NICE, France--(BUSINESS WIRE)--Therachon, un développeur de thérapies innovantes pour l'achondroplasie, a annoncé aujourd'hui la clôture d'une étape Série A de 35 millions USD. Les fonds seront utilisés pour faire avancer le programme phare de Therachon, une forme soluble du récepteur de type 3 du facteur de croissance fibroblastique humain, via une validation de principe clinique.
La société OrbiMed a mené le financement de Série A et a été rejointe par New Enterprise Associates (NEA), ainsi que les investisseurs existants Inserm Transfert Initiative (ITI) et Versant Ventures. Stephen Squinto, Ph.D., Venture Partner chez OrbiMed, et Sara Nayeem, M.D., Principal chez NEA, rejoignent le conseil d'administration.
« Ce financement valide le travail que nous avons réalisé chez Inserm au cours des six dernières années », a déclaré Elvire Gouze, Ph.D., chercheur principal chez Inserm et à l'Université de Nice Sophia Antipolis et fondatrice et conseillère scientifique de Therachon. « Nous avons découvert une nouvelle thérapie protéique qui a rétabli la croissance normale du squelette et réduit les comorbidités dans des modèles animaux de la maladie. Si nous pouvons démontrer les mêmes effets chez l'homme, cela pourrait améliorer radicalement la vie des patients atteints d'achondroplasie. »
« Quand nous avons rencontré Elvire Gouze et découvert son approche innovante, nous avons été enthousiasmés à l'idée de travailler avec elle pour développer un traitement qui changera pour toujours la vie des enfants atteints d'achondroplasie », a déclaré Tom Woiwode, Ph.D., Président du Conseil d'administration et Managing Partner chez Versant Ventures, qui a essaimé Therachon avec ITI en 2014. « Nous sommes ravis d'avoir formé un syndicat international exceptionnel pour soutenir la société à l'heure où nous faisons avancer le programme vers des essais cliniques. »
Stephen Squinto, Ph.D., partenaire de coentreprise chez OrbiMed, a ajouté : « Comme il n'existe actuellement aucun traitement pour l'achondroplasie, Therachon est idéalement placée pour répondre à un besoin significatif. Therachon est un excellent exemple du type d'investissements à fort impact que nous cherchons à soutenir chez OrbiMed. »
L'achondroplasie est une maladie génétique dans laquelle une mutation ponctuelle du gène codant FGFR3 cause un retard de la croissance osseuse et une malformation du cartilage. Elle touche environ un enfant parmi 15 000 naissances et est la cause majeure du nanisme. Elle est caractérisée par une petitesse disproportionnée des membres et d'autres difformités du squelette entraînant des comorbidités significatives telles qu'une compression de la moelle épinière et une espérance de vie réduite. Il y a environ 200 000 patients achondroplasiques dans le monde.
En 2013, des chercheurs du laboratoire du Dr. Gouze ont publié un article fondamental dans la revue Science Translational Medicine selon lequel une version leurre soluble de FGFR3 augmentait la longueur de l'os et réduisait les complications associées à l'achondroplasie chez des souris qui présentaient la même mutation génétique que les humains achondroplasiques.
À propos de Therachon
Therachon développe un traitement innovant pour l'achondroplasie, cause majeure de nanisme chez l'homme. Le traitement de Therachon vise à rétablir la croissance et les proportions normales des os chez les enfants atteints de cette maladie. Pour en savoir plus, consulter www.therachon.com.
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