TOKYO--(BUSINESS WIRE)--
RIBOMIC annonce des résultats intermédiaires positifs d'un essai de phase IIa sur l'umedaptanib pegol dans le traitement de l'achondroplasie démontrant un taux de croissance annualisé atteignant +4,6 cm/an chez des enfants de cinq ans et plus dans le groupe à faible dose
RIBOMIC, Inc. (TOKYO:4591), une société pharmaceutique de stade clinique spécialisée dans les produits thérapeutiques basés sur les aptamères, a réalisé un essai clinique de phase IIa sur l'umedaptanib pegol (aptamère anti-FGF2) chez des patients pédiatriques (de 5 à 14 ans) atteints d'achondroplasie (ACH), et annonce ce jour que le groupe d'administration par injection sous-cutanée (une fois par semaine) faiblement dosée (0,3 mg/kg) (groupe 1 note 1) a été achevée et a démontré un impact positif du médicament d'essai sur le taux de croissance des patients.
Dans le groupe 1, six sujets ont terminé l’étude, et parmi les cinq sujets, à l’exclusion d’un sujet qui s’est retiré de l’étude en raison d’une interruption du traitement, le taux de croissance en hauteur a augmenté de +4,6 cm, +3,3 cm/an par rapport à avant l’administration du médicament à tester (étude observationnelle note 2) chez deux sujets. Ces résultats montrent que le médicament d'essai a un effet thérapeutique significatif par rapport au taux moyen de croissance en hauteur de +1,7 cm/an pour Voxzogo® (vosoritide, fabriqué par BioMarin, administration sous-cutanée quotidienne) note 3, qui est actuellement approuvé en tant que traitement de l'ACH. Trois patients n'ont pas répondu au médicament d'essai à la faible dose.
Cinq de ces sujets ont fait l'objet d'une étude d'administration à faible dose (0,3 mg/kg) à long terme, et l'efficacité et l'innocuité du médicament d'essai continueront d'être évaluées. En outre, le recrutement de sept patients a été achevée pour l’étude d’administration sous-cutanée à forte dose (0,6 mg/kg) (une fois toutes les deux semaines) (groupe 2 note 4), et l’administration a commencé chez quatre de ces patients. Les résultats de l'étude du groupe 2 devraient être annoncés en septembre 2025.
Aucune préoccupation liée à l'innocuité n'a été constatée dans les essais cliniques de phase IIa en cours, y compris dans ce cas.
Le fait qu'une augmentation significative du taux de croissance ait été confirmée chez deux patients sur cinq après une administration sous-cutanée hebdomadaire à faible dose est une bonne nouvelle pour les patients pédiatriques atteints d'ACH, car elle fournit une nouvelle option de traitement pour l'ACH. Nous envisageons d'augmenter la dose et d'étendre l'intervalle de dosage pour établir un schéma thérapeutique encore meilleur.
Les prévisions de bénéfice (mises à jour le 9 août 2024) restent inchangées pour l'exercice se terminant en mars 2025.
Note 1 |
Dans ce groupe d'étude, des injections sous-cutanées à faible dose (0,3 mg/kg) sont administrées une fois toutes les deux semaines pendant huit semaines (un total de quatre fois), et après confirmation de l'innocuité et de la tolérabilité, l'intervalle d'administration est changé à une fois par semaine pendant 26 semaines (un total de 34 semaines d'administration). |
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Note 2 |
Le but de cette étude est d'obtenir des données cliniques de référence, y compris la croissance en hauteur, chez les patients pédiatriques atteints d'ACH, et de comparer ces données avec celles obtenues dans l'essai clinique de phase IIa en cours, afin d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du médicament, et de sélectionner les sujets appropriés pour l'essai clinique de phase IIa (période d'observation : 26 semaines au total). |
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Note 3 |
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Note 4 |
Dans ce groupe, la dose élevée (0,6 mg/kg) est administrée par voie sous-cutanée une fois toutes les quatre semaines pendant huit semaines (un total de deux fois), et après confirmation de l'innocuité et de la tolérabilité, l'intervalle de dosage est changé à une fois toutes les deux semaines et le médicament est administré pendant 26 semaines (un total de 34 semaines). |
Vous trouverez ci-dessous un résumé de l'étude de phase IIa au Japon.
Étude observationnelle de phase IIa : https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=JPRN-jRCT2031220113
Étude clinique de phase IIa : https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=JPRN-jRCT2031220291
Étude d'extension de phase IIa : https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=JPRN-jRCT2031220338
À propos de l'umedaptanib pegol
L'umedaptanib pegol est un nouvel aptamère à base d'oligonucléotides anciennement désigné RBM-007, avec une activité anti-FGF2 puissante (facteur de croissance des fibroblastes 2) et devrait être un traitement fondamental qui cible directement le mécanisme pathogène de l'achondroplasie.
Le médicament a démontré une preuve de concept clinique dans la dégénérescence maculaire exsudative liée à l'âge.
À propos de l'achondroplasie
L'achondroplasie est une maladie dans laquelle une mutation génétique du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes de type 3 (FGFR3) provoque l'activation du FGFR3, entraînant un afflux excessif de signaux FGF qui inhibent la croissance normale du cartilage et d'autres tissus, provoquant une petite taille avec raccourcissement des membres et d'autres symptômes. Il s'agit d'une maladie rare dont l'incidence est de 1 nouveau-né sur 25 000 et qui est considérée comme intraitable. Le développement de nouveaux médicaments efficaces est nécessaire.
À propos de RIBOMIC
RIBOMIC est une société biopharmaceutique de stade clinique spécialisée dans la découverte et le développement produits thérapeutiques basés sur les aptamères, un type de médicament à base d'acide nucléique avec un énorme potentiel pour le développement de médicaments de prochaine génération. RiboART system, la plateforme phare de découverte de médicaments de l’entreprise, peut être utilisé pour découvrir de nombreux types de médicaments à base d'aptamère. RIBOMIC est dédié à la découverte et au développement de médicaments ciblant le vaste domaine des besoins médicaux non satisfaits, qui comprend les maladies oculaires, les maladies infantiles rares liées à la taille et de nombreuses autres maladies.
Veuillez visiter le site web de RIBOMIC pour de plus amples renseignements.
https://www.ribomic.com/eng/
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