Osservato miglioramento della sopravvivenza in pazienti pediatrici affetti da ipofosfatasia grave trattati col farmaco sperimentale asfotase alfa per un massimo di cinque anni

— Una nuova analisi presentata alla conferenza dell'ASBMR rivela che i pazienti affetti da ipofosfatasia grave con rischio elevato di morte, trattati con asfotase alfa in due studi di fase 2 avevano un tasso di sopravvivenza dell'89% invece del 27% dei corrispondenti controlli storici non trattati —

— I pazienti trattati con asfotase alfa presentavano altresì un migliore tasso di sopravvivenza senza ventilatore rispetto ai controlli storici —

— Miglioramenti della funzionalità fisica sono stati osservati nei nuovi dati di studi di estensione di fase 2 dell'asfotase alfa in pazienti infantili e giovanili, anch'essi presentati alla conferenza dell'ASBMR —

CHESHIRE, Connecticut--(BUSINESS WIRE)--Alexion Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ALXN) ha annunciato in data odierna la presentazione da parte dei ricercatori di nuovi dati ricavati da un'analisi integrata della sopravvivenza in due studi di fase 2 in aperto dell'asfotase alfa nei pazienti pediatrici (età ≤5 anni all'arruolamento) affetti da ipofosfatasia, confrontati con i dati di uno studio di storia naturale retrospettivo di pazienti controllo non trattati abbinati in base all'età e alla gravità della malattia.

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