eine Infektion bestehen. Soliris ist nur über ein eingeschränktes Vertriebsprogramm im Rahmen der Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) erhältlich. Verschreibende Ärzte müssen sich zum Soliris-REMS-Programm anmelden [siehe Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen (5.2)]. Weitere Informationen erhalten Sie telefonisch unter der Rufnummer: 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747).“
Bei PNH-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten nachteiligen Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Rhinopharyngitis (Nasenlaufen), Rückenschmerzen und Übelkeit. Bei der Behandlung von PNH-Patienten mit Soliris sollte die Einnahme von Gerinnungshemmern nicht verändert werden, da die Auswirkungen eines Absetzens während der Soliris-Therapie noch nicht bekannt sind. Bei aHUS-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Diarrhöe, Bluthochdruck, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Erbrechen, Nasopharyngitis, Anämie, Husten, periphere Ödeme, Übelkeit, Harnwegsinfektionen, Fieber. Soliris ist nicht für die Behandlung von Patienten mit STEC-HUS (Shiga toxin E. coli-related hemolytic uremic syndrome) vorgesehen. Beachten Sie bitte die vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris, darunter die WARNHINWEISE zum Risiko einer schwerwiegenden Meningokokkeninfektion.
Über Alexion
Alexion ist ein globales Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist Weltmarkführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition und entwickelte und vermarktet den ersten und einzigen zugelassenen Komplementinhibitor zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndromon (aHUS), zwei extrem seltene und lebensbedrohliche Erkrankungen. Zum Portfolio im Bereich Stoffwechselerkrankungen von Alexion zählen zwei höchst innovative Enzymersatztherapien für Patienten mit lebensbedrohlichen und extrem seltenen Erkrankungen, Hypophosphatasie (HPP) und Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-D). Alexion treibt die vielversprechendste Pipeline in der Biotechnologiebranche zur Behandlung seltener Erkrankungen mithilfe hochgradig innovativer Produktkandidaten in unterschiedlichen therapeutischen Bereichen weiter voran. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion sind erhältlich unter: www.alexion.com.
[ALXN-G]
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen in Zusammenhang mit dem potenziellen medizinischen Nutzen von ALXN1210 zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH). Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen einer Reihe von Faktoren, die dazu führen können, dass die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Prognosen abweichen. Hierzu zählen beispielsweise Entscheidungen von Aufsichtsbehörden im Hinblick auf Marktzulassungen oder wesentliche Einschränkungen bei der Vermarktung unserer Produkte, Verzögerungen, Unterbrechungen oder Fehler bei der Herstellung und Lieferung unserer Produkte und Produktkandidaten, Fortschritte bei der Bereitstellung und Entwicklung der kommerziellen Infrastruktur, das Unvermögen, auf von der FDA oder anderen Aufsichtsbehörden vorgebrachte Angelegenheiten zufriedenstellend einzugehen, die Möglichkeit, dass Ergebnisse klinischer Studien nicht von prädiktivem Wert für die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse unserer Produkte bei größeren Patientenpopulationen bezüglich der untersuchten Erkrankung oder sonstiger Erkrankungen sind, das Risiko, dass strategische Transaktionen nicht zu einem kurzfristigen oder langfristigen Nutzen führen, die Möglichkeit, dass die derzeitigen Ergebnisse der Vermarktung nicht von prädiktivem Wert für die künftigen Akzeptanzraten von Soliris bei PNH, aHUS oder sonstigen Erkrankungen sind, die Möglichkeit, dass klinische Studien zu unseren Produktkandidaten verzögert werden könnten oder dass weitere Forschung und Tests von den Aufsichtsbehörden verlangt werden könnten, die Angemessenheit unserer Meldungsverfahren bezüglich Pharmakovigilanz und Arzneimittelsicherheit, das Risiko, dass Kostenträger (einschließlich staatlicher Stellen) nicht zu tragbaren Konditionen oder überhaupt für die Nutzung unserer Produkte aufkommen, Risiken im Zusammenhang mit behördlichen Ermittlungen, darunter Ermittlungen der SEC und des US-amerikanischen Justizministeriums (DOJ), das Risiko, dass Prognosen im Hinblick auf die Anzahl der Patienten mit PNH, aHUS, HPP und LAL-D nicht zutreffend sind, die Risiken von Wechselkursschwankungen, sowie eine Reihe anderer Risiken, die in regelmäßigen Abständen in den bei der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen von Alexion ausgeführt werden. Hierzu gehören unter anderen insbesondere die Risiken, die in dem Quartalsbericht von Alexion auf Formular 10-Q für den Zeitraum bis einschließlich 31. März 2016 sowie sonstigen, bei der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen dargelegt sind. Alexion beabsichtigt nicht, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, sofern es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.
Quellenangaben
1. Socié G, Mary JY, de Gramont A, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. Lancet. 1996: 348:573-577.
2. Parker C, Omine M, Richards S, et al. Diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2005;106(12):3699-3709.
3. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, Luzzatto L, Dacie JV. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 1995;333:1253-1258.
4. Wang H, Chuhjo T, Yasue S, Omine M, Naka S. Clinical significance of a minor population of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria-type cells in bone marrow failure syndrome. Blood. 2002;100 (12):3897-3902.
5. Iwanga M, Furukawa K, Amenomori T, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria clones in patients with myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 1998;102(2):465-474.
6. Maciejewski JP, Rivera C, Kook H, Dunn D, Young NS. Relationship between bone marrow failure syndromes and the presence of glycophosphatidyl inositol-anchored protein-deficient clones. Br J Haematol. 2001;115:1015-1022.
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