SEATTLE & CAMBRIDGE, Mass. & TOKIO--(BUSINESS WIRE)--Aurion Biotech, dessen Mission es ist, Millionen von Patienten mit lebensverändernden regenerativen Therapien das Augenlicht wiederzugeben, gab heute die Markteinführung von Vyznova® (generischer Name: Neltependocel) in Japan zur Behandlung der bullösen Keratopathie der Hornhaut bekannt. Das Unternehmen geht davon aus, dass es sich hierbei um die erste zugelassene Zelltherapie zur Behandlung von Hornhautendothel-Erkrankungen handelt. Das Produkt hat sowohl die behördliche Zulassung als auch die Kostenerstattung in Japan erhalten. Die Markteinführung wurde mit zelltherapeutischen Verfahren eingeleitet, die von Professor Shigeru Kinoshita, M.D., Ph.D., an der Kyoto Prefecture University of Medicine (KPUM) in Kyoto, Japan, durchgeführt wurden. Professor Kinoshita leistete Pionierarbeit in der Erforschung und Entwicklung der Hornhautendothelzelltherapie und des firmeneigenen Verfahrens zur Vermehrung von Hornhautendothelzellen in vitro. Vor einigen Jahren erwarb Aurion Biotech die Technologie von Kinoshita und KPUM, und das Unternehmen hat seine Innovationskraft durch die Skalierung der Herstellung vollständig differenzierter, allogener menschlicher Hornhautendothelzellen, dem aktiven Bestandteil von Vyznova®, weiter ausgebaut.
„Die Vorteile unserer über 25-jährigen Forschung kommen nun den Patienten zugute. Ich bin so dankbar für die unglaublichen Beiträge meiner Kollegen, meiner Mentoren und der Kyoto Prefecture University of Medicine für unsere gemeinsame harte Arbeit, um diesen Meilenstein zu erreichen“, sagte Professor Kinoshita. „Vor allem möchte ich mich bei meinen Patienten bedanken, die mir geholfen haben, ihre Bedürfnisse zu verstehen, und die uns bei der Entwicklung dieser bahnbrechenden regenerativen Medizin ihr Vertrauen geschenkt haben.“
Die bullöse Keratopathie ist eine die Sehkraft bedrohende und beeinträchtigende Erkrankung, die die Endothelzellen der Hornhaut betrifft. Bei der bullösen Keratopathie kommt es zu einer Ansammlung von Wasser in Form von Blasen auf der Hornhaut, was zu starken Schmerzen führen kann. Wenn die Endothelzellen nicht richtig funktionieren oder absterben, sind sie für immer verloren, da sie sich in vivo nicht replizieren. Die anschließende Trübung beeinträchtigt die Transparenz der Hornhaut und mit fortschreitender Erkrankung verschlechtert sich die Sehkraft. Patienten können unter verschwommenem Sehen, Blendung und Lichthöfen leiden, wenn sie in helle Lichter starren, Schwierigkeiten beim Fahren bei Nacht haben und sich insgesamt unwohl fühlen. Wenn sie unbehandelt bleiben, verschlechtern sich die Symptome der Patienten mit der Zeit unweigerlich und können schließlich zur Erblindung führen.
„Unsere Markteinführung in Japan ist für Patienten auf der ganzen Welt, die an Hornhautendothelerkrankungen leiden, eine aufregende Nachricht“, sagte Greg Kunst, Chief Executive Officer von Aurion Biotech „Nachdem wir Anfang des Jahres in Japan die behördliche Genehmigung und die Kostenerstattung erhalten haben, wollen wir eng mit Hornhautspezialisten hier zusammenarbeiten, um ihre bewährten Verfahren zur Behandlung von Patienten mit dieser schweren Krankheit zu übernehmen und zu verbreiten.“
Bisher wurde die bullöse Keratopathie durch eine Hornhauttransplantation mit Spenderhornhautgewebe behandelt. Allerdings ist das Angebot an Spenderhornhäuten chronisch unzureichend. Laut einer Studie steht weltweit für 70 erkrankte Augen nur eine Spenderhornhaut für eine Transplantation zur Verfügung.1 Der Mangel an Hornhautgewebe in Japan war eine große Herausforderung bei der Behandlung der bullösen Keratopathie. Im Gegensatz dazu hat Aurion Biotech ein Herstellungsverfahren entwickelt, mit dem aus den Hornhautendothelzellen eines einzigen Spenders bis zu 1.000 Dosen hergestellt werden können.
„Die Markteinführung von Vyznova ist der Höhepunkt harter Arbeit und der Unterstützung aus vielen Quellen, einschließlich früher Investitionen in regenerative Medizin durch die japanische Regierung“2, sagte Michael Hasegawa, Senior Managing Director von Aurion Biotech Japan. „Wir sind dankbar für die inspirierende Führung von Professor Kinoshita und die fortlaufende Zusammenarbeit mit Aurion Biotech und danken unserem CDMO-Partner S-RACMO für die Herstellung unseres Arzneimittels nach höchsten Standards. Wir freuen uns darauf, diese Behandlung Patienten zur Verfügung zu stellen, die ein sicheres, wirksames und minimalinvasives Verfahren zur Behandlung ihrer Krankheit benötigen.“
Diese Nachricht folgt auf die Ankündigung von Aurion Biotech, dass die Rekrutierung und Dosierung von 97 Probanden in seiner Phase-1/2-Studie in den USA und Kanada abgeschlossen ist. Darüber hinaus hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Aurion Biotech kürzlich sowohl den Status eines Therapiedurchbruchs als auch den Status eines fortgeschrittenen Therapieverfahrens für regenerative Arzneimittel zuerkannt.
Über Aurion Biotech
Aurion Biotech ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die klinische Forschung spezialisiert hat und dessen Ziel es ist, Millionen von Patienten mit lebensverändernden regenerativen Therapien das Augenlicht zurückzugeben. Im Jahr 2022 erhielt es den renommierten Prix Galien als bestes Start-up im Bereich Biotechnologie. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass sein Arzneimittelkandidat die erste klinisch validierte Zelltherapie für die Hornhautbehandlung ist, da er in Japan die behördliche Zulassung und die Kostenerstattung erhalten hat. Das Unternehmen hat von der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA den Status eines Therapiedurchbruchs und den Status einer fortgeschrittenen Therapie der regenerativen Medizin erhalten und die Rekrutierung und Dosierung von 97 Probanden in seiner klinischen Phase-1/2-Studie in den USA und Kanada abgeschlossen. Aurion Biotech ist ein Privatunternehmen und wird von Deerfield, Alcon, Petrichor, Flying L Ventures, Falcon Vision/KKR und Visionary Ventures unterstützt. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie www.aurionbiotech.com. Folgen Sie uns auf LinkedIn und Facebook.
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1 JAMA Ophthalmology . 2016;134(2):167-173. doi:10.1001/jamaophthalmol.2015.4776
2 https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1934590918300018
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