TOKIO--(BUSINESS WIRE)--Chugai
Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO:4519) hat heute bekannt gegeben,
dass die Daten von Hämophilie-A-Patienten, die an der Phase I-Studie des
bispezifischen Antikörpers Emicizumab (ACE001JP-Studie) beteiligt waren,
im New England Journal of Medicine (NEJM) vom 25. Mai 2016 online
veröffentlicht worden sind. Emicizumab befindet sich derzeit in der
Entwicklung für Hämophilie A. In dieser ersten Phase I-Studie in
Patienten ergab eine einmal wöchentliche subkutane Injektion von
Emicizumab ein klinisch akzeptables Sicherheitsprofil und einen
potentiellen Nutzen zur Verhütung von Blutungen in
Hämophilie-A-Patienten, sowohl mit als auch ohne Faktor VIII (FVIII)
Inhibitoren.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1511769
Die Patientengruppe von ACE001JP hat 18 japanische Hämophilie-A-Patienten mit und ohne FVIII-Inhibitoren rekrutiert, um die Sicherheit und den potenziellen Nutzen von Emicizumab zur Verhinderung von Blutungen durch eine regelmäßige Injektion des Medikaments zu untersuchen. In dieser Open-Label-Studie wurden Patienten einmal wöchentlich mit einer subkutanen Injektion von Emicizumab bei drei Dosierungsgruppen über zwölf aufeinander folgende Wochen hinweg behandelt. Die Ergebnisse wurden am 8. Dezember 2014 beim 56. American Society of Hematology Annual Meeting (ASH) in San Francisco, Kalifornien, präsentiert.
„Eine große Herausforderung für die aktuellen Behandlungen von Hämophilie A ist, dass diese Patienten häufige intravenöse Injektionen benötigen und die Möglichkeit der Entwicklung von Inhibitoren gegen FVIII besteht“, sagte Chugais Direktor und Executive Vice President Dr. Yutaka Tanaka. „Die Studienresultate haben auf einen potenziellen Nutzen von Emicizumab bei der Behandlung von Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren mittels einer einmal wöchentlichen subkutanen Injektion hingewiesen. Aufgrund dieses Ergebnisses erwarten wir, dass Emicizumab möglicherweise eine neue Behandlungsoption darstellt, um dem ungedeckten medizinischen Bedarf für Hämophilie-A-Patienten gerecht zu werden.“
Emicizumab wurde von der US Food and Drug Administration im September 2015 als bahnbrechende Therapie bezeichnet. Derzeit wird in Zusammenarbeit mit Roche, dem strategischen Allianz-Partner von Chugai, eine globale Phase-III-Studie in Hämophilie-A-Patienten mit FVIII-Inhibitoren durchgeführt. Außerdem sind 2016 globale Phase-III-Studien für Patienten ohne Inhibitoren und für Kinder geplant.
Die Daten von ACE001JP bei gesunden Probanden wurden online in Blood,
der Fachzeitschrift von ASH, am 1. Dezember 2015 veröffentlicht.
http://dx.doi.org/10.1182/blood-2015-06-650226
Übersicht der Studie |
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Dosierungsgruppe |
Anzahl der Patienten |
Dosis |
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Patienten mit |
Patienten ohne |
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Kohorte 1 | 4 | 2 | 1*,0,3** mg/kg | |||||||||
Kohorte 2 | 4 | 2 | 3*,1** mg/kg | |||||||||
Kohorte 3 | 3 | 3 | 3 mg/kg | |||||||||
*Anfangsdosis, **Zweite und spätere Dosen |
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Studienergebnisse
SICHERHEIT
Alle
unerwünschten Ereignisse (UE), die während der 12-wöchigen Verabreichung
von Emicizumab beobachtet wurden, waren von leichter Intensität, mit
Ausnahme von zwei moderaten UE: Infektion der oberen Atemwege und
Kopfschmerzen von moderater Intensität in zwei Patienten. Es gab keinen
Hinweis auf klinisch relevante Anomalien der Koagulation, wie durch
klinische Befunde und Labortests nachgewiesen. Keine thromboembolischen
UE wurden beobachtet, auch wenn während des Verabreichungszeitraums von
Emicizumab ein FVIII-Produkt oder ein Bypassing Agent als blutstillende
Therapie für Blutungsereignisse verabreicht wurde. Ein Patient hat die
Einnahme von Emicizumab wegen eines Erythems von leichter Intensität an
der Injektionsstelle abgesetzt. Während der 12 Wochen entwickelten sich
keine Anti-Emicizumab-Antikörper.
POTENZIELLER NUTZEN
Ein potentieller Nutzen zur Verhütung von
Blutungen mit Emicizumab zeigte sich während der 12-wöchigen
Verabreichung in allen Kohorten, unabhängig von der Präsenz von
Inhibitoren. Während der Verabreichung von Emicizumab wurde bei 13
Patienten keine Blutung festgestellt. Die gemittelten ABRs (annualized
bleeding rates, jährliche Blutungsraten) vor und während der
Emicizumab-Verabreichung in jeder Kohorte sahen folgendermaßen aus:
Gemittelte ABR (jährliche Blutungsrate) |
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Dosierungsgruppe | Gemittelte ABR (Ereignisse/Jahr) | |||||||
Sechs Monate vor |
Während der Emicizumab |
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Kohorte 1 | 32,5 | 4,4 | ||||||
Kohorte 2 | 18,3 | 0,0 | ||||||
Kohorte 3 | 15,2 | 0,0 | ||||||
Über Chugai
Chugai Pharmaceutical ist eines von Japans
marktführenden forschungsorientierten Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt
auf biotechnologischen Produkten. Chugai mit Sitz in Tokio ist
spezialisiert auf verschreibungspflichtige Pharmazeutika und ist im 1.
Abschnitt der Tokioter Börse notiert. Als ein wichtiges Mitglied der
Roche Group ist Chugai aktiv an Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten
in Japan und im Ausland beteiligt. Chugai arbeitet insbesondere an der
Entwicklung innovativer Produkte, mit denen eventuell ein nicht
gedeckter medizinischer Bedarf gedeckt werden kann, und konzentriert
sich dabei vor allem auf den Bereich der Onkologie.
In Japan arbeiten die Forschungseinrichtungen von Chugai in Gotemba und
Kamakura an der Entwicklung neuer Arzneimittel, und Labore in Ukima
führen Studien zur Entwicklung von Technologien für die industrielle
Produktion durch. Im Übersee ist Chugai Pharmabody Research in Singapur
an der Forschung mit Schwerpunkt auf der Herstellung neuer
Antikörpermedikamente durch die Verwendung von Chugais proprietären
innovativen Antikörper-Engineering-Technologien beteiligt. Chugai Pharma
USA und Chugai Pharma Europe sind an Aktivitäten zur klinischen
Entwicklung in den USA und Europa beteiligt.
Der Konzernumsatz von
Chugai 2015 betrug 498,8 Milliarden Yen, und das Betriebseinkommen
betrug 90,7 Milliarden Yen (IFRS-Core-Basis).
Weitere Informationen
finden Sie im Internet unter http://www.chugai-pharm.co.jp/english.
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