CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) („Amylyx“ oder das „Unternehmen“), gibt heute bekannt, dass der Marktzulassungsantrag (MAA) für AMX0035 (Natriumphenylbutyrat [PB] und Ursodoxicoltaurin [TURSO; ebenfalls bekannt als Taurursodiol]) zur Behandlung von ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) durch den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) validiert wurde und nun beim CHMP evaluiert wird.
„Die Validierung unseres Marktzulassungsantrags zur Überprüfung durch den CHMP bedeutet einen weiteren wichtigen Schritt auf dem Weg zu unserem Ziel, Patienten mit ALS in Europa eine potenzielle Behandlungsoption zur Verfügung zu stellen“, so Stéphanie Hoffmann-Gendebien, MBA, Head, General Manager in Europe, the Middle East and Africa (EMEA) von Amylyx. „Wir bauen unser europäisches Team aus, um auf die Einleitung der Markteinführung von AMX0035 vorbereitet zu sein, falls die Überprüfung durch den CHMP zu einer positiven Bewertung führen sollte, da wir wissen, dass Patienten mit ALS und deren Familien nicht länger warten können.“
„Unser Dank richtet sich an ein großes Team von Menschen, die diesen Meilenstein ermöglicht haben“, so Tammy Sarnelli, Global Head of Regulatory Affairs von Amylyx. „Wir freuen uns auf die Fortführung der engen Zusammenarbeit mit der EMA im Rahmen des Überprüfungsverfahrens des Marktzulassungsantrags.“
Die Einreichung des Marktzulassungsantrags basiert auf Daten aus der CENTAUR-Studie, einer randomisierten, placebokontrollierten, klinischen Phase-2-Doppelblindstudie, die an 25 klinischen Zentren des Northeast ALS Consortium (NEALS) durchgeführt wurde, um 137 Erwachsene mit ALS zu evaluieren. Im Rahmen dieser Studie zeigten die Probanden, die AMX0035 erhielten, eine statistisch signifikante Reduzierung des klinischen Rückgangs zum Ende der sechsmonatigen randomisierten Phase, wie durch den Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R), den am häufigsten in der klinischen Praxis und in klinischen ALS-Studien verwendeten Maßstab, bestätigt wurde.
Im Rahmen einer Überlebensanalyse der Daten aller randomisierten Teilnehmer der CENTAUR-Studie, die für einen Zeitraum von bis zu drei Jahren verfolgt wurden, welche auch Teilnehmer einschloss, die in der Nachbeobachtungszeit AMX0035 weiterhin in einer Open-Label-Verlängerungsphase erhielten, zeigten Probanden, die in der placebokontrollierten Phase von CENTAUR mit AMX0035 starteten, ein um 44 Prozent geringeres Sterberisiko im Vergleich zu jenen Teilnehmern, die in der placebokontrollierten Phase in der Placebogruppe starteten (HR 0,56; 95 % KI, 0,34-0,92). Die mediane Überlebenszeit während der langfristigen Open-Label-Nachbeobachtungsphase betrug 25,0 Monate (95 % KI, 19,0-33,6 Monate) in der Gruppe, die mit AMX0035 startete, und 18,5 Monate (95 % KI, 13,5-23,2 Monate) in der Gruppe, die mit Placebo startete - eine 6,5-monatige Differenz.
Insgesamt waren die gemeldeten Quoten unerwünschter Ereignisse und Abbrüche in der AMX0035-Gruppe und der Placebogruppe während der 24-wöchigen randomisierten Phase ähnlich; gastrointestinale Ereignisse ereigneten sich jedoch häufiger (≥2 %) in der AMX0035-Gruppe. Ausführliche Daten der CENTAUR-Studie werden in den Fachzeitschriften New England Journal of Medicine (NEJM) und Muscle and Nerve veröffentlicht.
„Nach vielen Jahren und Studienmisserfolgen bei ALS hat uns AMX0035 die Hoffnung vermittelt, dass eine neue potenzielle Behandlungsoption am Horizont für die rund 40.000 Patienten, die mit dieser Erkrankung in Europa leben, auftaucht“, so Evy Reviers, Vorsitzende der European Organization for Professionals and Patients with ALS (EUpALS) und CEO der ALS Liga Belgie. „Wir werden durch diese Validierung ermutigt und freuen uns auf den möglichen Fortschritt von AMX0035 im Rahmen des europäischen Regulierungsüberprüfungsverfahrens.“
„ALS ist eine verheerende fortschreitende Erkrankung, die die davon Betroffenen und deren Angehörige erheblich beeinträchtigt, und daher benötigen wir dringend eine neue Behandlungsoption. Wir fördern vehement die Mission von Amylyx, eine innovative Behandlungsmethode für ALS zu finden“, so Dr. Leonard H. van den Berg, Ph.D., Professor für Neurologie am UMC Utrecht in den Niederlanden und Vorsitzender der Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS), ein großes europäisches Studiennetzwerk, das sich der Suche nach einer Behandlungsmethode für ALS verschrieben hat.
Überprüfungen des Marktzulassungsantrags und klinische Phase-3-Studie
Amylyx lässt gegenwärtig seinen Marktzulassungsantrag für AMX0035 zur Behandlung von ALS in Kanada und den Vereinigten Staaten überprüfen. Die US-amerikanische FDA hat eine vorrangige Prüfung gewährt und ein Datum gemäß den Prescription Drug User Fee Act für AMX0035 auf den 29. Juni 2022 festgesetzt, das Zieldatum, an dem die FDA die Überprüfung abschließen und Maßnahmen in Bezug auf den Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel (NDA) treffen will.
Die Rekrutierung für die globale klinische Phase-3-Studie PHOENIX (NCT05021536) wurde nun in den Vereinigten Staaten und Europa eingeleitet. Die Studie soll zusätzliche Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten für AMX0035 für die Behandlung von ALS bereitstellen, um die globalen Regulierungsbestrebungen von Amylyx weiter zu unterstützen.
Über die CENTAUR-Studie
CENTAUR ist eine multizentrische klinische Phase-2-Studie an 137 Probanden mit ALS, die eine sechsmonatige randomisierte placebokontrollierte Phase und eine langfristige Open-Label-Nachbeobachtungsphase umfasst. Die Studie erreichte ihren primären Wirksamkeitsendpunkt der Reduzierung des klinischen Rückgangs, der im Rahmen der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) gemessen wird.
Insgesamt waren die gemeldeten Quoten unerwünschter Ereignisse und Abbrüche in der AMX0035-Gruppe und der Placebogruppe während der 24-wöchigen randomisierten Phase ähnlich; gastrointestinale Ereignisse ereigneten sich jedoch häufiger (≥2 %) in der AMX0035-Gruppe.
Die CENTAUR-Studie wurde teilweise durch die ALS ACT-Bezuschussung und die ALS Ice Bucket Challenge finanziert und von der ALS Association, ALS Finding a Cure (ein Programm der The Leandro P. Rizzuto Foundation), dem Northeast ALS Consortium und dem Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General unterstützt.
Über die PHOENIX-Studie
Die klinische Phase-3-Studie PHOENIX (NCT05021536) ist eine 48-wöchige, randomisierte, placebokontrollierte, globale klinische Studie zur weiteren Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit von AMX0035 (PB/TURSO) zur Behandlung von ALS. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie ist eine zusammengesetzte Maßeinheit für das Überleben und die Entwicklung des Gesamtergebnisses nach dem Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) im Verlauf von 48 Wochen sowie das Überleben und die Verträglichkeit im Verlauf von 48 Wochen. Die sekundären Endpunkte umfassen die Änderung der Vitalkapazität bei langsamer Aus- oder Einatmung (SVC), die sowohl zu Hause mit einer selbst durchgeführten Messung unter Verwendung eines Spirometers zur Unterstützung der virtuellen Datenerfassung als auch in Kliniken unter Einsatz von Standard-Spirometrie gemessen wird, von den Patienten berichtete Lebensqualitätsbewertungen, lüfterlose Überlebensraten und andere Messwerte. Weitere Informationen über die PHOENIX-Studie finden Sie unter www.clinicaltrials.gov und eudract.ema.europa.eu.
Über AMX0035
AMX0035 ist eine proprietäre oral einzunehmende Fixkombination von zwei Kleinmolekülen: Natriumphenylbutyrat (PB), ein kleinmolekulares Chaperon, das entwickelt wurde, um die ungefaltete Proteinantwort (UPR) zu reduzieren, den Zelltod durch UPR zu verhindern und Taurursodiol zu blockieren (TURSO; ebenfalls bekannt als Ursodoxicoltaurin), ein Bax-Hemmer, der zur Zelltod-Reduzierung durch Apoptose entwickelt wurde. PB und TURSO werden in dem Bestreben, neuronale Todesfälle und Dysfunktion zu vermeiden, in einer festgelegten Dosis-Formulierung kombiniert. AMX0035 wurde entwickelt, um auf das endoplasmatische Retikulum und auf mitochondrienabhängige, neuronale Degenerationswege bei ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen abzuzielen.
Über Amylyx Pharmaceuticals
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ist ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung einer neuartigen Therapie für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und andere neurodegenerative Erkrankungen konzentriert. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.amylyx.com und folgen Sie uns auf LinkedIn und Twitter. Weitere Informationen für Investoren finden Sie unter www.investors.amylyx.com.
Zukunftsgerichete Aussagen
Bestimmte in dieser Pressemitteilung enthaltene Aussagen, die keine historischen Tatsachen betreffen, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in der jeweils gültigen Fassung. Da derartige Aussagen Risiken und Unwägbarkeiten unterliegen, können sich die tatsächlichen Ergebnisse von den in zukunftsgerichteten Aussagen implizit oder explizit zum Ausdruck gebrachten Aussagen maßgeblich unterscheiden. Zu diesen Aussagen gehören unter anderen insbesondere Aussagen im Hinblick auf die potenzielle Zulassung von AMX0035 und das Potenzial von AMX0035 oder anderer künftiger therapeutischer Kandidaten zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf gegenwärtigen Erwartungen der Geschäftsleitung im Hinblick auf künftige Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen könnten, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse maßgeblich und nachteilig von den Aussagen unterscheiden, die in den zukunftsgerichteten Aussagen implizit oder ausdrücklich dargestellt werden. Zu den Risiken, die zur Unwägbarkeit zukunftsgerichteter Aussagen beitragen, gehören: der Erfolg, die Kosten und die Zeitplanung der Programmentwicklungsaktivitäten von Amylyx, die Fähigkeit von Amylyx, seine Strategie im Hinblick auf regulatorische Entwicklungen durchzuführen, Erwartungen im Hinblick auf den Zeitpunkt der regulatorischen Überprüfung von AMX0035, die Fähigkeit von Amylyx, die Geschäftstätigkeit zu finanzieren und die Auswirkung der anhaltenden COVID-19-Pandemie auf die Geschäftstätigkeit von Amylyx sowie jene Risiken und Unwägbarkeiten, die in seiner Registrierungserklärung auf Formblatt S-1 ausgeführt werden, das bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (SEC) eingereicht wurde. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung gelten nur an dem Tag, an dem sie gemacht werden. Amylyx übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, um nach dem Datum dieser Pressemitteilung eintretende Ereignisse oder Umstände zu berücksichtigen.
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