FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi che Livmarli è indicato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille (ALGS) di età pari e superiore a 2 mesi. LIVMARLI è il primo e unico farmaco ammesso al rimborso dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per questa indicazione. LIVMARLI è il primo e unico farmaco orfano ad aver ottenuto lo stato di farmaco orfano e l’autorizzazione all’immissione nel mercato europeo per il prurito colestatico nell’ALGS.
“Siamo lieti che l’Agenzia Italiana del Farmaco abbia riconosciuto il significativo potenziale beneficio che LIVMARLI offre ai pazienti con prurito colestatico nell’ALGS e abbia ammesso alla rimborsabilità il farmaco per i pazienti con questa malattia epatica rara e severa”, ha affermato Chris Peetz, presidente e amministratore delegato di Mirum. “Anni di dati raccolti mostrano che molti pazienti migliorano dopo il trattamento con LIVMARLI e ci auguriamo che questo farmaco offra anche ai pazienti italiani la possibilità di una vita meno compromessa dalla malattia”.
“I pazienti con la sindrome di Alagille non solo presentano una rilevante compromissione della qualità della vita a causa del prurito, ma sono anche a rischio sviluppare una grave compromissione epatica nel lungo termine a causa dell’accumulo di acidi biliari nel fegato”, ha affermato il Dott. Lorenzo D’Antiga, primario di pediatria dell’Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII di Bergamo. “I dati clinici osservati mostrano un significativo miglioramento nel prurito, e siamo lieti di constatare che LIVMARLI è ora disponibile per i pazienti in Italia”.
LIVMARLI, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (ileal bile acid transporter - IBAT), è approvato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille negli Stati Uniti (tre mesi e oltre), in Europa (due mesi e oltre) e in Canada.
La sindrome di Alagille (Alagille Syndrome, ALGS) è una rara malattia genetica nella quale i dotti biliari sono ristretti, malformati e ridotti in numero, con conseguente accumulo di bile nel fegato e malattia epatica progressiva. L’incidenza stimata dell’ALGS è di uno su 30.000 nati. Nei pazienti con ALGS, la mutazione può interessare più organi e apparati, tra cui fegato, cuore, reni e sistema nervoso centrale. L’accumulo di acidi biliari impedisce al fegato di funzionare correttamente per eliminare le sostanze di scarto dal flusso sanguigno e, come riportato in recenti statistiche, il 60-75% dei pazienti con ALGS viene sottoposto a trapianto di fegato prima di raggiungere l’età adulta. I segni e sintomi derivanti da un danno epatico nell’ALGS possono includere ittero (ingiallimento della pelle), xantomi (depositi di colesterolo deturpanti sotto la pelle) e prurito. Il prurito manifestato dai pazienti con ALGS è tra i più gravi in qualsiasi malattia epatica cronica e compare nella maggior parte dei bambini colpiti entro il terzo anno di vita.
Per informazioni generali o per contattare un rappresentante locale di Mirum in Italia, visitare il sito https://mirumpharma.com/contattaci/.
Informazioni su LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale
LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (Ileal Bile Acid Transporter, IBAT) somministrato per via orale, una volta al giorno, ed è l’unico farmaco approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a tre mesi.
LIVMARLI è anche l’unico inibitore dell’IBAT approvato dalla Commissione europea per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con ALGS di età pari o superiore a due mesi e da Health Canada per il trattamento del prurito colestatico nell’ALGS. Per ulteriori informazioni per i residenti negli Stati Uniti, visitare il sito LIVMARLI.com.
Mirum ha inoltre richiesto negli Stati Uniti l’approvazione di LIVMARLI per il prurito colestatico in pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) di età pari o superiore a tre mesi e in Europa per la PFIC per pazienti di età pari o superiore a due mesi.
LIVMARLI è attualmente in fase di valutazione in studi clinici di fase avanzata per altre malattie epatiche colestatiche rare, tra cui l’atresia delle vie biliari. LIVMARLI ha ricevuto dall’FDA la designazione di terapia innovativa per ALGS e PFIC di tipo 2 e la designazione di farmaco orfano per ALGS, PFIC e atresia biliare. Per ulteriori informazioni sulle sperimentazioni cliniche in corso con LIVMARLI, visitare la sezione sulle sperimentazioni cliniche di Mirum sul sito web dell’azienda.
IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA
LIVMARLI può causare effetti collaterali, tra cui:
alterazioni degli indici di funzionalità epatica. Alterazioni in alcune analisi del fegato sono comuni nei pazienti con sindrome di Alagille e possono peggiorare durante il trattamento con LIVMARLI. Queste alterazioni possono essere un segno di lesione epatica e possono essere gravi. L’operatore sanitario deve eseguire analisi del sangue prima di iniziare la terapia e durante il trattamento per controllare la funzionalità epatica. Informi immediatamente il Suo operatore sanitario se manifesta eventuali segni o sintomi di problemi epatici, tra cui nausea o vomito, la pelle o la parte bianca dell’occhio che diventa gialla, scura o marrone, dolore al lato destro dell’addome o perdita di appetito.
Problemi allo stomaco e all'intestino (gastrointestinali). LIVMARLI può causare problemi allo stomaco e all’intestino, tra cui diarrea, mal di stomaco e vomito durante il trattamento. Informi immediatamente il Suo operatore sanitario se manifesta uno qualsiasi di questi sintomi più spesso o in modo più grave del normale.
Una condizione chiamata deficit di vitamine liposolubili causata da bassi livelli di alcune vitamine (vitamina A, D, E e K) immagazzinate nel grasso corporeo. Il deficit di vitamine liposolubili è comune nei pazienti con sindrome di Alagille, ma può peggiorare durante il trattamento. L’operatore sanitario deve eseguire analisi del sangue prima di iniziare la terapia e durante il trattamento.
Altri effetti collaterali comuni segnalati durante il trattamento sono stati sanguinamento gastrointestinale e fratture ossee.
Informazioni di prescrizione per gli USA
Informazioni su Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. è un’azienda biofarmaceutica impegnata a trasformare il trattamento delle malattie rare che colpiscono bambini e adulti. Mirum ha tre farmaci approvati: LIVMARLI® (maralixibat) in soluzione orale, Cholbam® (acido colico) in capsule e Chenodal® (chenodiolo) in compresse.
LIVMARLI, un inibitore dell’IBAT, è approvato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille negli Stati Uniti (di età pari o superiore a tre mesi), in Europa (di età pari o superiore a due mesi) e in Canada. Mirum ha inoltre richiesto negli Stati Uniti l’approvazione di LIVMARLI per il prurito colestatico in pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) di età pari o superiore a tre mesi e in Europa in PFIC per pazienti di età pari o superiore a due mesi. Cholbam è approvato dalla FDA per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari dovuti a difetti di un singolo enzima e al trattamento aggiuntivo dei disturbi dei perossisomi in pazienti che mostrano segni o sintomi o malattia epatica. Chenodal ha ricevuto il riconoscimento di necessità medica da parte della FDA per il trattamento dei pazienti con xantomatosi cerebrotendinea (Cerebrotendinous Xanthomatosis, CTX).
La pipeline di fase avanzata di Mirum include tre trattamenti sperimentali per le epatopatie gravi. Il programma di sviluppo di LIVMARLI include lo studio di fase 2b EMBARK per l’atresia delle vie biliari. Il secondo inibitore sperimentale dell’IBAT di Mirum è volixibat, che è in corso di valutazione in due studi potenzialmente registrativi, tra cui lo studio di Fase 2b VISTAS per adulti con colangite sclerosante primaria e la sperimentazione clinica di fase 2b VANTAGE per adulti con colangite biliare primaria. Infine, Chenodal è stato valutato in uno studio clinico di fase 3, RESTORE, per il trattamento di pazienti con CTX.
Per ulteriori informazioni su Mirum, visitare il sito mirumpharma.com e seguire Mirum su Facebook, LinkedIn, Instagram e X.
Dichiarazioni previsionali
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