紐約--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)--致力於開發創新療法以解決全球未被滿足的醫療需求的生物製藥公司知臨集團（那斯達克股票代碼：APM），宣布其再利用候選藥物SACT-1相關的積極資料和開發進展，該藥物用於治療嬰幼兒中的罕見兒童癌症——神經母細胞瘤。知臨集團計畫待當前的驗證研究完成後，於2020年下半年循505（b）（2）途徑向FDA提交SACT-1的IND申請1。
SACT-1是Smart-ACTTM藥物發現平臺開發出的第一個再利用候選藥物，該平臺採用系統化的方法識別、再利用並開發已獲批准的藥物，以治療當前已有的7000多種（並持續增加的）孤兒疾病2。
知臨集團計畫透過該平臺加速和推動再利用候選藥物——通常具有完善的人類安全性與毒性特徵和資料——的開發和臨床研究過程，以因應快速成長的孤兒疾病市場。知臨集團旨在篩檢多個孤兒疾病領域，包括但不限於腫瘤、自體免疫、代謝和遺傳性疾病。
知臨集團已成功透過Smart-ACTTM平臺確定了SACT-1的潛在療效並開發其用於治療神經母細胞瘤，這是該藥物所獲批准適應症以外的全新治療領域。在近期研究中，我們證明了SACT-1可有效地對抗多個神經母細胞瘤細胞株，其中包括2個MYCN擴增的細胞株，代表了高危險神經母細胞瘤患者群體。此外，運用組合指數作為定量藥物交互作用的指標，知臨集團觀察到SACT-1在體外與傳統化學療法之間存在強而穩固的協同作用，表明其可能具有增強傳統化學療法的藥效/降低劑量的作用。另外，近期研究中，我們在齧齒動物模型中觀察到SACT-1的最大耐受劑量高於400mg / kg。與標準化療如紫杉醇（20-30mg / kg）3、順鉑（6mg / kg）4的MTD相比，SACT-1的安全性令人印象十分深刻。
SACT-1的再製劑即為兒科配方，以便有效滿足5歲以下兒童神經細胞瘤患者的需求。根據我們內部對已獲批准藥物既有資訊5的觀察，SACT-1具有良好的安全特性——即在先前的臨床研究中，150mg /天劑量下死亡率為0%且沒有出現與劑量相關的不良事件。
關於神經母細胞瘤
神經母細胞瘤是一種罕見癌症，屬孤兒疾病，形成於特定類型的神經組織中，最常見於腎上腺以及脊柱、胸部、腹部或頸部，主發於兒童，尤其是5歲及以下的兒童。美國癌症協會觀察到接近每年新患者總數20%6的高危險人群，其5年生存率約為40-50%7。目前，高風險患者的高昂藥物費用可達平均200,000美元/治療方案（共6個療程）8。此外，通常大多數兒科患者不能耐受或倖存於相關的化療。如上所述，因與標準化療共同使用時可能產生協同作用，SACT-1候選藥物——取決於進一步的臨床研究——或許能夠積極地解決上述問題。
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關於知臨集團
知臨集團（那斯達克股票代碼：APM）是一家製藥公司，致力於開發和商品化創新療法以解決未竟的醫療需求。知臨集團正在推展孤兒疾病、傳染病、新陳代謝疾病和其他疾病領域的治療專案。
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關於Smart Pharma集團
知臨集團獨資擁有Smart Pharma 集團。Smart Pharma 集團致力於系統地識別和再利用現有已獲批准的藥物以治療多種孤兒疾病。Smart Pharma 集團以計算型的篩選和臨床驗證，促進其再利用候選藥物的開發。
免責聲明與前瞻性陳述
本新聞稿包含有關知臨集團及其未來預期、計畫和前景的陳述，這些陳述構成1995年「私人證券訴訟改革法案」界定的「前瞻性陳述」。為此目的，此處包含的任何非陳述歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以透過諸如「可以」、「應該」、「預期」、「計畫」、「預計」、「可能」、「打算」、「目標」、「專案」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」，或者這些術語及其他類似表達的否定形式來識別前瞻性陳述。知臨集團的這些前瞻性陳述，其中包括有關申請提交和試驗的預計時間表的陳述，主要根據其目前的預期及其對認為可能影響其業務、財務狀況和經營業績的未來事件和趨勢的預測。這些前瞻性陳述僅反映截至本新聞稿發布之日的資訊，並受若干風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於與其宣布的管理和組織變更相關的風險、關鍵人員的持續服務和可用性、其透過為其他消費者區隔市場提供額外產品而擴充產品線的能力、開發結果、公司預期的成長策略、業務中的預期趨勢和挑戰、其對供應鏈的期望及供應鏈的穩定性，以及知臨集團的20-F表格和未來知臨集團可能向SEC提交的其他文件中更加充分描述的風險。因此，這些前瞻性陳述中包含的預測可能會發生改變。知臨集團不承擔因新資訊、未來事件或其他原因而更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。
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1 如果FDA認可505（b）（2）途徑作為核准SACT-1的可接受途徑，則本公司將能夠利用現有的臨床和非臨床資料以及資助者發起的研究來加速SACT-1的開發和批准 。
2 見 https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 取決於FDA的核准和具體案例，505(b)(2)申請可以部分地依賴於已獲批准產品的既有資訊（例如FDA先前對安全性和有效性的發現）或者文獻中的資訊（例如可獲得的資料）。然而，一般情況下，通常要求申請人進行1期橋接研究，以與上市對照藥物進行比較，並參考已知的安全性和有效性資訊。
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7 https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf
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